ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) Potrdilo o prebojni terapiji!

Zdravilo Alkeus Pharmaceuticals je pred kratkim objavilo, da je ŠDD za hrano in zdravila (FDA) ALK-001 (C20-D3-vitamin A) odobrila označbe prebojnega zdravljenja (BTD) za zdravljenje Stargardtova bolezen (STGD). Omeniti je treba, da je ALK-001 edino zdravilo odobreno za BTD zdravljenje Stargardske bolezni. Trenutno ni odobrenega zdravljenja stargardske bolezni. Pred tem je FDA odobrilALK-001 Sirota Imenovanje drog (ODD).

BTD je nov kanal za pregled zdravil FDA, katerega cilj je pospešiti razvoj in pregled novih zdravil za zdravljenje resnih ali smrtno nevarnih bolezni, obstajajo pa tudi predhodni klinični dokazi, da v primerjavi z obstoječimi zdravili za zdravljenje obstajajo nova zdravila, ki lahko bistveno izboljšajo stanje bolezni. Zdravila, pridobljena z BTD, lahko prejmejo tesnejša navodila, vključno z višjimi uradniki FDA med raziskavami in razvojem, ter so upravičena do tekočega pregleda in morebitnega prednostnega pregleda med pregledom, da se bolnikom zagotovijo nove možnosti zdravljenja v najkrajšem času.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) je kemično spremenjen vitamin A, ki se uporablja za zdravljenje različnih mrežničnih degenerativnih bolezni. Zdravilo se jemlje enkrat na dan, in klinični podatki kažejo, da lahko ALK-001 varno odloži napredovanje Stargard bolezni, hkrati pa ohranja normalno vidno cirkulacijo.

Stargardska bolezen je progresivna degenerativna bolezen mrežnica, ki lahko povzroči nepopravljivo izgubo vida in slepoto. To je redka in resna bolezen. Simptomi se običajno začnejo v otroštvu ali adolescenci. Skoraj vsak bolnik z diagnozo te bolezni bo postal pravno slep.

FDA je ALK-001 BTD odobrila na podlagi pregleda podatkov iz dvojno slepega randomiziranega s placebom nadzorovanega kliničnega preskušanja faze 2. Podatki iz tega preskušanja in drugih tekočih študij naj bi bili objavljeni še letos.

Poleg Stargerjevega obolenja so v postopku tudi klinična preskušanja ALK-001 za zdravljenje bolnikov s suho starostjo povezano makularno degeneracijo (AMD). V ZDA je AMD prvi vzrok nenavadljive slepote.

Dr. Leonide Saad, direktor farmacevtske farmacevtske družbe Alkeus, je dejal: "Doseganje prebojne označbe terapije je transformativni mejnik na področju Stargardove bolezni. Rezultati našega kliničnega preskušanja faze 2 so regulativna predložitev za ALK-001 za zdravljenje Stargardske bolezni. In odobritev zagotavlja močno podlago. Veselimo se sodelovanja z FDA in drugimi regulativnimi agencijami, da lahko bolnikom čim prej pripeljemo ALK-001."