Ameriška FDA je odobrila Livmarli: prvo zdravilo za zdravljenje holestatskega pruritusa, povezanega z Alagilleovim sindromom (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, predsednik in izvršni direktor Miruma, je dejal:&"Danes je odličen dan za skupnost ALGS. FDA je odobrila prepotrebno novo zdravljenje za odpravo enega najbolj izčrpavajočih učinkov bolezni. Hvaležni smo, da to napredujemo. Bolniki, družinski člani in zdravstveni delavci, ki so sodelovali v klinični študiji Livmarli. Danes je tudi za Mirum mejnik, saj smo naredili korak k razvoju zdravil, ki lahko spremenijo življenje za redke bolezni jeter."

Mehanizem in kemična struktura maraliksibata

maraliksibat je nov, minimalno absorbiran zaviralec peroralnih ilealnih prenašalcev žolčnih kislin (IBAT), ki se ocenjuje za več redkih holestatskih bolezni jeter. maraliksibat lahko zavira apikalni od natrija odvisen transporter žolčne kisline (ASBT), kar vodi do večjega izločanja žolčne kisline v blatu, kar ima za posledico zmanjšanje sistemske ravni žolčne kisline, s čimer lahko zmanjša poškodbe jeter, ki jih povzroča žolčna kislina, in s tem povezane učinke in zaplete.

Alagilleov sindrom (ALGS) je redka genetska bolezen, ki jo povzročajo nenormalni žolčni kanali (zoženje, deformacija, zmanjšanje števila), kar vodi do kopičenja žolča v jetrih, ki se sčasoma razvije v bolezen jeter. Ocenjuje se, da je pojavnost ALGS en primer na vsakih 30.000 ljudi. Pri bolnikih z ALGS lahko mutacije prizadenejo več organskih sistemov, vključno z jetri, srcem, ledvicami in centralnim živčnim sistemom.

Kopičenje žolčnih kislin ovira normalno delo jeter pri odstranjevanju odpadkov iz krvi. Po nedavnih poročilih 60-75% bolnikov z ALGS prejme presaditev jeter, preden postanejo odrasli. Znaki in simptomi, ki jih povzroča poškodba jeter ALGS, lahko vključujejo zlatenico (porumenelost kože), ksantom (ki deformira podkožne usedline holesterola) in srbenje. Srbenje, ki ga doživljajo bolniki z ALGS, je najhujša od vseh kroničnih bolezni jeter in se pri večini prizadetih otrok pojavi pri starosti 3 let.

Poleg ALGS je maraliksibat tudi v pozni fazi kliničnega razvoja za zdravljenje drugih redkih holestatskih bolezni jeter, vključno s progresivno družinsko intrahepatično holestazo (PFIC) in biliarno atrezijo. Pred tem je FDA za maraliksibat za zdravljenje teh dveh bolezni podelila tudi oznako za prebojno terapijo (BTD) in oznako zdravila sirote (ODD).