Nefecon (budezonid) je zaprosil za uvrstitev na seznam v EU: ima potencial za odpravo bolezni!

Švedsko biofarmacevtsko podjetje Calliditas Therapeutics je pred kratkim objavilo, da je Evropska agencija za zdravila (EMA) sprejela vlogo za dovoljenje za promet z zdravilom Nefecon' s (budezonid) (MAA) in odobrila pospešeno oceno, kar je nova vrsta peroralnega pripravka budezonida, zdravilo je regulator zniževanja IgA1, ki zdravi primarno nefropatijo IgA (IgAN) s ciljno usmerjeno znižanjem vrednosti IgA1. Trenutno je Nefecon podvržen prednostnemu pregledu s strani ameriške FDA, agencija pa bo odločitev o pregledu sprejela pred 15. septembrom 2021.

Če bo odobren, bo Nefecon prva terapija, posebej zasnovana in odobrena za zdravljenje IgAN, s potencialom za odpravo bolezni. Po odobritvi namerava Calliditas samostojno komercializirati Nefecon v Združenih državah, zdravilo pa bo predvidoma na trgu v Evropi v prvi polovici leta 2022.

Renée Aguiar Lucander, izvršna direktorica podjetja Calliditas, je dejala:" Sprejetje zdravila Nefecon MAA s strani EMA je pomemben korak v naših prizadevanjih, da bi bolnikom z IgAN predstavili prvo odobreno zdravilo. Veselimo se sodelovanja z EMA in cilj je v prvem četrtletju leta 2022. Pridobljeno dovoljenje za Nefecon."

Nefecon je patentiran peroralni pripravek, ki vsebuje močno in dobro znano učinkovino budezonid za ciljno sproščanje. V skladu z glavnim modelom patogeneze je pripravek zasnovan za dostavo zdravil v obliž Peyer&v spodnjem tankem črevesu, kjer je bolezen izvirala. Nefecon izhaja iz tehnologije TARGIT, ki omogoča prehod snovi skozi želodec in črevesje, ne da bi se absorbiral, sprosti pa se lahko le v impulzih, ko dosežejo spodnji del tankega črevesa.

Kot je prikazano v velikem preskušanju faze 2b, ki ga je zaključil Calliditas, je kombinacija odmerka in optimiziranega profila sproščanja učinkovita pri bolnikih z IgAN. Poleg učinkovitih lokalnih učinkov je še ena prednost uporabe te učinkovine njena nizka biološka uporabnost, to je, da je približno 90% aktivne snovi inaktivirano v jetrih, preden doseže sistemski krvni obtok. To pomeni, da se lahko zdravila z visoko koncentracijo, kjer je to potrebno, uporabljajo lokalno, vendar so sistemska izpostavljenost in stranski učinki zelo omejeni.

Rezultati kliničnega preskušanja NefIgArd, del A

Calliditas je edino podjetje, ki je pridobilo pozitivne podatke v fazi 2b in fazi 3 randomiziranih, dvojno slepih, s placebom kontroliranih kliničnih preskušanj IgAN. Oba preskušanja sta dosegla primarno in ključno sekundarno končno točko.

Predložitev Nefacon MAA temelji na pozitivnih podatkih iz dela A ključne faze 3 študije NefIgArd. To je randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana, mednarodna multicentrična študija, namenjena oceni učinkovitosti in varnosti zdravila Nefecon in placeba pri 200 odraslih bolnikih z IgAN. Kot smo že omenili, je študija v primerjavi s placebom dosegla primarni cilj zmanjšanja proteinurije in pokazala, da je eGFR stabilen pri 9 mesecih.

Predloženi podatki vključujejo tudi klinične podatke iz preskušanja faze 2 NEFIGAN, ki so dosegli tudi primarne in sekundarne cilje študije NefIgArd. Obe preskušanji sta pokazali, da je zdravilo Nefecon na splošno dobro prenašano, rezultati obeh skupin pa so imeli podobno varnost.