Kvalifikacija arfolitixorina za hitri tir

Zdravilo Isofol Medical AB je nedavno objavilo, da je administracija za hrano in zdravila ZDA (FDA) odobrila modufolin (arfolitiksorin, [6R]-5,10-metilenetetrahidrofolat, [6R]-MTHF) za uporabo za zdravljenje metastatskega kolodektalnega raka (mCRC). Arfolitixorin je nova spojina, ki temelji na folno kislino, ki se uporablja za izboljšanje učinkovitosti in zmanjšanje neželenih učinkov antimetabolitov pri zdravljenju raka. Isofol je podpisal globalno ekskluzivno licenčno pogodbo z Merck KGaA za razvoj in komercializacijo arfolitixorin za onkološke indikatve.

Arfolitixorin je ključni aktivni presnovek široko uporabljanih zdravil folne kisline levkovorin in levoleukovorin. Folinsko kislino in levofolinsko kislino je treba pretvoriti v aktivno obliko [6R]-MTHF v telesu, da bi bila učinkovita. To je odvisno na primer od genetske dovzetnosti. Vsi bolniki ne sprožijo te aktivacije. Študije so pokazale, da tri četrtine bolnikov z mCRC nima zadostne sposobnosti preoblikovanja levkovorina in levofolinske kisline, preživetje brez napredovanja bolezni (PFS) pa se v primerjavi z bolniki z dobro sposobnostjo transformacije bistveno zmanjša.

Arfolitixorin je zdravilo za zdravljenje napredne CRC. Ker za delovanje ne potrebuje kompleksne metabolične aktivacije, je lahko arfolitiksorin primeren za vse bolnike z napredovalim CRC, ne glede na sposobnost aktiviranja folne kisline.

Cilj hitre kvalifikacije (FTD) je pospešiti razvoj drog in hiter pregled resnih bolezni, da bi obravnavali resne neusmiljene zdravstvene potrebe na ključnih področjih. Pridobivanje hitrih kvalifikacij za zdravila v razvoju pomeni, da lahko farmacevtska podjetja v fazi raziskav in razvoja pogosteje interakcijo s FDA. Po predložitvi vloge za trženje so upravičeni do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, če izpolnjujejo ustrezne standarde. Poleg tega so upravičeni tudi do pregleda.

V Združenih državah Amerike je CRC drugi vodilni vzrok smrti raka in tretja najbolj pogosta vrsta raka. V smislu zdravljenja z mCRC obstaja velika neučinkovita medicinska potrebna nova in učinkovitejša možnost zdravljenja. FDA je odobrila arfolitiksorin FTD na podlagi možnosti zdravila za reševanje pomembnih neupostavljenih zdravstvenih potreb mCRC.

Kot prva in edina čista metabolično aktivna snov folne kisline ([6R]-MTHF), ki povečuje 5-fluorouracil (5-FU) citotoksičnost, se arfolitiksorin trenutno izvaja v ključni svetovni študiji agenta faze 3 (NCT03750786). Študija naj bi bila končana leta 2022. Po tem namerava Isofol predložiti vloge za trženje us FDA in EU EMA, ki naj bi bila komercializirana že leta 2023.

Ulf Jugnelius, predsednik uprave Isofola, je dejal: "Zelo smo srečni, da je FDA odobrila našemu vodilnem kandidatu za zdravila arfolitixorin status hitre proge. To je močno zunanje priznanje potencialnih koristi arfolitiksorina pri zdravljenju mCRC, uničujoče bolezni. Naš naslednji klinični mejnik je Doseči 300 dogodkov preživetja brez napredovanja v študiji agenta faze 3, nato pa odklopite podatke, da lahko analiziramo in predstavimo vrhunske rezultate v prvi polovici leta 2022. FTD kvalifikacije nam bodo omogočile, da pogosteje sodelujejo z FDA , Da bi optimizirali načrt neprekinjenega razvoja arfolitixorin, in lahko to prvo novo zdravilo za izboljšanje standarda oskrbe za mCRC v več kot 40 letih."