Tretja indikacija Novartis Kymriah je v pregledu v ZDA in Evropi

Novartis je pred kratkim objavil, da sta ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) oziroma Evropska agencija za zdravila (EMA) sprejeli zahtevo za pridobitev licence za dodatne biološke proizvode (sBLA) in spremembe razreda II za celično terapijo CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Za zdravljenje odraslih bolnikov z relapsom ali refraktornim folikularnim limfomom (r/r FL), ki so predhodno prejeli vsaj 2 terapiji. FDA je odobrila prednostni pregled sBLA.

Pred tem je FDA Kymriah podelila oznako Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) za zdravljenje r/r FL; Evropska komisija (EK) je Kymriahu podelila oznako za zdravilo sirota (ODD) za zdravljenje FL. Če bo odobrena, bo Kymriah zagotovila pomembno možnost zdravljenja za bolnike z r/r FL. Hkrati bo r/r FL postal tudi tretja indikacija Kymriah' za maligne celice B.

Kymriah je CD19 usmerjena gensko spremenjena avtologna imunska terapija s celicami T. Za razliko od običajnih terapij z majhnimi molekulami ali bioloških terapij je CAR-T celična terapija izdelek za zdravljenje s T celicami. Načelo Kymriah je genetsko modificiranje bolnikovih T celic za izražanje himernega antigenskega receptorja (CAR), zasnovanega za ciljanje na antigen CD19, ki je antigenski protein, izražen na površini različnih krvnih tumorskih celic, vključno z B celicami limfomom in celice levkemije.

Kymriah je prva celična terapija CAR-T, ki jo je odobrila ameriška FDA. Trenutno je na trgu v 30 državah in ima več kot 345 certificiranih centrov za zdravljenje. Kymriah je enkratno zdravljenje, namenjeno krepitvi bolnikovega's imunskega sistema za boj proti raku. Trenutno odobrene indikacije za Kymriah' vključujejo: (1) zdravljenje ponovitve ali refraktorne akutne limfoblastne levkemije (r/r ALL) otrok in mladih odraslih (starih do 25 let); (2) zdravljenje relapsirane ali refraktorne akutne limfoblastne levkemije (r/r ALL) Odrasli bolniki z difuznim velikim B-celičnim limfomom (r/r DLBCL).

Ta nova aplikacija za indikacije temelji na pozitivnih podatkih ključne faze 2 preskušanja ELARA. To je enokrako, večcentrično, odprto preskušanje 2. faze, ki ocenjuje učinkovitost in varnost zdravila Kymriah pri zdravljenju odraslih bolnikov z R/R FL. Podatki kažejo, da je študija opazila močno stopnjo odziva pri bolnikih z r/r FL, ki so predhodno prejemali več terapij (mediana: 4 [razpon: 2-13]): stopnja popolnega odziva (CR) 66 %, skupni odziv stopnja (ORR) je dosegla 86%. Varnost je zelo pomembna. V prvih 8 tednih po infuziji noben bolnik ni imel sindroma sproščanja citokinov stopnje 3 ali višje stopnje (CRS), povezanega s Kymriahom. Podatki o preskušanju so bili objavljeni v začetku tega leta na virtualnem letnem srečanju Ameriškega združenja za klinično onkologijo (ASCO) 2021.

Jeff Legos, izvršni podpredsednik in globalni vodja razvoja onkologije in hematologije, Novartis, je dejal: »To je pomemben mejnik v naši misiji zagotavljanja zdravila Kymriah za odrasle bolnike z relapsom ali refraktornim folikularnim limfomom. Pridobitev kvalifikacije za zdravila sirote s strani EC in prednostni pregled FDA poudarja pomembne neizpolnjene potrebe in nujnost pri teh bolnikih. Kymriah je v preskušanju ELARA pokazala impresivne rezultate in upamo, da bomo lahko zagotovili edinstveno in potencialno končno zdravljenje. Zmanjšajte breme."