AbbViejev botulinski toksin Botox: zdravljenje nevrogene detrusorske hiperaktivnosti pri otrocih!

AbbVie (AbbVie) je pred kratkim napovedal, da je E.S. Food and Drug Administration (FDA) odobril Botox (onabotulinumtoxinA) za zdravljenje pediatričnih bolnikov, ≥5 let starosti, z neučinkovitim odzivom ali nestrpnost do antiholinergične droge. Hiperaktivnost detrusorja (mišic mehurja) povezana z nevrološko boleznijo. Ta mejnik označuje 12. terapevtsko indikacijo, da je bil Botox odobren v ZDA.

Omeniti je treba, da je Botox prvi in edini nevrotoksin, odobren za zdravljenje otrok z nevrogeno detrusorsko hiperaktivnostjo. Zdaj, za otroke z nevrogeno detrusor hiperaktivnost, ki imajo nezadosten odziv na antiholinergična zdravila, obstaja nova možnost zdravljenja, ki se lahko uporablja pred kirurškim posegom. Botox selektivno preprečuje sproščanje nevrotransmiterja acetilholina na nevromiskularnem križišču, tako da blokira prenos živčnih impulzov v mišico (v tej indikaciji mišico mehurja), začasno zmanjša mišično krčevanje.

Hiperaktivnost nevrogenega detrusorja se pojavi, ko hrbtenjača in mehur ne moreta učinkovito komunicirati, kar je lahko povezano z nevrološkimi boleznimi, kot sta spina bifida in poškodba hrbtenjače. Zaradi tega se mišice mehurja nehote zganjajo, povečujejo pritisk v mehurju in zmanjšujejo zmogljivost mehurja, kar lahko povzroči pogosto in naključno uhajanje urina. S časom lahko povečan pritisk mehurja povzroči tudi poškodbe mehurja in ledvic.

Obstaja veliko vzrokov nevrogene detrusor hiperaktivnosti pri otrocih, kot so rabdomiozitis, poškodbe hrbtenjače, in spina bifida. Med njimi je najpogostejši spina bifida, ki vsako leto prizadene okoli 1500-2000 dojenčkov od več kot 4 milijonov dojenčkov, rojenih v ZDA. Več kot 90 % bolnikov s spina bifido ima simptome sečil.

Odobritev nove indikatve temelji na podatkih iz randomizirane, dvojno slepe študije faze 3. Študija je bila izvedena pri več kot 100 otrocih s hiperaktivnostjo nevrogenega detruzorja, ocenila varnost in učinkovitost zdravila Botox ter izvedla dolgotrajno podaljšano študijo. Rezultati študije faze 3 so pokazali, da lahko botoks® 200 enot (ne več kot 6U/kg), vbrizganih v mišico detrusorja, zmanjša epizode sečne inkontinence čez dan, kar je primarna končna točka študije, in se zmanjša v 6. tednu (glavna časovna točka) Največji tlak mehurja in poveča zmogljivost mehurja. Najpogostejši neželeni učinki v študiji so bili bakterije (20 %), okužba sečil (7 %), urin belih krvnih celic (7 %) in hematurija (3 %).

AbbVie BOTOX® & Neurotoxins Višji podpredsednik in glavni znanstveni častnik Mitchell F. Brin, MD, je dejal: "Botox je prva nevrogena detrusor hiperaktivnost odobrena za neustrezno nadzor bolezni z antiholinergična zdravila. Nevrotoksini pri otrocih s hudimi simptomi. Ta mejnik označuje 12. terapevtsko indikacijo, da je bil Botox odobren v Združenih državah Amerike in dodal še eno odobreno uporabo v portfelj pediatričnih izdelkov. Na podlagi naše 30-letne tradicije raziskav in razvoja Botoxa nadaljujemo z neusmiljeno inovacijo nevrotoksina, da bi rešili neusmiljene zdravstvene potrebe celotnega terapevtskega področja."

Paul F. Austin, dr. med., direktor oddelka za pediatrično urologijo v Teksaški otroški bolnišnici in profesor urologije na Baylor College of Medicine, je dejal: "Veliko otrok z nevrološkimi boleznimi lahko razvije poškodbe mehurja in ledvic skozi čas. To poudarja pomen zdravljenja. Pri oskrbi otrok z nevrogeno detrusorsko overaktivnostjo si prizadevamo zmanjšati pritisk mehurja in povečati zmogljivost mehurja. Prej, razen za operacijo, možnosti zdravljenja so bile večinoma omejene na antiholinergična zdravila, vendar dolgoročno Uporaba je treba skrbno preučiti. Učinkovito upravljanje nevrogene detrusor hiperaktivnosti zahteva stalno nego, in obstaja velika neometen potrebe po alternativnih možnosti zdravljenja. Botox je dokazano varnost in učinkovitost, in bo sprejet za anti-holinergične Pediatrični bolniki, katerih bolezen ni ustrezno upravlja z alkalne energije zdravila zagotavljajo novo možnost zdravljenja."

Zdravilo Botox je razvil Allergan (pridobil ga je AbbVie). Glavna sestavina zdravila je visoko očiščen tip A botulinum toksin, ki je zaviralec živčne prevodnosti, ki se uporablja za zdravljenje prevečaktivnih mišic. Zdravilo Botox so prvič odobrili leta 1989 za zdravljenje krča obraza in strabismusa. Leta 2000 je bila odobrena za vratno distonijo, nato pa se je še razširila na področje lepote, vključno z odstranjevanjem gub, redčenjem obraza, odpravo obližnih črt in vranskih nog itd. V zadnjih letih je zdravilo Botox odobreno tudi za zdravljenje spazmov zgornjih udov, kroničnih migren, nevrogene urinske inkontinence, prekomernoaktivnega mehurja, krčev in hudega potenje podlahtnice (hiperhidroza) in drugih indikac.

Botox je prvi odobreni izdelek za zdravljenje botulinum toksina tipa A na svetu. V Združenih državah amerike je FDA odobrila zdravilo Botox za doslej 12 terapevtskih indikatev. V zadnjih 30 letih je bilo po vsem svetu prodanih več kot 100 milijonov steklenic Botoxa® in Botoxa® Kozmetične (Botox A), v znanstvenih in medicinskih revijah pa je bilo objavljenih več kot 3700 člankov. Botox® Neurotoxin je eno najbolj razširjenih zdravil na svetu.