Menarini Elzonris odobren v EU: Zdravljenje blastnih plazmacitoidnih dendritičnih celic tumor (BPDCN)!

Skupina Menarini je zasebno italijansko farmacevtsko in diagnostično podjetje. Pred kratkim je družba sporočila, da je Evropska komisija (ES) odobrila zdravilo Elzonris (tagraxofusp) kot dodatek za prvo vrstično zdravljenje odraslih bolnikov s blastnim plazmacitoidnim dendritičnim tumorjem dendritičnih celic (BPDCN). BPDCN je hematološke malignosti z zelo slabo prognozo. Odobritev temelji na največjem potencialnem kliničnem preskušanju, ki je bilo kdaj izvedeno pri bolnikih z BPDCN, ki še niso bili zdravljeni (naivni) in so se predhodno zdravili (zdravili).

Omeniti je treba, da je Zdravilo Elzonris prvo in edino zdravilo za zdravljenje BPDCN, odobreno v Evropi, in prvo ciljno usmerjeno zdravljenje CD123, odobreno v Evropi. Pred tem je bil Elzonrisu odobreno zdravilo za sirote v Evropi, odobritev zdravila pa bo obravnavala zelo neusmiljene zdravstvene potrebe na tem področju. BPDCN je redek in agresiven maligni tumor, v EU pa še ni odobrenega zdravljenja.

Predsednik uprave skupine Menarini Elcin Barker Ergun je dejal: "Ta odobritev je pomemben mejnik za bolnike BPDCN v Evropi. Ti bolniki bodo imeli prvo priložnost za zdravljenje z zdravilom Elzonris. Odobritev tega zdravila bo Naredil veliko spremembo v zdravljenju BPDCN, ker zagotavlja klinike s ciljno terapijo za pomoč bolnikom. Zelo si prizadevamo, da bi v najkrajšem možnem času lansirali Elzonris v Evropi."

Elzonris je usmerjena terapija za CD123, ki jo je prva komercializirala Stemline Therapeutics v ZDA. Podjetje je zdaj del Skupine Menarini. V skladu s pogoji prevzema so delničarji družbe Stemline prejeli ne-tradable ali dragoceno pravico (CVR). Po odobritvi Evropske komisije bo po zaključku prve prodaje elzonrisa v kateri koli državi EU-5 vsak delničar prejel 1,00 dolarja gotovine na delnico.

Zdravilo Elzonris so decembra 2018 odobrili v zda FDA za zdravljenje otrok in odraslih otrok BPDCN, starih 2 leti in več, vključno z bolniki ZPDNC, ki niso prejemali zdravljenja (naivni) in so se zdravili (zdravili). Treba je omeniti, da je zaradi te odobritve zdravilo Elzonris prvo zdravilo odobreno za zdravljenje BPDCN in odobreno prvo ciljno usmerjeno zdravilo CD123.

BPDCN je agresiven in redek hematološki maligni tumor s slabo prognozo. To je področje zdravljenja z neusmiljene medicinske potrebe. Značilnosti zdravila BPDCN so lahko podobne Ali se to mo e misdiagnosed as some diseases, including acute myeloid leukemia (AML), non-Hodgkin lymphoma (NHL), akutna limfocitna leukemija (ALL) i mielodisplastični sindrom Disease, kronična mielogena leukemija (CML) i drugi maligni tumori sa kožnim manifestacijama. BPDCN se običajno nahaja v kostnem mozegu in/ali koži, lahko pa vključuje tudi brezizme in notranje organe. Diagnoza BPDCN temelji na imunodiagnostični triadi CD123, CD4 in CD56. CD123 (IL-3R) je ključni označevalec za prepoznavanje BPDCN in hitro nastajajoči cilj v različnih raziskavah zdravljenja raka.

Elzonris je citotoksin, usmerjen v CD123, posebej zasnovan za cilj CD123. Zdravilo je rekombinantna fuzija humanega IL-3 in okrnjenega toksina za davčico (DT). Domena IL-3 lahko pretvori citotoksični DT fragmente. Vodnik za tumorske celice, ki izražaJO CD123. Po interni uporabi tumorskih celic lahko Elzonris nepopravljivo zavira sintezo beljakovin in povzroči apoptozo ciljnih celic.

Trenutno se zdravilo Elzonris ocenjuje tudi v drugih kliničnih preskušanjih za zdravljenje drugih indikac, pozitivnih na CD123, vključno s kronično mielomonocitsko levkemijo (CMML), mielofibrozo (MF) in drugimi načrtovanimi indikaciacijami.