Bayer's Širokospektrum Targeted Anticancer Drug Vitrakvi je odobril Japonska

Bayer je nedavno sporočil, da je japonsko ministrstvo za zdravje, delo in dobro počutje (MHLW) odobrilo njegovo natančno onkološko zdravilo Vitrakvi (larotrectinib), ki je peroralni zaviralec TRK, zlasti za zdravljenje nevrotrofnih tirozinskih receptorjev pri tumorjih. Otroci in odrasli z napredovalimi ali metastatskimi trdnim tumorji z gensko fuzijo NTRK. Trenutno je bilo zdravilo Vitrakvi odobreno v številnih državah in regijah po svetu, vključno z Združenimi državami, Evropsko unijo in Združenim kraljestvom. Prijave v drugih regijah potekajo ali načrtujejo.

Zdravilo Vitrakvi ima visoko stopnjo remizije, dolgo remisijo in dobro varnost pri odraslih in otrocih z fuzijskim rakom TRK. Pri bolnikih s tumorji primarnega osrednjega živčnega sistema (CNS) in metastazami CNS so opazili tudi remisijo zdravljenja in visoko stopnjo obvladovanja bolezni.

Odobritev zdravila Vitrakvi za trženje bo japonskim bolnikom in zdravnikom zagotovila zelo selektivno zdravljenje, namenjeno odraslim in otrokom trk fuzijskim rakom. Ne glede na tip tumorja ali bolnikovo starost, ima potencial, da bistveno izboljša rezultate zdravljenja. Prej so se zdravila proti raku uporabljala predvsem za raka v določenem delu telesa, Vitrakvi pa so razvili posebej za zdravljenje bolnikov s trk fuzijskim rakom, ne glede na to, kje tumor izvira iz telesa. Zdravilo Vitrakvi je pomemben napredek v boju proti temu redkemu raku, ker bo nadomestilo draga zdravljenja, ki niso posebej usmerjena v to vrsto raka in niso dokazala učinkovitosti in varnosti pri tej vrsti bolnikove populacije.

Scott Z. Fields, MD, višji podpredsednik in vodja onkološkega razvoja, Bayer Pharmaceuticals, je dejal: "Terapevtska zdravila, ki neposredno ciljajo genomske nepravilnosti, ki spodbujajo rast tumorja, kot je Vitrakvi, lahko zagotovijo vrednost bolnikom in zdravnikom na Japonskem, ne glede na tip tumorja ali bolnika. Ne glede na starost obstaja možnost, da bistveno izboljša rezultate zdravljenja. Ta odobritev nadalje poudarja pomen visokokakovostnega in lahko dostopnega genomskega testiranja za natančnejšo identifikacijo bolnikov, ki bodo najverjetneje imeli koristi od zdravljenja tumorjev z gensko fuzijo NTRK. Podpira klinične bolnike, ki dajejo pravim bolnikom pravico, učinkovito in varno zdravljenje ob pravem času."

Na Japonskem je bilo odobreno preskušanje faze I pri odraslih bolnikih, preskušanje faze II NAVIGATE pri odraslih in mladostnikih ter preskušanje I/II SCOUT pri pediatričnih bolnikih zbirne podatke 125 bolnikov. V teh preskušanjih so zdravilo Vitrakvi preiskali in zdravili več kot 20 trdnih tumorjev z različnimi histologijami, vključno z rakom pljuč, rakom ščitnice, melanomom, stromalnim tumorjem prebavil, rakom debelega črevesa, holandiogacinomom, sarkomom mehkega tkiv, rakom žlez slinavke in dojenčki Fibrosarkom in tako naprej.

Rezultati so pokazali, da je zdravljenje z zdravilom Vitrakvi izkazalo visoko stopnjo remizije, hitro in dolgotrajno remisijo. Specifični podatki so: (1) Analitični podatki iz populacije bolnikov s preskušanjih NAVIGATE so pokazali, da je skupna stopnja odziva (ORR) 65,2 %, od tega je bila 16,9%; (2) Podatki iz preskušanja SCOUT so pokazali, da je orr 88,9 %, CR 22,2 %. Podatki o varnosti 116 bolnikov v preskušanju NAVIGATE in 73 bolnikov v preskušanju SCOUT so pokazali, da je zdravilo Vitrakvi izkazalo dobro varnost.

Zdravilo Viktarvy pri zdravljenju raka, ki ga je trk na fuzijski pogon pri odraslih in otrocih, ima klinično pomembno izboljšanje kakovosti življenja bolnikov (QoL). V dveh globalnih multicenternih kliničnih preskušanjih je 60 % odraslih bolnikov poročalo o izboljšanju ocene globalnega zdravstvenega stanja EORTC QLQ-C30. Pri pediatričnih bolnikih je 76 % bolnikov poročalo o izboljšanju skupne ocene pedsQL.

Molekularna struktura larotrektiniba

TrK fuzijski raki so na splošno redki, lahko vplivajo na otroke in odrasle, in se pojavijo na različnih frekvencah pri različnih vrstah tumorjev. Ko je gen NTRK povezan z drugim nepovezanim genom za proizvodnjo spremenjenega proteina TRK, se bo pojavil trk fuzijski rak. Spremenjeni protein ali trk fuzijski protein postane konstitutivno aktiven ali preveč izvlecen, kar sproži aktivacijo medcelijske signalne kaskade. Ti TRK fuzijski proteini delujejo kot gonilni dejavniki onkogenov in lahko spodbujajo širjenje in rast tumorjev ne glede na to, kam tumor izvira.

Zdravilo Vitrakvi je pionirski peroralni zaviralec TRK. Njegova aktivna farmacevtska sestavina larotrektinib je močan, peroralni in selektivni zaviralec kinaze tropomiozin receptorjev (TRK), zasnovan za neposredno ciljanje TRK (vključno s TRKB, TRKB) in TRKC), zapri signalno pot, ki vodi v rast tumorja TRK fuzije. Tumorji, ki jih povzroča trk fuzija, se lahko pojavijo v različnih delih telesa, običajne možnosti zdravljenja (kot so kirurgija, kemoterapija, radioterapija itd.) običajno ne morejo doseči zadovoljivih rezultatov zdravljenja.

Vitrakvi je histološko neodvisna metoda zdravljenja, ki je posebej razvita za zdravljenje tumorjev, ki prenašajo genske fuzije NTRK, ne glede na to, kje tumor izvira iz telesa. Pri otrocih in odraslih bolnikih s trk fuzijskimi tumorji ima Vitrakvi močne kurativne učinke, tudi za tumorje primarnega osrednjega živčnega sistema (CNS) in metastaze možganov, ki zagotavljajo visoke stopnje remizije in dolgotrajne remisiji, ne glede na bolnikovo starost in histologijo tumorja.

Konec novembra 2018 je Vitrakvi osvojil prvo sejo na svetu v ZDA in tako postal prvi peroralni zaviralec TRK, odobren v zgodovini, in tudi prvi "neomejen tip raka, širokega spektra" usmerjen proti raku drog, ki nima nič opraviti s tipom tumorja. . Trenutno je bil Vitrakvi odobren v številnih državah in regijah po svetu, vključno z Evropsko unijo.