Predlagamo, da se za zdravilo CStone Pharmaceuticals, ki je v razvoju, dobi pogojno odobritev CHMP

Podjetje Blueprint Medicines, partner podjetja CStone Pharmaceuticals, je nedavno objavilo, da je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) Evropske agencije za zdravila (CHMP) izdal pozitiven pregled, v katerem je predlagal pogojno odobritev uvrstitve tablet avapritiniba (avapritinib) kot monoterapija. Za zdravljenje neresektabilnih ali metastatskih stromalnih tumorjev prebavil (GIST) pri odraslih bolnikih z gensko mutacijo gena receptorja alfa (PDGFRA) gena eksona 18 D842V, pridobljenega s trombociti. Končna odobritev bo Evropska komisija izdala pred koncem septembra letos.

Apotinib je močan in zelo specifičen zaviralec mutantne kinaze za KIT in PDGFRA, ki ga je razvila družba Blueprint. CStone Pharmaceuticals ima izključno dovoljenje za razvoj in trženje zdravila na velikem Kitajskem. V začetku leta 2020 je apotinib odobril ameriški FDA za zdravljenje neresektabilnih ali metastatskih odraslih bolnikov z GIST z mutacijami v eksonu 18 gena PDGFRA (vključno z mutacijo PDGFRA D842V). To je prvi natančen cilj GIST, ki se trži v ZDA za droge.

Pozitiven pregled apotiniba CHMP&temelji na podatkih o učinkovitosti in varnosti kliničnega preskušanja faze 1 NAVIGATOR in varnostnih rezultatih kliničnega preskušanja faze 3 VOYAGER. Podatki kažejo, da je apotinib pokazal globok in dolgotrajen klinični odziv pri zdravljenju bolnikov z mutantnimi GIST PDGFRA ekson 18 D842V, ki se mutirajo, in ga dobro prenaša. Ustrezni podatki kliničnih raziskav so bili objavljeni v reviji The Lancet Oncology 29. junija 2020.

Mnenja o pregledu CHMP bodo predložena Evropski komisiji (ES), odgovorni za odobritev dovoljenja za promet z zdravili za nadaljnji pregled. V zvezi s prošnjo za apotinib za kotacijo naj bi Evropska komisija končno odobrila pred koncem septembra letos. Če bo odobren, bo apotinib postal prvo zdravilo za ciljno zdravljenje za bolnike z GIST, ki nosijo mutacijo D842V v eksonu 18 gena PDGFRA, ki se bo tržilo v Evropski uniji. Zdravilo se trži pod trgovskim imenom AYVAKYT.

Na Kitajskem je CStone Pharmaceuticals aprila letos na nacionalno hrano in zdravila za zdravila (NMPA) na Kitajskem predložil novo prošnjo za uvrstitev zdravil za apotinib, ki zajema dve indikaciji: ①Za zdravljenje receptorja alfa (PDGFRA), pridobljenega s trombociti, Exon 18 mutacije (vključno z mutacijami PDGFRA D842V) pri odraslih bolnikih z nesesektabilnim ali metastatskim GIST in ② odraslih bolnikih s četrto vrstico, ki jih ni mogoče razrešiti ali metastatično GIST.