Ameriška FDA je odobrila Livmarli: prvo zdravilo za zdravljenje holestatskega pruritusa, povezanega z Alagilleovim sindromom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma je biofarmacevtsko podjetje, ki se ukvarja z razvojem inovativnih terapij za zdravljenje redkih bolezni jeter. Pred kratkim je podjetje objavilo, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila peroralno raztopino Livmarli (maraliksibat), ki se jemlje peroralno enkrat na dan za zdravljenje holestaze pri bolnikih z Alagilleovim sindromom (ALGS), starih ≥ 1 leto. srbenje. ALGS je redka dedna bolezen jeter, ki prizadene 2000-2500 otrok v Združenih državah.

ALGS povzročajo nenormalni žolčni kanali, ki lahko vodijo do progresivne bolezni jeter. Nenormalni ali ozki žolčevodi lahko povzročijo holestazo, žolčne kisline pa se kopičijo v jetrih, kar lahko vodi do vnetja in poškodb jeter ter preprečuje pravilno delovanje jeter. Holestaza ALGS je povezana s srbenjem. Srbenje je eden najpogostejših in najhujših simptomov, povezanih z ALGS, in je tudi ena najpogostejših indikacij za presaditev jeter pri bolnikih z ALGS.

Omeniti velja, da je Livmarli prvo in edino zdravilo, odobreno za zdravljenje ALGS holestatskega pruritusa, kar bo prineslo pomembno spremembo v modelu zdravljenja ALGS. Livmarli je bil odobren s postopkom prednostnega pregleda. Pred tem je FDA Livmarliju podelila oznako za redke pediatrične bolezni (RPDD) in oznako prebojnih zdravil (BTD) za zdravljenje ALGS.

Ob odobritvi Livmarlija je FDA izdala tudi bon za prednostni pregled redkih pediatričnih bolezni (PRV) Mirumu, da bi nagradila podjetje za izjemne prispevke k razvoju novih zdravil za redke bolezni. Ta PRV je mogoče unovčiti za prednostni pregled vseh naslednjih novih vlog za zdravila in ga je mogoče prodati ali prenesti.

Zdravilna učinkovina peroralne raztopine Livmarli je maraliksibat, ki je peroralno uporabljen zaviralec prenašalca žolčnih kislin ilealne žolčne kisline (IBAT) z minimalno absorpcijo. ALGS je redka bolezen jeter in ni priznanega zdravljenja, zato obstaja velika in nujna neizpolnjena zdravstvena potreba. Odobritev zdravila Livmarli na trgu bo prinesla prvo možnost zdravljenja z zdravili za to uničujočo bolezen, zagotovila smiseln načrt zdravljenja in na koncu zmanjšala potrebo po presaditvi jeter.

FDA je Livmarli odobrila na podlagi ključnih študij ICONIC in 5-letnih podatkov iz podpornih študij. Ti podatki skupaj predstavljajo močan dokaz, da Livmarli zdravi 86 bolnikov z ALGS. Podatki iz študije ICONIC so pokazali, da se je pruritus bolnikov po zdravljenju z zdravilom Livmarli statistično značilno zmanjšal (p< 0,0001),="" izboljšali="" pa="" so="" se="" tudi="" drugi="" označevalci="" holestatske="" bolezni="">