Zdravilo Arikayce je odobreno v EU: prvo zdravilo za zdravljenje netuberculnega mikobakterija (NTM) pljučne bolezni, ki jo povzroča Avium Mycobacterium (MAC)!

Insmed je globalno biofarmacevtsko podjetje, namenjeno spreminjanju življenja bolnikov s hudimi in redkimi boleznimi. Pred kratkim je družba sporočila, da je Evropska komisija (ES) odobrila zdravilo Arikayce (amikacin liposomska suspenzija za vdihovanje) za zdravljenje odraslih bolnikov z omejenimi možnostmi in brez cistično fibroze za zdravljenje mikobakterijevega avija ( MAC), ki ga povzroča necivilna mikobakterija (NTM). To je kronična izčrpajoča pljučna bolezen, ki lahko bistveno poveča obolevanje in umrljivost bolnikov. Arikayce je bil predhodno imenovan za sirote za zdravljenje pljučnih okužb NTM v Evropski uniji.

V Združenih državah Amerike je bilo zdravilo Arikayce odobreno septembra 2018 in je trenutno edino zdravilo za zdravljenje bolezni pljuč MAC. Arikayceovo soglasje za seznam v Združenih državah amerike in Evropski uniji pomeni pomemben mejnik pri napredovanju oskrbe bolnikov z mac pljučno boleznijo.

Will Lewis, predsednik in predsednik uprave insmeda, je dejal: "Zelo smo srečni, da je Evropska unija (EU) prvič odobrila zdravljenje, ki bo pomagalo pri obvladovanju te težko zdravitvene bolezni, kar bo zagotovilo novo vrsto novega zdravljenja za bolnike z malo možnostmi zdravljenja. Zdravljenje. Današnja odobritev poudarja našo zavezo, da bomo v skupnosti mac pljučnih bolezni po vsem svetu. Veselimo se, da bomo Arikayce pripeljali k primernim bolnikom v EU."

Ta odobritev temelji na podatkih iz svetovne klinične študije CONVERT faze III. Študija je bila izvedena pri bolnikih z ognjevzdržno NTM pljučno boleznijo, ki jo je povzročil MAC, rezultati pa so pokazali, da je študija dosegla primarni cilj: v 6. mesecu zdravljenja v primerjavi s smernicami temelječim režimom več zdravil (MDR) lahko Zdravilo Arikayce enkrat na dan Kombinirano zdravljenje z MDR lahko bistveno poveča stopnjo pretvorbe sputum kulture (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce je nova, enkrat na dan, amikacin formulacija za vdihovanje. Amikacin je aminoglikozidni antibiotik, ki terapevtsko vpliva na različne NTM, vendar ga je treba dajati intravensko, njegova uporaba pa je omejena zaradi njegove hude toksičnosti za sluh, ravnotežje in delovanje ledvic.

Napredna tehnologija liposoma v pljučih Insmed uporablja nabojne nevtralne liposome za neposredno dostavo amikacina v pljuča, kjer se bo zdravilo absorbiralo z NTM okuženimi pljučnimi makrofagmi. To podaljša sproščanje amikacina v pljučih, hkrati pa zmanjšuje sistemsko izpostavljenost, s čimer se zmanjša sistemska toksičnost. Arikayce je sposobnost, da neposredno vstopi v pljuča na visoki ravni, je razlikovanje prednost od intravenske amika zvezde. Zdravilo Arikayce uporablja lamira nebulizacijski sistem, ki ga proizvaja PARI Pharma GmbH za enkrat dnevno dajanje.

V Združenih državah Amerike, Arikayce je prvo in edino odobreno zdravljenje za MAC pljučne bolezni. Zdravilo je bilo odobreno septembra 2018 kot del kombiniranega antibakterijskega programa za zdravljenje odraslih bolnikov z omejenimi ali brez možnosti zdravljenja za zdravljenje NTM pljučnih okužb, ki jih povzroča MAC. Pred tem je FDA odobrila arikayce sirota označbe drog, preboj označbe drog in kvalificirane nalezljive bolezni izdelek (QIDP) označbe.

Insmed je vložil tudi novo vlogo za zdravilo Arikayce na Japonskem za zdravljenje NTM pljučne bolezni, ki jo povzroča MAC, ki nima zadostnega odziva na prejšnje terapije. Nove mednarodne smernice za zdravljenje, izdane julija 2020, priporočajo, da se zdravilo Arikayce uporablja v kombinaciji z multi-zdravilnim režimom (MDR) za bolnike s pljučno boleznijo MAC, ki so vsaj 6 mesecev neuspešni pri standardnih terapijah.