SYK Zaviralec Tavalisse (fatantinib) Faza 3 Študija na Japonskem uspelo!

Zdravilo Rigel Pharmaceuticals je nedavno objavilo, da je njen partner Kissei Pharmaceuticals objavil pozitivne vrhunske rezultate iz klinične študije faze 3, opravljene na Japonskem. Študija ocenjuje Tavalisse (fostamatinib dinatrijev heksahidrat) za zdravljenje odraslih bolnikov s kronično imunsko trombocitopenijo (ITP).

Rezultati te klinične študije faze 3 (n=34) so pokazali, da je bil delež bolnikov v skupini, ki je prejemala zdravilo Tavalisse, ki so dosegli stabilen odziv trombocitov, bistveno višji od deleža bolnikov v skupini, ki je prejemala placebo. Stabilen odziv trombocitov je opredeljen kot: v zadnjih 6 načrtovanih obiskih v 14-24 tednu zdravljenja je najmanj 4 krvne trombocite ≥50.000 trombocitov/μL. V tej študiji je bila varnost zdravila Tavalisse skladna z drugimi kliničnimi preskušanjih in novih ali nenormalnih varnostnih težav niso našli.

Oktobra 2018 sta Rigel in Kissei podpisala ekskluzivni sporazum o licenci in dobavi za razvoj vseh obstoječih in potencialnih indikatev fostamatiniba na Japonskem, Kitajskem in v Južni Koreji. V Združenih državah amerike je bil fostamatinib odobren aprila 2018 in tržen pod blagovnim imenom Tavalisse za zdravljenje odraslih bolnikov s kronično ITP, ki so se na prejšnja zdravljenja neučinkovito odzvali.

Zdravilne učinkovine zdravila Tavalisse

Imunska trombocitopenija (ITP) je redka in resna avtoimunska bolezen, za katere je značilno, da imunski sistem napada in uničuje lastne trombocite, kar ima za posledico nizko število trombocitov v krvi (trombocitopenija), lahko krvavitev in škodljive učinke za bolnike Negativno vpliva na kakovost življenja. Pri bolnikih s kronično ITP obstaja povečano tveganje za hude krvavitve, kar lahko privede do resnih zdravstvenih zapletov in celo smrti. Trenutni tretmaji za ITP vključujejo steroide, hematogeneze promoterji (TPO receptor agonisti), in splenectomy. Vendar se vsi bolniki ne morejo ustrezno zdraviti z obstoječimi terapijami. Zato bolniki z ITP še vedno potrebujejo več možnosti zdravljenja.

Tavalisse je zaviralec tirozina vranice (SYK), ki obravnava vzroke za avtoimune bolezni s preprečevanjem uničenja trombocitov, kar zagotavlja pomembno novo možnost zdravljenja odraslih bolnikov s kronično ITP.

Dr. Wolfgang Dummer, izvršni podpredsednik in glavni medicinski častnik rigela, je dejal: "Ti rezultati raziskav faze 3 dodajajo veliko dokazov, ki dokazujejo, da lahko fostamatinib zagotovi pomenske koristi za bolnike z ITP. Fostamatinib ima edinstven mehanizem delovanja, ki obravnava ITP s preprečevanjem uničenja trombocitov. Potencialni avtoimunski vzroki. Prav tako še naprej ocenjujemo potencial fostamatiniba za zdravljenje tople protiteles avtoimunske hemolitične anemije (wAIHA), še ene redke bolezni krvi, pri kateri imunski sistem uničuje krvne celice."