Ameriška agencija za hrano in zdravila odobrila analog natriuretičnega peptida tipa C Voxzogo (vosoritid) --- 1/2

BioMarin Pharmaceuticals je pred kratkim objavil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) pospešila odobritev zdravila Voxzogo (vosoritide), injekcije analogov natriuretičnega peptida tipa C (CNP) enkrat na dan za zdravljenje 5 let in pediatričnih bolnikov. z ahondroplazijo (ahondroplazijo) zgoraj in je rastna plošča odprta, se linearna rast poveča. Ahondroplazija je najpogostejša nesorazmerno nizka rast pri ljudeh.

Medtem ko je FDA odobrila Voxzogo, je družbi BioMarin izdala tudi bon za prednostni pregled redkih pediatričnih bolezni (PRV), da bi nagradila podjetje za izjemne prispevke k razvoju novih zdravil za redke bolezni. To PRV je mogoče zamenjati za prednostni pregled katerega koli novega zdravila, ki ne ustreza prednostnemu pregledu, in ga je mogoče prodati ali prenesti.

Na podlagi izboljšanja letne stopnje rasti (AGV) je bila indikacija odobrena po pospešenem postopku odobritve. Nadaljnja odobritev te indikacije bo odvisna od preverjanja in opisa kliničnih koristi v potrditvenih študijah. Za izpolnitev te postmarketinške zahteve namerava BioMarin uporabiti tekočo odprto študijo širitve za primerjavo z obstoječo naravoslovno zgodovino.

V Evropski uniji je bil Voxzogo avgusta 2021 odobren za zdravljenje ahondroplazije pri otrocih, starih od 2 let do zaprtih rastnih plošč. V Združenih državah in Evropski uniji je Voxzogo prejel oznako Orphan Drug (ODD) za zdravljenje ahondroplazije. Zapiranje rastne plošče se pojavi po puberteti, ko je dosežena končna višina odrasle osebe.

Voxzogo je prvo zdravilo, odobreno za zdravljenje otrok z ahondroplazijo. Lahko zdravi osnovni vzrok bolezni. Predstavlja velik medicinski preboj in ima potencial za pomemben vpliv na bolnike' življenja. Zdravilna učinkovina zdravila Voxzogo je vosoritid, ki je modificiran natriuretični peptid tipa C (CNP), ki pospešuje tvorbo endohondralne kosti z uravnavanjem signalizacije receptorja 3 rastnega faktorja fibroblastov (FGFR3) in neposredno cilja na razvoj hrustanca. Notranja patofiziologija insuficience.

Ta odobritev temelji na rezultatih globalne randomizirane, dvojno slepe, s placebom kontrolirane študije 3. faze in odprte razširitve te študije 3. faze. V študijo je bilo vključenih 121 otrok z ahondroplazijo, starih od 5 do 14,9 let. Izhodiščna povprečna vrednost AGV v skupini s placebom je bila 4,06 cm/leto in v skupini Voxzogo 4,26 cm/leto. V 52. tednu zdravljenja je bila sprememba AGV v skupini, ki je prejemala placebo, od izhodiščne vrednosti -0,17 cm/leto, sprememba AGV v skupini, ki je prejemala Voxzogo od izhodiščne vrednosti, pa 1,40 cm/leto, zaradi česar je skupina Voxzogo primerjala z placebo skupini glede na AGV. Bistveno izboljšanje v šoli je 1,57 cm/leto. Po 52 tednih dvojno slepe, s placebom kontrolirane študije 3. faze, je 58 bolnikov, ki so bili prvotno naključno razporejeni v zdravilo Voxzogo, vstopilo v odprto obdobje razširitve. Pri bolnikih, ki so jih spremljali 2 leti po randomizaciji, je izboljšanje AGV ostalo nespremenjeno.