Ameriška FDA je odobrila Takeda Exkivity: prvo peroralno zdravljenje pljučnega raka z mutacijo vstavljanja eksona 20 EGFR!--1/2

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) je pred kratkim objavila, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila svoje inovativno zdravilo za pljučni rak Exkivity (mobocertinib, TAK-788) za zdravljenje napredovanja bolezni med ali po predhodni kemoterapiji, ki vsebuje platino, ki jo je odobrila FDA. Potrjeno je, da je metoda odkrivanja odrasel bolnik z lokalno napredovalim ali metastatskim nedrobnoceličnim pljučnim rakom (mNSCLC), ki nosi epidermalni receptor za rastni faktor (EGFR) ekson 20 insercijska mutacija (EGFRex20ins). Odobritev temelji na splošni stopnji odziva (ORR) in trajanju odziva (DOR). Nadaljnja popolna odobritev te indikacije bo odvisna od preverjanja in opisa kliničnih koristi v potrditvenih kliničnih preskušanjih.

FDA je odobrila tudi Thermo Fisher Scientific's Oncomine Dx Target Test kot spremljevalno diagnostiko NGS za identifikacijo bolnikov z NSCLC z mutacijami vstavljanja eksona EGFR 20 (EGFRex20ins). Testiranje NGS je za te bolnike zelo pomembno, saj lahko v primerjavi s testiranjem verižne reakcije s polimerazo (PCR) s testiranjem NGS dosežemo natančnejšo diagnozo, stopnja odkrivanja mutacij EGFRex20ins s PCR pa je za več kot 50 % nižja.

Omeniti velja, da je Exkivity prva in edina peroralna terapija, odobrena za specifično in selektivno ciljanje na mutacije EGFRex20in. Exkivity je bil odobren v okviru programa Orbis (Projekt Orbis) in je bil pred tem dodeljen prednostni pregled, imenovanje prebojne terapije (BTD), hitra oznaka (FTD) in oznaka zdravila sirote (ODD). Cilj načrta Orbis je zagotoviti okvir za skupno predložitev in odobritev onkoloških izdelkov za ameriško agencijo FDA in njene regulativne agencije za mednarodno sodelovanje, pospešiti postopek pregleda in doseči hkratno odobritev vlog za zdravila proti raku v različnih državah.

Aktivna farmacevtska učinkovina Exkivity jemobocertinib, ki je nov in močan zaviralec tirozin kinaze z majhnimi molekulami (TKI), zasnovan za ciljanje EGFR in receptorja humanega epidermalnega rastnega faktorja 2 (HER2) zunaj št. 20 z visoko selektivnimi vstavitvenimi mutacijami. V Združenih državah in na Kitajskem je mobocertinib dobil oznako za prebojno terapijo (BTD) za zdravljenje bolnikov z NSCLC z mutacijami EGFRex20ins.

Na Kitajskem je julija letosmobocertinibje bil uradno sprejet s strani Centra za ocenjevanje zdravil (CDE) Nacionalne uprave za medicinske izdelke (NMPA) in je bil odobren za vključitev v postopek prednostnega pregleda in odobritve. Namenjen je za zdravljenje odraslih bolnikov z NSCLC z EGFRex20ins. Mutacija vstavljanja eksona EGFR 20 (EGFRex20ins) je redka mutacija pri NSCLC. Na Kitajskem pojavnost mutacij EGFRex20ins predstavlja približno 2,3 % vseh NSCLC. Trenutno ni odobrenih ciljnih zdravil za mutacije EGFRex20ins.

mobocertinibkemična struktura