E.S. FDA odobri Vertex za klinično testiranje popolnoma razločenega zdravljenja isletnih celic, pridobljenih iz matičnih celic!

Vertex Pharmaceuticals je pred kratkim sporočil, da je us Food and Drug Administration (FDA) odobril novo prošnjo za klinično preskušanje zdravil (IND), ki podjetju omogoča začetek kliničnih preskušanj VX-880. VX-880 je zdravljenje s sladkorno boleznijo tipa 1 (T1D), ki izhaja iz matičnih celic.

Vertex namerava v prvi polovici leta 2021 začeti enkratno klinično preskušanje faze 1/2 z uporabo VX-880 za zdravljenje bolnikov s sladkorno boleznijo tipa 1 (T1D) z okvarjenim zavedanjem o hipoglikemiji in hudo hipoglikemijo. V preskušanju bo ocenjena varnost in učinkovitost različnih odmerkov VX-880, v tem kliničnem preskušanju pa bo sodelovalo približno 17 bolnikov.

Dr. Bastiano Sanna, izvršni podpredsednik in vodja celične in genske terapije v Vertexu, je dejal: "Ker letos praznujemo 100. obletnico odkritja insulina, smo zelo veseli, da v kliniko, ki ima potencial, da koristi T1D, uvedemo prvocelično terapijo. Bolniki imajo pomenen vpliv. Veselimo se uvedbe našega kliničnega programa in testiranja naše edinstvene metode uporabe popolnoma diferencanega insulina, pridobljenega iz matičnih celic, za proizvodnjo isletnih celic, da bi nadomestili uničene isletne celice pri bolnikih s sladkorno boleznijo tipa 1."

Sladkorna bolezen tipa 1 (T1D) je posledica avtoimunega uničenja isletnih celic, ki proizvajajo insulina v trebušni slinavki, kar ima za posledico zmanjšano izločanje insulina in poslabšanje nadzora sladkorja v krvi. Pomanjkanje insulina lahko povzroči nenormalno obdelavo hranil s strani telesa, kar lahko privede do visoke ravni sladkorja v krvi. Visok krvni sladkor lahko privede do diabetične ketoacidoze, ki lahko skozi čas povzroči zaplete, kot so bolezni ledvic/odpoved, očesna bolezen (vključno z izgubo vida), bolezni srca, možganska kap, poškodbe živcev in celo smrt. Zaradi omejitev in zapletenosti sistema za dostavo insulina je bolnikom T1D težko doseči in vzdrževati ravnovesje pri nadzoru glukoze v krvi. Hipoglikemija je še vedno ključni omejevajoči dejavnik pri upravljanju sladkorja v krvi. Huda hipoglikemija lahko povzroči izgubo zavesti, komo, napade, poškodbe, in celo smrtne primere. Poleg zdravljenja z insulinom so trenutno omejene možnosti za zdravljenje T1D.

VX-880 (prej znan kot STx-02) je preiskovalno alogeno zdravljenje človeških matičnih celic. Trenutno načrtuje oceno T1D bolnikov z okvarjenim zavedanjem o hipoglikemiji in hudo hipoglikemijo. VX-880 lahko povrne sposobnost telesa za uravnavanje ravni sladkorja v krvi z obnovitev delovanja isletnih celic (vključno s proizvodnjo insulina).

Klinična preskušanja VX-880 bodo vključevala infundiranje popolnoma različenih funkcionalnih celic trebušne slinavke in dolgotrajno kombinirano imunosupresivno zdravljenje za zaščito celic trebušne slinavke pred imunsko zavrnitvijo.