FDA odobrava trženje inovativne terapije z narkolepsijo

Jazz Pharmaceuticals je danes sporočil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) 21. julija 2020 odobrila oralno raztopino Xywav (kalcij, magnezij, kalij in natrijev oksibat) za zdravljenje narkolepsije 7 let in starejši bolnik' s katapleksijo ali prekomerno dnevno zaspanostjo (EDS). Xywav je izdelek natrijevega oksibata. Njegova edinstvena kationska sestava ima za 92% vsebnost natrija za sedanjo standardno terapijo z natrijevim oksibatom, kar zmanjšuje tveganje za čezmerni vnos natrija pri bolnikih.

Narkolepsija je kronična in redka nevrološka bolezen. Pacient ima simptome zaspanosti zaradi nezmožnosti normalne regulacije cikla spanja in budnosti. Večino narkolepsije povzroča pomanjkanje hipokretina (nevropeptida v možganih, ki podpira dinamično ravnovesje spanja in budnosti). Pet glavnih simptomov narkolepsije vključuje čezmerno zaspanost podnevi, nenaden začetek mišične oslabelosti (katapleksija), moten spanec ponoči, halucinacije spanja in paralizo spanja. Vsi ljudje z narkolepsijo bodo imeli simptome, da ne bi mogli čez dan ostati budni in pozorni.

Xywav, znan tudi kot JZP-258, je nova vrsta oksibutirata, sestavljena iz edinstvenih kationov. V primerjavi z Xyremom (natrijevim oksibatom), drugim zaviralcem osrednjega živčevja, ki ga Jazz uporablja za zdravljenje narkolepsije, se vsebnost natrija zmanjša za 92%, kar izboljša dolgoročno varnost bolnikov' zdravila. Trenutno njen natančen mehanizem delovanja še ni potrjen. Špekulirajo, da terapevtski učinek JZP-258 na narkolepsijo temelji na uravnavanju receptorjev GABAB med spanjem. Poleg tega je JZP-258 tudi v klinični študiji faze 3 za zdravljenje idiopatske hipersomnije.

Odobritev FDA za zdravilo Xywav temelji na globalni dvojno slepi, s placebom nadzorovani randomizirani večcentrični klinični študiji faze 3, ki je dokazala učinkovitost in varnost zdravila Xywav pri zdravljenju katapleksije in EDS pri bolnikih z narkolepsijo. V raziskavo je bilo vključenih 201 bolnikov. V primerjavi s placebo skupino je Xywav pokazal zelo statistično pomembno razliko v številu epizod katapleksij na teden in oceno Epworth Sleepiness Scale (p<>

GG "Na podlagi učinkovitosti, prikazane v kliničnem projektu, je odobritev zdravila Xywav&# 39 zelo pomembna za bolnike s katapleksijo ali EDS, povezanimi z narkolepsijo, GG"; Vodja kliničnega preskušanja faze 3, Richard, klinični izredni profesor na Medicinski fakulteti Univerze v Južni Karolini, dr. K. Bogan, je dejal:&"To bo bolnikom lahko pomagalo, da bodo bolje spoštovale vsakodnevna priporočila o vnosu natrija. Prevelik vnos natrija je povezan z zvišanim krvnim tlakom, hipertenzijo, možgansko kapjo in drugimi srčno-žilnimi boleznimi."