Nova zdravila za shizofrenijo! Podjetje znotraj celičnih terapij, Caplyta (lumateperon), je odobrilo ameriško agencijo FDA

Intracelične terapije (IKT) so biofarmacevtska podjetja, osredotočena na razvoj inovativnih terapij za bolezni centralnega živčnega sistema (CNS). Pred kratkim je podjetje objavilo, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo Caplyta (lumateperon) za zdravljenje odraslih bolnikov s shizofrenijo. Družba pričakuje, da bo Caplyta lansirala na trg do konca prvega četrtletja 2020.

Kar zadeva zdravila, je priporočeni odmerek zdravila Caplyta 42 mg, enkrat na dan, zaužit s hrano in za katerega ni potrebno titriranje odmerka. Treba je opozoriti, da nalepka zdravila Caplyta vsebuje opozorilo s črnim okencem, ki nakazuje, da imajo bolniki z psihozo, povezano z demenco, povečano tveganje smrti, kadar se zdravijo z antipsihotiki. Zdravilo Caplyta ni odobreno za zdravljenje psihiatričnih bolnikov, povezanih z demenco.

Učinkovitost zdravila Caplyta 42 mg je bila dokazana v dveh s placebom nadzorovanih preskušanjih s statistično pomembnimi razlikami v skupni oceni primarne končne točke, lestvici pozitivnih in negativnih simptomov (PANSS). Najpogostejši škodljivi učinki priporočenega odmerka zdravila Caplyta v primerjavi s placebom (≥5% in dvakrat pogosteje kot placebo) so vključevali zaspanost / sedacijo (24% v primerjavi z 10%) in suha usta (6% v primerjavi z 2%).

V združenih podatkih iz kratkoročnih študij je bilo povečanje telesne mase, glukoza na tešče, trigliceridi in skupni holesterol v skupinah Caplyta in placebo podobno povprečnim spremembam izhodiščne ravni. Incidenca ekstrapiličnih simptomov je bila 6,7% v skupini Caplyta v skupini s placebom pa 6,3%.

Predsednik Sharon Mates in izvršni direktor IKT dr. Sharon Mates je dejal: "Prepričani smo, da bo Caplyta ponudnikom zdravstvenih storitev zagotovila novo, varno in učinkovito možnost zdravljenja, ki bo milijonom odraslih pomagala pri shizofreniji. Odobritev pomeni vrhunec let znanstvenih raziskav. so še posebej hvaležni pacientom, njihovim negovalcem in zdravstvenim delavcem, ki so prispevali k razvoju Caplyte. "

Shizofrenija je vrsta resne duševne bolezni, ki prizadene približno 2,4 milijona ameriških odraslih. Shizofrenija je značilnosti različnih kliničnih manifestacij akutnih psihiatričnih simptomov, vključno s halucinacijami in blodnjami, pogosto jih je treba hospitalizirati za zdravljenje te bolezni je kronična in vseživljenjska, pogosto ki jih spremljajo depresija in socialna funkcija ter kognitivne sposobnosti, se bolniki s shizofrenijo postopoma poslabšajo, pogosto zaradi stranskih učinkov, kot sta povečanje telesne mase in motnje gibanja in prenehajo z zdravljenjem.

Zdravilna učinkovina zdravila Caplyta je lumateperon, prvovrstno zdravilo z majhnimi molekulami, ki lahko selektivno in hkrati uravnava serotonin, dopamin in glutamat, tri nevrotransmiterske poti, vpletene v resne bolezni. Za razliko od obstoječih zdravil za shizofrenijo je lumateperon modulator fosfatnega proteina (DPPM) dopaminskega receptorja, ki deluje kot presinaptični delni agonist in postsinaptični antagonist na receptorju D2.

Ta mehanizem, skupaj s potencialnimi interakcijami z receptorji za 5-ht2a, prenašalci serotonina in D1 receptorji, kot tudi posredno uravnavanje glutamata, lahko prispeva k učinkovitosti lumateperona pri različnih psihiatričnih simptomih, z izboljšano psihosocialno funkcijo in dobro toleranco. Spojina lahko koristi bolnikom z vrsto nevropsihiatričnih motenj in nevrodegenerativnih bolezni.

strukturna formula lumateperona

V ZDA je FDA novembra 2017 podelila status lumateperona za hitro spremljanje shizofrenije. Poleg shizofrenije IKT razvija lumateperon tudi za zdravljenje drugih psihiatričnih motenj, vključno z vedenjskimi motnjami pri bolnikih z demenco, alzheimerjevo boleznijo, depresijo, in druge nevropsihiatrične in nevrološke motnje.

Julija je bil lumateperon najvišji rezultat dveh kliničnih študij faze III (Študija 401, Študija 404) z uporabo enega samega zdravljenja za bipolarno motnjo I ali večjo depresijo, povezano z bipolarno ii. Podatki kažejo, da je lumateperon 42 mg dosegel primarno končno točko za izboljšanje depresije (p <0,001) in="" ključno="" sekundarno="" končno="" točko="" za="" izboljšanje="" resnosti="" depresije="" (p=""><0,001) v="" študiji="" 404="" v="" primerjavi="" s="" placebo=""> Vendar pa v študiji 401 oba odmerka lumateperona (42 mg in 28 mg) zaradi visokega kliničnega odziva v skupini s placebom nista dosegli primarne končne točke. V dveh študijah je lumateperon pokazal dobro varnost in prenašanje.