Mallinckrodt odpoved ledvic drog zavrnil FDA

Nedavno je FDA zavrnila Mallinckrodtovo prošnjo za terlipressin za zdravljenje redke progresivne ledvične odpovedi. Čeprav je zdravilo prej doseglo svoj glavni cilj v 3. fazi in dobilo podporo svetovalnega odbora.

Terlipressin je analog vazopresina, ki je seleciven za receptor V1. Prvotno jo je razvila orphan therapeutics in jo poskušala uvesti na trg ZDA. Zdravilo je začel pregled fda pred več kot desetimi leti, čeprav prvotno klinično preskušanje faze 3 ni ustrezalo primarni končni točki. Rezultat je očiten, FDA je zavrnil siroto. Nato je Ikaria od sirote pridobila terlipresivske tržne pravice v Severni Ameriki. Do leta 2015 je Mallinckrodt pridobil Ikarijo za 2,3 milijarde USD, Terlipressinovi severnoameriški tržni pravica pa je končno padla v roke Mallinckrodtu.

Do prejšnjega leta je zdravilo uspešno izvedlo klinična preskušanja faze 3 pri 300 bolnikih s hepatorenalnim sindromom tipa 1 (HRS-1). Rezultati so pokazali, da se je 29 % bolnikov, ki so prejemali terlipresin, 14.

Ko pa je FDA pred julijsko sejo svetovalnega odbora izdala dokument za sestanek svetovalnega odbora, so se začele nepričakovane težave. Poroča se, da je FDA od odbora zahtevala, naj preuči, ali bi učinek terlipresina na ravni kreatina v serumu vplival na izid kliničnega zdravljenja.

Na koncu je odbor glasoval 8 proti 7 za prošnjo Terlipressina, vendar očitno ni ublažil vseh pomislekov FDA. V polnem odgovornem pismu je Mallinckrodt pojasnil, da FDA dvomi o tem, ali se bodo nadomestne končne točke, uporabljene v kliničnih preskušanjih faze 3, prelevle v pomembne klinične koristi (ki lahko nadomestijo tveganja, vključno s sepzo). FDA meni, da je potrebno več informacij. Podpira se, da koristi terlipresina pri bolnikih s HRS-1 odtehtajo tveganja.

Steven Romano, glavni znanstveni častnik Mallinckrodta, je dejal, da se ne more strinjati z odločitvijo FDA in bo iskal vse izvedljive načine, kako zdravilo pripeljati na trg ZDA. Prej so poskušala ta cilj doseči tudi druga podjetja.

Zaradi vrste vprašanj se je mallinckrodtova cena delnic letos zniževala za več kot 65 %, vključno z razpravami z »finančnimi upniki in tožniki pravdnih zahtevkov«, zaradi česar je podjetje med konferenčnim klicem zadnjega četrtletja zapustili sejo vprašanj in odgovorov. Poroča se, da naj bi letna prodaja Terlipressina dosegla 300 milijonov ameriških dolarjev, kar bo lahko olajšalo trenutne poslovne težave Mallinckrodta.