Takeda ' s močan EGFR majhna molekula tirozin kinaze inhibitor Mobocertinib je bil nagrajen preboj drog kvalifikacije z ZDA FDA!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) je pred kratkim napovedala, da ZDA Food and Drug Administration (FDA) je odobrila Mobocertinib (TAK-788) preboj drog kvalifikacije (BTD) za zdravljenje bolniki z metastatskim nedrobnoceličnim pljučnim rakom (NSCLC), ki so napredovali med ali po prejemu kemoterapije, ki vsebuje platino, in prenašajo muton 20 receptorjev za epidermalni rastni faktor (EGFR). Trenutno ni odobrenega načrta zdravljenja za to posebno vrsto NSCLC. Mobocertinib je majhna molekula tirozin kinaze (TKI), namenjena selektivno ciljni EGFR in humani EGFR 2 (HER2) eXoN 20 vstavljanju mutacij.

Preboj drog kvalifikacije (BTD) je nov pregled drog kanal ustanovljen z FDA v 2012 pospešiti razvoj in pregled zdravljenja za resne ali smrtno nevarne bolezni, in je predhodni klinični dokazi, da je zdravilo primerljivo z obstoječimi terapevtskimi zdravili nova zdravila, ki lahko bistveno izboljšajo stanje. Pridobitev BTD droge lahko dobite več tesno usmerjanje, vključno z visokimi uradniki FDA med raziskavami in razvojem. Primeren je za tekoči pregled in prednostni pregled pri novem pregledu trga drog, da se zagotovi, da so pacienti v najkrajšem možnem času deležni novih možnosti zdravljenja.

FDA prejel mobocertinib BTD temelji na celotni stopnji odziva (ORR) in dolgoročne koristi preživetja bolnikov, ki so se odzvali na zdravljenje mobocertinib v fazi I/II študija. Študija ocenjuje učinkovitost in varnost mobocertiniba (160 mg enkrat na dan peroralno) pri zdravljenju bolnikov z lokalno napredovalim ali metastatskim NSCLC, ki imajo mutacijo EGFR 20 in so predhodno prejemali sistemsko kemoterapijo. Trenutno ni ciljnih terapij, koristi, ki jih ponujajo tekoči režimi zdravljenja, pa so omejene.

Podatki iz te študije so lahko pomemben napredek pri obravnavanju potreb takšnih bolnikov. Podatki so pokazali, da je bilo mediano preživetje brez napredovanja (PFS) zdravljenja z mobocertinibom 7,3 meseca, celokupni delež odziva (ORR) pa 43% (n = 12/28). V študiji je bila varnost mobocertiniba obvladljiva (n = 72). Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravljenjem, so bili driska (85%), navzea (43%), izpuščaj (36%), bruhanje (29%) in zmanjšan apetit (25%).

Mobocertinib kemijska strukturna formula (vir: medchemexpress.cn)

Dr Christopher Arendt, vodja Onkološkega področju zdravljenja na Takeda, je dejal: "Veseli smo, da je FDA priznala terapevtski potencial mobocertinib za bolnike z NSCLC, ki imajo EGFR eXoN 20 vstavljanja mutacijo. Ti bolniki nujno potrebujejo učinkovite možnosti zdravljenja. Zavezani smo k razvoju inovativnih zdravil za zdravljenje neodzivnih bolezni. Preboj drog mobocertinib je pomemben korak naprej v naših prizadevanjih za spremembo sedanjega standarda oskrbe za revne ljudi. "

Pljučni rak je vodilni vzrok smrti raka po vsem svetu. Nedrobnocelični pljučni rak (NSCLC) je najpogostejša vrsta pljučnega raka, ki predstavlja približno 85% primerov pljučnega raka. EGFR eXoN 20 Vstavljanje mutacije predstavljajo samo 1-2% bolnikov z NSCLC, in prognozo je slabše kot druge mutacije EGFR. Trenutno ni zdravljenja za eXoN 20 mutacij. Koristi teh bolnikov so omejene.

Mobocertinib je močan zaviralec tirozin-kinaze majhne molekule (TKI), zasnovan posebej za ciljni EGFR in HER2 eXoN 20 vstavljanju mutacij. V 2019, ZDA FDA odobrila mobocertinib sirote kvalifikacije (ODD) za zdravljenje bolnikov s pljučnim rakom z mutacijami HER2 ali EGFR mutacije (vključno z eXoN 20 Vstavljanje mutacije).

Razvojni projekt mobocertiniba se je začel v populaciji NSCLC in se pričakuje, da se bo razširil tudi na druge premalo izpostavljene populacije drugih vrst tumorjev. Mobocertinib je zdravilo v preskušanju, katerega učinkovitost in varnost nista bili ugotovljeni. (izBioon.com)