US FDA odobril Oxlumo: prvo zdravilo za zdravljenje primarne hiperoksalične kisline tip 1 (PH1)!

Alnylam Pharmaceuticals je absolutni vodja pri razvoju RNAi terapije, in je začela dve RNAi zdravila (Onpattro, Givlaari). Pred kratkim je 1.

Omembe vredno je omeniti, da je FDA med odobritvijo Oxluma izdala alnylamu tudi redek bon za pregled prednostnih pregledov pediatričnih bolezni (PRV), da bi podjetje nagradila za izjemne prispevke k razvoju novih zdravil za redke pediatrične bolezni.

Prejšnji teden je Oxlumo prejel tudi odobritev Evropske komisije (ES) za zdravljenje bolnikov ph1 vseh starosti. PH1 je izredno redka bolezen, ki lahko prizadene ljudi vseh starosti. Za to je značilna prekomerna proizvodnja oksalata, ki lahko povzroči končno ledvično bolezen (ESKD) in druge sistemske zaplete.

Oxlumo je prvo zdravilo, odobreno za zdravljenje PH1 in edino zdravljenje, ki je dokazano, da zmanjšuje škodljive ravni oksalata. V Združenih državah Amerike je bilo zdravilo Oxlumo za zdravljenje PH1 odobreno za zdravljenje PH1 s strani FDA(Orphan Drug Designation) in Breakthrough Drug Designation (BTD). V Evropski uniji je bilo Oxlumu odobreno imenovanje za zdravila sirote (ODD) in prednostna označba drog (PRIME).

Zdravilo Oxlumo je prvo potencialno zdravljenje, ki kaže znatno zmanjšanje izločanja oksalata v urinu. Klinični podatki faze 3 so pokazali, da je zdravljenje z zdravilom Oxlumo znatno zmanjšalo proizvodnjo oksaljene kisline v jetrih, kar lahko reši neločljivo patofiziološko težavo PH1. Odobritev zdravila Oxlumo za trženje bo imela pomenen klinični vpliv na bolnike s PH1.

Ta odobritev temelji na rezultatih kliničnih študij 2 faze 3 (ILUMINAT-A, ILUMINAT-B).

—–ILUMINATE-A se izvaja pri otrocih ph1 in odraslih, starih ≥ 6 let. Rezultati so pokazali, da je študija dosegla primarno končno točko: v primerjavi s placebom se je raven sečil v skupini, ki je zdravili zdravilo Oxlumo, v povprečju zmanjšala za 53 % (p<0.0001) and="" an="" average="" reduction="" of="" 65%="" compared="" with="" the="" baseline.="" in="" addition,="" 84%="" of="" patients="" in="" the="" oxlumo="" treatment="" group="" had="" normal="" or="" close="" to="" normal="" levels="" of="" urinary="" oxalate,="" compared="" with="" 0%="" in="" the="" placebo="" group.="" in="" june="" this="" year,="" the="" results="" of="" the="" study="" were="" announced="" at="" the="" european="" renal="" association-european="" dialysis="" and="" transplant="" association="" (dra-edta)="" international="">

——Študija ILUMINATE-B je pokazala, da sta učinkovitost in varnost zdravila Oxlumo za dojenčke in otroke, ki so mlajši od 6 let, podobni rezultatom, opaženim v študiji ILUMINATE-A. 22. oktobra letos so bili rezultati študije objavljeni na spletnem letnem srečanju Ameriškega društva za nehrologijo (ASN).

Primarna hiperoksalna kislina tipa 1 (PH1) je progresivna in uničujoča bolezen. Prekomerna proizvodnja oksalne kisline vodi v ledvično odpoved in ima pomembno obolevnost in umrljivost. Presajanje jeter je trenutno edina rešitev korenskega vzroka bolezni. metodo zdravljenja. Bolezen je zelo redka in življenjsko nevarna bolezen, ki prizadene ledvice in druge vitalne organe. Bolezen prizadene dojenčke, otroke in odrasle. Bolniki se soočajo s ponavljajočimi in bolečimi kamnitimi dogodki, pa tudi s progresivnim in nepredvidljivim upadom delovanja ledvic. , Ki sčasoma vodi v končno fazo ledvične bolezni, zahteva intenzivno dializo kot most za dvojno presajanje jeter/ ledvic. PH1 se običajno razvije v otroštvu in zahteva takojšnje in učinkovito posredovanje. Bolniki z napredovalimi fazami ne morejo imeti druge izbire kot dializo.

Oxlumo je subkutano zdravilo RNAi, usmerjeno v hidroksi kislino oksidaze 1 (HAO1), razvito za zdravljenje primarne hiperoksaluzije tipa 1 (PH1). HAO1 kodiranje glikolat oksidaze (GO). Zato lahko Oxlumo s tem, ko utiša hao1 in izčrpa encim GO, zavira in normalizira nastajanje oksalno kislino (metabolit, ki je neposredno vključen v patofiziologijo PH1) v jetrih, s čimer lahko prepreči napredovanje bolezni PH1.

Oxlumo sprejme Alnylamov najnovejši izboljšan in stabilen kemijski ESC-GalNAc konjugirani razvoj tehnologije, ki omogoča subkutano dajanje močnejšo učinkovitost in vzdržljivost, in ima širok terapevtski indeks. Trenutno Zdravilo Alnylam izvaja še eno svetovno študijo III. faze ILLUMINATE-C, da bi ocenili zdravilo Oxlumo pri zdravljenju bolnikov ph1 vseh starosti z napredovalo ledvično boleznijo, rezultati pa naj bi bili pridobljeni leta 2021.