Združeno kraljestvo odobri tretji znak Epidyolex -a: zdravljenje tuberkulozne skleroze (TSC), povezane z epilepsijo!

GW Pharma, hčerinsko podjetje podjetja Jazz Pharmaceuticals, je svetovni vodja na področju raziskav in razvoja rastlinskih kanabinoidnih terapevtskih izdelkov. Zavzema se za odkrivanje, razvoj in trženje novih terapevtskih zdravil iz konoplje. Nedavno je GW Pharma objavila, da je Uprava za zdravila in zdravstvene izdelke (MHRA) Združenega kraljestva odobrila novo indikacijo za peroralne tekoče pripravke Epidyolex (kanabidiol, CBD): kot pomožno terapijo za bolnike, starejše od 2 let. Napadi, povezani s sindromom tuberkulozne skleroze (TSC).

Odobritev MHRA velja za Anglijo, Wales in Škotsko. Ocenjuje se, da je v Veliki Britaniji 3700–11.000 bolnikov s TSC. TSC lahko povzroči, da do 85% bolnikov razvije epilepsijo, do 60% pa se ne odzove na standardna antiepileptična zdravila. Odobritev indikacije Epidyolex TSC s strani MHRA' je velik napredek za populacijo bolnikov s TSC v Združenem kraljestvu, od katerih bodo mnogi imeli koristi od te nove terapije.

GW je septembra 2019 v Združenem kraljestvu prvotno pridobil dovoljenje za promet z zdravilom Epidylex: za bolnike, starejše od 2 let, je bilo opravljeno adjuvantno zdravljenje napadov, povezanih z Lennox-Gastautovim sindromom (LGS) in Dravetovim sindromom (DS). Ta odobritev indikacije TSC označuje četrto dovoljenje za indikacijo kanabinoidnih zdravil za GW v Združenem kraljestvu.

Februarja letos je Jazz Pharma objavila nakup GW Pharma za 7,2 milijarde ameriških dolarjev. To je največja pridobitev v industriji konoplje doslej in ključna poteza za Jazz za vstop na farmacevtsko področje kanabinoidov. Po združitvi bo Jazz postal vodilni na področju nevroznanosti.

Epidyolex/Epidiolex je prvo rastlinsko zdravilo iz skupine kanabinoidov, odobreno za zdravljenje epilepsije v ZDA in Evropi. Zdravilo je peroralni, tekoči pripravek ekstrakta CBD visoke čistosti. CBD je nepsihološka sestavina, pridobljena iz rastline konoplje, in ima različne farmakološke učinke na živčni sistem. Številne študije so pokazale, da ima CBD očitne antiepileptične in protikonvulzivne učinke ter ima manj stranskih učinkov kot obstoječa antiepileptična zdravila.

V Združenih državah je bilo zdravilo Epidiolex odobreno za 3 indikacije: za bolnike, starejše od 1 leta, adjuvantno zdravljenje napadov, povezanih z LGS, DS in TSC. V Evropi je bil zdravilo Epidyolex odobreno tudi za 3 indikacije: (1) kot adjuvantno zdravljenje bolnikov, starih ≥ 2 let, za zdravljenje napadov, povezanih s TSC; (2) kot pomožno zdravilo v kombinaciji s klobazamom, uporablja se za bolnike, starejše od 2 let, za zdravljenje napadov, povezanih z LGS in DS. V Združenih državah Amerike in Evropski uniji je bilo zdravilo Epidylex/Epidiolex odobreno za zdravila sirote za zdravljenje napadov DS, LGS in TSC. Vsaka bolezen je redka, resna in na otroke odporna vrsta epilepsije.

TSC je redka in resna genetska bolezen, ki se pojavi v otroštvu. Epilepsija je najpogostejša nevrološka značilnost TSC. TSC lahko povzroči epilepsijo pri do 85% bolnikov, kar 60% bolnikov pa se ne odzove na standardna antiepileptična zdravila in so epileptični napadi. Obstaja velika potreba po novih načinih zdravljenja pri odpravljanju napadov, povezanih s TSC. Podatki iz klinične študije faze III so pokazali, da je v primerjavi s placebom Epidiolex znatno zmanjšal odporne epileptične napade, povezane s TSC (vključno z žariščnimi in generaliziranimi), ter izboljšal splošno stanje bolnika. Epidyolex/Epidiolex bo pomembna možnost zdravljenja za populacijo bolnikov s TSC.