FDA vprašanja 15 sirote droge teden

V zadnjem tednu, ZDA FDA je izdala 15 sirota drog kvalifikacije v enem sapo, vključno z mnogimi zdravili za zdravljenje raka na jetrih, raka želodca, in biliarnega trakta raka.

zdravljenje raka

Od teh 15 droge, 5 se uporabljajo za zdravljenje raka, računovodstvo za eno tretjino. Med njimi, celično terapijo TCB002 vložila TC BioPharm je edino zdravilo za zdravljenje raka krvi. To je "alogenski" "pripravljen za uporabo" celično terapijo za razširjeno CD3-pozitivne gama Delta T celic. To je začel kliničnih preskušanjih za zdravljenje Akutne mieloične levkemije.

Preostalih štirih terapij raka zdravljenje trdnih tumorjev, od katerih je AstraZeneca zaviralec PD-L1 Imfinzi (durvalumab) in CTLA-4 zaviralec tremelimumab so sirote drog kvalifikacije za hepatocelularni karcinom. Silydi je subkutano PD-L1 protiteles envafolimab je upravičen do sirota drog ciljanje žolčevodov raka. OBI-999 v Tajvanu Hao Ding Company je protitelo konjugiran drog proti antigen globo-H, in njegova sirota drog kvalifikacije je usmerjena na raka želodca.

Gensko zdravljenje

Prav tako smo videli nekaj genskih terapij, kot je eden od Esteve farmacevtskih izdelkov, katerega cilj je uporaba AAV9 gena vektor uvesti normalno GALNS gena v paciente za zdravljenje IVA mucopolysaccharidosis; drugo zdravljenje z Baxalta je gen kodiranje FIX Padua je bila prenesena v bolnike z AAV8 vektor za zdravljenje hemofilije tipa B.

Aruvant Sciences je terapija z lentivirusnimi vektorji. Uvaja gensko kodiranje γ-globin v pacientove lastne CD34-pozitivne celice za zdravljenje srpastih celic anemijo. Druga podobna terapija prihaja iz Orchard Therapeutics, ki uporablja tudi CD34-pozitivne celice. Razlika je, da prenese gp91phox gena za zdravljenje X-kromosom povezane kronične granulomatoze.

Druge redke bolezni

Poleg raka in redkih bolezni, ki jih je mogoče zdraviti z gensko terapijo, druge redke bolezni imajo tudi potencial novih drog razvoj. Woolsey Pharmaceuticals ' fasudil je zaviralec rock, ki naj bi zdravljenje Amiotrofično lateralno sklerozo; OncoArendi Therapeutics ' OATD-01 je inovativen zaviralec CHIT-1, za katerega se pričakuje, da se bo uporabljal za zdravljenje sarkoidoze; Zdravilo rebasez (Luspatercept) je zdravilo za zorenje rdečih krvnih celic, bolezen, ki jo je ciljano kvalifikacija zdravila sirote, je fibroza kostnega mozga.

Med temi zdravili, ki izpolnjujejo pogoje za sirote droge, obstajajo tudi nekatere anti-infektivna zdravila. Med njimi je zdravilo Danuo medicine TNP 2092 pridobilo kvalifikacijo za umetno okužbo sklepov. Prej, je bila tudi usposobljena s strani FDA kot anti-infektivni izdelek. F2G's olorofim je pridobil dve kvalifikaciji zdravil sirote, oziroma za okužbo Lomentospora/Scedosporium in invazivne aspergiloze.