FDA odobril Johnson & Johnson Darzalex Faspro za zdravljenje svetlobne verige Amyloidosis

Nedavno je hčerinsko podjetje Johnson & Johnson odobrilo darzalex Faspro, ki je hčerinsko podjetje Johnson & Johnson, odobrilo darzalex Faspro za zdravljenje novo diagnosticiranih odraslih bolnikov z amiloidozo lahke verige.

Omeniti je treba, da je zdravilo Darzalex Faspro tudi prvo in edino zdravljenje, odobreno za FDA, za bolnike s to indikacijo. FDA je tokrat odobrila zdravilo, ki se uporablja v kombinaciji zBortezomib, ciklofosfamid in deksametazon.

Odobritev te nove indikatve temelji predvsem na podatkih iz študije faze III ANDROMEDA v darzalexu Faspro. Rezultati testov kažejo, da je v primerjavi s trenutnim tipičnim načrtom zdravljenja kombinacija zdravila Darzalex + bortezomib + ciklofosfamid + deksametazon (13%) običajnim načrtom zdravljenja, samo zdravljenje z bortezomibom + ciklofosfamidom + deksametazonom (VCd) (13 %) Z režimom zdravljenja (D-VCd) se je bolnikova popolna stopnja odpusta krvi povečala za več kot 3-krat (42 %). Poleg tega so bolniki s kombiniranim režimom zdravila Darzalex dosegli tudi višjo skupno stopnjo hematološkega odziva (92 % v primerjavi s 77 %). V primerjavi s trenutnim tipičnim režimom zdravljenja z VCD zdravilo Darzalex tudi podaljša preživetje brez napredovanja bolezni (MOD-PFS) bolnikovega vitalnega poslabšanja organov in podaljša preživetje brez dogodkov (MOD-EFS). V tej študiji je varnost kombiniranega zdravila skladna z varnostjo subkutanega pripravka darzalexa ali režima VCD.

Amiloidoza lahke verige je bolezen krvi, povezana z nenormalnih beljakovin. Nenormalne beljakovine v telesu bolnika lahko povzroči poslabšanje vitalnih organov (zlasti srca, ledvic in jeter). Družba ne priporoča uporabe zdravila v NYHA IIB ali IV srčne bolezni ali Mayo IIIB svetlobne verige amiloidoze bolnikov zunaj nadzorovanih kliničnih preskušanj. Vsako leto 4.500 ljudi po vsem svetu žal trpi zaradi amiloidoze lahke verige. Približno tretjina bolnikov je pred končno natančno diagnozo v povprečju videla pet ali več zdravnikov, 72 % bolnikov pa je bilo diagnosticnih več kot eno leto po prvih simptomih. Zaradi zamude pri diagnozi je prognoza takšnih bolnikov običajno revna. V prvem letu po diagnozi umre približno 30% bolnikov z amiloidozo lahke verige.

Zdravilo Darzalex Faspro je prvotno razvil Genmab. Maja lani je bilo zdravilo odobreno za zdravljenje 4 možnosti zdravljenja za multipli mielom (MM), vključno z novo diagnosticiranimi multipli mieloma bolniki, ki niso upravičeni do presaditve Pri več bolnikih z mielomom, relaps ali refraktorni multipli mielom bolniki. Zdravilo Darzalex Faspro, vključno z daratumumabom in hialuronidaza-fihj, je novo subkutano injiciranje zdravila Darzalex. Trenutno vlogo darzalex Faspro za obravnavo te indikacije pregledo tudi regulativne agencije EU.