Novartisov prvi zaviralec komplementarnega faktorja B Iptacopan je bil certificiran kot inovacijski potni list v Združenem kraljestvu!

Novartis je pred kratkim objavil, da so Britanska regulativna agencija za zdravila in zdravstvene izdelke (MHRA), Nacionalni inštitut za zdravje in klinično optimizacijo (NICE) in Škotsko zdravniško združenje (SMC) podelili peroralno terapijo iptacopan (LNP023) za zdravljenje glomerulov C3."Innovacijski potni list" kvalifikacija za bolezen (C3G).

C3G je izjemno redka in huda oblika primarnega glomerulonefritisa, za katero je značilna motnja regulacije komplementa. Letna incidenca bolezni po vsem svetu je 1-2 dela na milijon. V Združenih državah je približno 10.000 primerov, v Evropi približno 10.500 primerov, na Japonskem približno 3.200 primerov in na Kitajskem približno 32.000 primerov. C3G se običajno diagnosticira pri mladostnikih in mladih odraslih. Napoved bolezni je zelo slaba. Pri približno 50 % bolnikov se v 10 letih razvije končna ledvična bolezen (ESRD), pri 50–70 % bolnikov pa se po presaditvi ledvice ponovi.

Iptacopan je pionirski peroralni zaviralec faktorja B, ki ga je odkril Inštitut za biomedicinske raziskave Novartis. Faktor B je ključna serinska proteaza na alternativni poti sistema komplementa. Iptacopan lahko postane prva ciljna terapija za upočasnitev napredka dialize C3G.

Inovacijski potni list je prepustnica za dovoljenje in dostop za inovacije (ILAP). ILAP je nov način za pospešitev odobritve zdravil, ki so se začela izvajati po brexitu. Uveden je bil januarja 2021. Njegov cilj je pospešiti odobritev in trženje inovativnih zdravil ter promovirati bolnike' dostop do drog. ILAP zagotavlja enotno integrirano platformo za sodelovanje med MHRA, zdravstvenimi partnerji, vključno z NICE in SMC, ter medicinskimi razvijalci. Razvijalci zdravil v okviru tega kanala bodo prejeli več povratnih informacij od MHRA in zainteresiranih strani (vključno z NICE). En sam potni list za inovacije lahko zajema več prihodnjih indikacij za isto aktivno snov. Zato lahko zdravila vključujejo tudi več bolezni v naslednjih korakih ILAP.

kemična struktura iptakopana

iptakopan je prvi v razredu, peroralni, močan, selektiven, majhni molekuli in reverzibilni zaviralec faktorja B. Faktor B je ključna serinska proteaza na alternativni poti sistema komplementa.

Trenutno se iptacopan razvija za zdravljenje številnih bolezni ledvic, ki jih poganja komplement (CDRD), s pomembnimi neizpolnjenimi zdravstvenimi potrebami, vključno s C3G, IgA nefropatijo, atipičnim hemolitično uremičnim sindromom (aHUS), membransko nefropatijo (MN) in paroksizmalno redko krvno boleznijo. nočna hemoglobinurija (PNH).

Objavljeni podatki 2. faze so pokazali, da: (1) zdravljenje IgAN z iptakopanom zmanjša proteinurijo in stabilizira delovanje ledvic; (2) zdravljenje s C3G je zmanjšalo stopnjo upada ocenjene hitrosti glomerulne filtracije (eGFR) in stabiliziralo ledvično funkcijo; (3) Zdravljenje PNH znatno zmanjša intravaskularno in ekstravaskularno hemolizo, kar večini bolnikov omogoča hitro in dolgotrajno izboljšanje brez transfuzije krvi.

Čeprav ima Novartis 35-letno zgodovino zdravljenja presaditve ledvice, je iptakopan prvo zdravilo za CDRD v sistemu zdravljenja ledvične bolezni. Novartisov cilj je spremeniti pristop k zdravljenju z usmerjanjem na enega od ključnih dejavnikov teh redkih in napredujočih bolezni, ki lahko podaljša življenjsko dobo bolnikov s CDRD brez dialize.

Chinmay Bhatt, generalni direktor Novartis Pharmaceuticals UK, Irska in Severna Evropa, je dejal: »Naša ključna prednostna naloga je zagotavljanje, da bodo naša zdravila dostavljena bolnikom, ki jih najbolj potrebujejo. Ponosni smo, da smo razvili licenco, ki temelji na novi inovaciji. In dostop do zdravil, ki dobijo inovativen potni list. Zelo smo veseli, da sodelujemo z deležniki v zdravstvenem sistemu Združenega kraljestva prek tega novega načina, da raziščemo priložnost, da to razvojno zdravilo čim prej ponudimo pacientom."