Ameriška agencija za hrano in zdravila je zandelisib podelila oznako zdravila sirote: skupna stopnja odziva (ORR) 93 %!

MEI Pharma in njen globalni partner Kyowa Kirin sta pred kratkim objavila, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila peroralni selektivni zaviralec delta (PI3K delta) zandelisib (ME-401) za zdravljenje zdravila Orphan Drug Qualification (ODD) za Folikularni limfom (FL). Marca 2020 je FDA podelila tudi oznako zandelisib Fast Track (FTD): uporablja se za zdravljenje odraslih bolnikov z relapsom ali neodzivno FL, ki so predhodno prejeli vsaj dve sistemski zdravljenji.

Zdravilo sirota se nanaša na zdravila, ki se uporabljajo za preprečevanje, zdravljenje in diagnosticiranje redkih bolezni, redke bolezni pa so splošni izraz za razred bolezni z zelo nizko incidenco, znanih tudi kot"bolezni sirot." V Združenih državah se redke bolezni nanašajo na bolezni z manj kot 200.000 bolniki. Spodbude za razvoj zdravil za redke bolezni vključujejo različne spodbude za klinični razvoj, kot so davčne olajšave, povezane s stroški kliničnega preskušanja, znižanje pristojbin za uporabo FDA in klinična preskušanja. Pomoč FDA' pri načrtovanju preskušanja in 7-letnem obdobju tržne ekskluzivnosti za odobrene indikacije po trženju zdravila.

Namen hitre kvalifikacije (FTD) je pospešiti razvoj zdravil in hiter pregled resnih bolezni za obravnavo resnih neizpolnjenih zdravstvenih potreb na ključnih področjih. Hitro pridobitev kvalifikacij za zdravila v razvoju pomeni, da lahko farmacevtska podjetja v fazi raziskav in razvoja pogosteje sodelujejo s FDA. Po oddaji vloge za trženje so upravičeni do pospešene odobritve in prednostnega pregleda, če izpolnjujejo ustrezne standarde. Poleg tega so upravičeni tudi do tekočega pregleda.

molekularna struktura zandelisiba

Folikularni limfom (FL) je najpogostejši indolentni limfom, ki predstavlja približno 20-30 % vseh ne-Hodgkinovih limfomov (NHL). Ta bolezen se razvije tudi na celicah B, je v večini primerov kronična in napreduje počasi. Večina bolnikov z diagnozo FL je starejših od 65 let. Včasih se FL lahko spremeni v difuzni veliki B-celični limfom (DBLCL), ki je hitro rastoča (invazivna) NHL.

Zandelisib (ME-401) je peroralni zaviralec delta fosfatidilinozitol 3-kinaze (PI3K), ki je v preiskavi. Zaviralci PI3Kδ so običajno prekomerno izraženi v rakavih celicah in igrajo ključno vlogo pri proliferaciji in preživetju hematoloških tumorjev. Zandelisib kaže visoko selektivnost za podtipe PI3Kδ in ima drugačne lastnosti zdravila od drugih zaviralcev PI3Kδ. To zdravilo lahko postane najboljši zaviralec PI3Kδ v svojem razredu. Njegove klinične značilnosti kažejo, da ima kot terapija z enim samim zdravilom ali v kombinaciji z drugimi zdravili proti raku možnost rešiti vrsto malignomov B-celic. Trenutno MEI ocenjuje zandelisib za zdravljenje bolnikov z različnimi malignostmi B-celic.

Aprila 2020 sta MEI in Concord Kirin podpisala globalno pogodbo o licenciranju, razvoju in komercializaciji za nadaljnji razvoj in komercializacijo zandelisiba. MEI in Concord Kirin bosta skupaj razvijala in promovirala zandelisib v ZDA, MEI pa bo vse prihodke od prodaje beležila v Združenih državah. Concord Kylin ima izključne pravice za komercializacijo zunaj Združenih držav in bo MEI plačal postopno povečanje licenčnin na podlagi prodaje zunaj Združenih držav.

Maja letos sta MEI Pharma in Concord Kirin objavila podatke o skupini bolnikov z intermitentnim urnikom (IS) klinične študije faze 1b zandelisiba pri zdravljenju relapsa ali neodzivnega FL (r/r FL). Rezultati so pokazali, da je med bolniki z r/r FL, ki so imeli napredovanje bolezni (POD24) v 24 mesecih po prejemu kemoterapije prve izbire, skupna stopnja odziva (ORR) na zdravljenje z zandelisibom (z in brez rituksimaba) 82 % in ORR je dosegel 93 % pri bolnikih brez POD24.