Bristol-Myers srčni miozin alostrični zaviralec mavacamten vstopi pregled v Združenih državah Amerike!

Bristol-Myers Squibb (BMS) je pred kratkim sporočil, da so ZDA Food and Drug Administration (FDA) je sprejela novi program za mavacamten (MAVACAMTEN), novi, oralni, alostrični modulator srca miozina za lečenje Pacijenti s simptomatskim obstruktivnom hipertrofičnom kardiomiopatijom (oHCM), a to je kronična srčna bolezen s visokom incidencom. FDA je določila ciljni datum za zakon o stroških uporabe zdravil na recept (PDUFA) 28.

mavacamten je prvouvrščeni, peroralni zaviralec alostričnega miozina za zdravljenje bolezni, ki so po sebi posledica prekomernega krčevanja srca in okvarjenega diastolnega polnjenja. Zdravilo Mavacamten naj bi zmanjšalo krčenost miokarda z zaviranjem nastanek čezmernih miozin-aktinih križnih mostov. Nastanek čezmernega prečka miozin-aktin lahko povzroči prekomerno krčevanje miokarda, hipertrofijo levega presledka in zmanjšano skladnost. V kliničnih in predkliničnih študijah mavacamten še naprej prikazuje biomarkerje, ki zmanjšujejo stres s srčno steno, zmanjšujejo prekomerno krčevanje miokardov in povečujejo diastolično skladnost.

Julija 2020 je 2020 mavacamten odobrila prebojno označbe drog za OHCM. mavacamten je bil prvotno razvit za zdravljenje simptomatske obstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM). Na podlagi mehanizma delovanja in dokazov terapevtske aktivnosti se mavacamten klinično preučuje tudi za zdravljenje simptomatske neobstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (HCM) in srčnega popuščanja z ohranjeno frakcijo izmeta (HFpEF).

Predložitev mavacamten NDA temelji na rezultatih ključnega preskušanja faze 3 EXPLORER-HCM. Preskušanje so izvedli pri bolnikih s simptomatskim oHCM in primerjali mavacamten s placebom. Rezultati testov so pokazali, da je mavacamten pokazal močan terapevtski učinek s klinično pomembnimi izboljšavami simptomov, funkcionalnim stanjem in kakovostjo življenja, pa tudi z njegovo sposobnostjo za lajšanje obstrukcije izliva levega presledka. V študiji EXPLORER-HCM so vse primarne in sekundarne končne točke dosegle statistični pomen.

Roland Chen, MD, višji podpredsednik za kardiovaskularni razvoj Bristol-Myers Squibb je dejal: "HCM je najbolj pogosta genetska bolezen srca. To je kronična, izčrpajoča in progresivna bolezen. Pri bolnikih lahko pride do zadihanosti in omotičnosti. Simptomi utrujenosti in utrujenosti, pa tudi resni zapleti, ki spreminjajo življenje, vključno s srčno popuščanjem, aritmijo, možgansko kapjo in nenadno srčno smrtjo. Današnje sprejetje MAVACAMTEN NDA nam omogoča, da bolnikom z OHCM zagotovimo zelo ciljno usmerjen pristop. Zdravljenje HCM je korak bližje. Mavacamten je zaviralec miozina prvega razreda, ki lahko reši prirojene molekularne napake bolezni. Zavzemamo se za podporo zdravljenju bolnikov s HCM in se veselimo sodelovanja z FDA. "

mavacamten kemijska struktura

mavacamten (MYK-461) je razvil MyoKardia. 5. oktobra 2020 je Bristol-Myers Squibb napovedal, da bo myoKardia pridobil za 13,1 milijarde USD gotovine in 60-odstotno premijo. 17. novembra 2020 je Bristol-Myers Squibb sporočil, da je prevzem MyoKardia uspešno zaključen. Ta pridobitev je Bristol-Myers Squibb je druga največja transakcija po 74 milijard dolarjev nakup Celgene leta 2019.

Treba je omeniti, da je bila 11. avgusta 2020 ustanovljena družba LianBio, ki jo je inkubatorka investicijske družbe Perceptive Advisors. Istega dne je napovedala dve pomembni sodelovanju. Ena je bila uvedba proizvodnega plinovoda BridgeBio Pharma na Kitajsko, drugi Projekt pa je uvedba Mavecamtena MyoKardia na Kitajsko.

Bristol-Myers Squibb je imel veliko upanja na mavacamten. Ko je pridobil MyoKardia, je družba napovedala, da bo mavacamten postal pionirsko zdravilo za zdravljenje HCM. Industrija je zelo optimistična tudi glede poslovnih možnosti mavacamten. Decembra 2020 je podjetje Evaluate Vantage, organizacija za raziskave farmacevtskega trga, izdalo "Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021". Na tem seznamu se je Mavacamten uvrstil na tretje mesto. Ocena Vantage napoveduje, da bo svetovna prodaja Mavacamtena leta 2026 lahko dosegla 2 milijardi ameriških dolarjev.