Antagonist sparsentan 3. klinična faza: učinkovitost premaga irbesartan! --- 2/2

V Združenih državah Amerike in Evropski uniji je sparsentan dobil oznako za zdravila sirote (ODD) za zdravljenje IgAN in FSGC. Predklinični podatki kažejo, da lahko blokiranje poti endotelina A in angiotenzina II tipa 1 pri redkih kroničnih ledvičnih boleznih zmanjša proteinurijo, zaščiti podocite in prepreči glomerularno sklerozo in proliferacijo mezangialnih celic. V ZDA in Evropi je bil zdravilo Sparsentan nagrajeno kot zdravilo sirota za zdravljenje IgAN in FSGS.

Sparsentan lahko zavira signalne poti v FSGS in IgAN

PROTECT je globalno, randomizirano, multicentrično, dvojno slepo, vzporedno nadzorovano klinično preskušanje, izvedeno pri 404 bolnikih z IgAN, starih 18 let in več, ki imajo kljub zdravljenju z ACE ali ARB vztrajno proteinurijo, ter ocenili sparsentan (400 mg) in irbesartan ( irbesartan, 300 mg) varnost in učinkovitost. Protokol študije' predvideva neomejeno vmesno analizo prvih 280 bolnikov po 36 tednih zdravljenja za oceno primarne končne točke učinkovitosti-spremembe proteinurije (razmerje beljakovin v urinu do kreatinina) od izhodiščnega pregleda do 36 tednov zdravljenja. Sekundarni cilji učinkovitosti vključujejo: ocenjeno stopnjo spremembe glomerularne filtracije (eGFR) med 58 tedni in 110 tedni po začetku naključnega zdravljenja in stopnjo spremembe eGFR med 52 tedni in 104 tedni po 6 tednih pred randomizacijo. .

Rezultati vmesne analize so pokazali, da se je po 36 tednih zdravljenja proteinurija v skupini, ki je prejemala sparsentan, v povprečju zmanjšala za 49,8% glede na izhodiščni pregled, medtem ko se je proteinurija v skupini, ki je prejemala irbesartan, v povprečju zmanjšala za 15,1%. izhodiščni pregled (p<>

Travere Therapeutics meni, da predhodni podatki o eGFR, pridobljeni med vmesno analizo, kažejo, da lahko po 2 letih zdravljenja pride do klinično pomembnih terapevtskih učinkov. V skladu s protokolom raziskave bodo bolniki slepo nadaljevali študijo PROTECT, da bi v 110 tednih v potrditveni analizi končnih točk v celoti ocenili terapevtski učinek nagiba eGFR. Rezultati potrdilne analize končnih točk bodo predvidoma objavljeni v drugi polovici leta 2023.

Predhodni pregled vmesnih varnostnih rezultatov je pokazal, da se obe skupini za zdravljenje do sedaj dobro prenašata in zdi se, da je sparsentan skladen s predhodno opaženim varnostnim stanjem in da se niso pojavili novi varnostni signali.

Travere Therapeutics bo v tretjem četrtletju leta 2021 zagotovil tudi sparsentan za zdravljenje žariščne segmentne glomeruloskleroze (FSGS), kritične faze 3 DUPLEX.