Zaviralec C3 pegcetakoplan prejema prednostno oceno s strani FDA

Apellis Pharma je vodilna v razvoju C3 usmerjenih terapij in se zavzema za razvoj pionirskih in najboljših terapij v svojem razredu z revolucionarnimi ciljnimi metodami C3 za zdravljenje širokega spektra zdravil, ki jih povzroča nenadzorovana ali pretirana aktivacija komplementa. kaskadne bolezni, vključno s tistimi na področju hematologije, oftalmologije in nefrologije.

Podjetje je pred kratkim objavilo, da je ameriška uprava za prehrano in zdravila (FDA) sprejela novo vlogo za zdravila (NDA) za pegcetakoplan (APL-2) in odobrila prednostni pregled za zdravljenje paroksizmalne nočne hemoglobinurije (PNH). ), ki je bila potrjena v kliničnih preskušanjih za izboljšanje potenciala standardov oskrbe s PNH, pričakuje se, da bo ponovno opredelila zdravljenje PNH.

FDA je za ciljni datum zakona o dajatvah na droge (PDUFA) določila 14. maj 2021. FDA je izjavila, da trenutno ne namerava sklicati seje svetovalnega odbora za razpravo o NDA. Pred tem je FDA podelila kvalifikacijo pegcetacoplan Fast Track Qualification (FTD) za zdravljenje PNH. Trenutno Evropska agencija za zdravila (EMA) pregleduje tudi vlogo za dovoljenje za promet s pegcetakoplanom za zdravljenje PNH.

Federico Grossi, dr. Med., Glavni zdravnik Apellisa, je dejal:" Že več kot desetletje so edina možnost zdravljenja PNH zaviralci C5, vendar mnogi bolniki še vedno trpijo obstojno hipohemoglobinopatijo, ki pogosto vodi do izčrpavajoče utrujenosti in pogostih transfuzija krvi. Preverjanje prednostne naloge NDA, ki ga je odobrila FDA, nas je pripeljalo korak bližje k zagotavljanju pegcetakoplana bolnikom v stiski. To zdravilo je ciljno zdravljenje s C3, ki lahko na novo opredeli zdravljenje s PNH. Podatki v NDA potrjujejo široko možnost ciljanja na C3. Nadaljujemo z več študijami o registraciji resnih bolezni z malo ali brez možnosti zdravljenja."

NDA in MAA pegcetakoplana temeljita na rezultatih študije PEGASUS faze 3 (NCT03500549) (glej: Predstavitev konferenčnega klica rezultatov 3. faze PEGASUS). Študija je dosegla primarno končno točko, ki je pokazala, da je pegcetakoplan boljši od zdravila Soliris (ekulizumab), PNH standardnega zdravila: ravni hemoglobina so se statistično značilno izboljšale po 16 tednih, normalizacija ključnih markerjev hemolize je bila višja in utrujenost FACIT rezultat Klinično pomembno izboljšanje. V tej študiji je pegcetakoplan enako varen kot zdravilo Soliris. (Kliknite na sliko: oglejte si večjo sliko)

Omeniti velja, da je pegcetakoplan prvo preiskovalno zdravljenje, ki je pokazalo višjo raven hemoglobina kot zdravilo Soliris, in do 85% bolnikov, zdravljenih s pegcetakoplanom, nima transfuzije krvi. Večina bolnikov s PNH, ki se trenutno zdravijo z zdravilom Soliris, trpi zaradi trajne anemije. Rezultati študije PEGASUS kažejo, da lahko pegcetakoplan postane nov standard oskrbe bolnikov s PNH.

Pegcetakoplan je preiskovalni in ciljno usmerjen zaviralec C3, namenjen uravnavanju prekomerne aktivacije komplementa, ki je vzrok za pojav in razvoj številnih resnih bolezni. Pegcetakoplan je sintetični ciklični peptid, ki se veže na polietilen glikol polimer in se specifično veže na C3 in C3b. Trenutno se pegcetakoplan razvija za zdravljenje različnih bolezni, vključno s PNH, geografsko atrofijo (GA) in C3 glomerulopatijo. V ZDA je FDA podelila hitro kvalifikacijo za zdravljenje pegcetakoplana za zdravljenje PNH in GA.

Soliris je zdravilo, ki ga prodaja Alexion. To je pionirski zaviralec komplementa, ki deluje tako, da zavira protein C5 v končnem delu kaskade komplementa. Kaskada komplementa je del imunskega sistema in njegova nenadzorovana aktivacija igra pomembno vlogo pri številnih resnih redkih boleznih in super redkih boleznih. Zdravilo Soliris je bilo prvič odobreno za promet leta 2007, pred tem pa je bilo odobreno za številne super redke bolezni: PNH, atipični hemolitično uremični sindrom (aHUS), sistemska miastenija gravis (gMG) proti protitelesu AchR, anti-akvaporin-4 ( AQP4) Protitelesno pozitivna motnja spektra nevromyelitis optica (NMOSD).

Soliris je ena izmed najbolje prodajanih sirotišnic' leta 2018 je prodaja dosegla do 3,563 milijarde ameriških dolarjev. Trenutno Alexion razvija tudi nadgrajeno različico Soliris, Ultramiris, ki jo je FDA odobrila za indikacije PNH. decembra 2018. Oktobra 2019 je FDA odobrila Ultomiris za novo indikacijo: zdravljenje otrok in odraslih bolnikov z aHUS. Ultomiris je prvi in ​​edini dolgo delujoči zaviralec komplementa C5, ki se daje vsakih 8 tednov. V klinični študiji faze III za zdravljenje PNH se zdravilo Ultomiris infundira vsaka 2 meseca (8 tednov) z zdravilom Soliris vsake 2 tedenske infuzije je doseglo neinferiornost pri vseh 11 končnih točkah.