Takeda Ninlaro (iksazomib) je bila odobrena na Japonskem: za vzdrževalno zdravljenje prve linije bolnikov, ki niso prejeli presaditve matičnih celic!

Podjetje Takeda Pharmaceuticals (Takeda) je pred kratkim objavilo, da je japonsko ministrstvo za zdravje, delo in socialno varstvo (MHLW) odobrilo razširitev veljavne populacije peroralnega zaviralca proteasoma Ninlaro (iksazomib) na več kostnega mozga, ki prej niso prejeli presaditve matičnih celic in potrebujejo vzdrževalno zdravljenje po prvi liniji zdravljenja Tumorni (MM) bolniki.

Ta odobritev temelji na rezultatih študije faze 3 TOURMALINE-MM4 (NCT02312258) o vzdrževalni terapiji prve izbire z enim samim sredstvom. To je randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija, ki je vključevala skupaj 706 na novo diagnosticiranih bolnikov z multiplim mielomom (MM), ki niso prejeli presaditve matičnih celic, so zaključili 6-12 mesecev začetnega zdravljenja in dosegli delno remisijo. pri bolnikih z boljšo ali boljšo remisijo je bil ocenjen učinek zdravila Ninlaro kot vzdrževalnega zdravljenja z enim samim zdravilom v primerjavi s placebom na preživetje brez napredovanja bolezni (PFS).

Rezultati so pokazali, da je študija dosegla primarni cilj: V primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo, so bolniki v skupini Ninlaro dosegli statistično pomembno in klinično pomembno izboljšanje PFS (mediana PFS: 17,4 meseca v primerjavi z 9,4 meseca; HR=0,659; IZ: 95; p< 0,001),="" kar="" je="" enako="" 34,1%="" zmanjšanju="" tveganja="" za="" napredovanje="" bolezni="" ali="">

Omeniti velja, da v tej študiji ni novih varnostnih vprašanj. Vzdrževalna terapija z zdravilom Ninlaro je varna in nima škodljivih učinkov na kakovost življenja bolnikov. Varnostni profil zdravila Ninlaro je skladen s predhodno objavljenimi rezultati monoterapije z zdravilom Ninlaro in novih varnostnih ugotovitev ni. Najpogostejši neželeni učinki (TEAE), ki so se pojavili med zdravljenjem, so bili slabost, bruhanje, driska, izpuščaj, periferna nevropatija (PN) in zvišana telesna temperatura.

36,6% v skupini z zdravilom Ninlaro in 23,2% v skupini s placebom je imelo oceno ≥ 3 TEAE. Incidenca novih primarnih malignih obolenj je bila 2% v skupini Ninlaro in 6,2% v skupini s placebom. Delež bolnikov, ki so prekinili zdravljenje zaradi TEAE, je bil zelo nizek, 12,9% v skupini Ninlaro in 8% v skupini s placebom. V študiji je bila stopnja umrljivosti 2,6% v skupini Ninlaro in 2,2% v skupini s placebom.

Dr Shinsuke Iida, vodilni raziskovalec študije TOURMALINE-MM4 in Oddelka za hematološko onkologijo, mestna univerzitetna bolnišnica Nagoya, je dejal: "Študija TOURMALINE-MM4 kaže, da pri bolnikih z multiplim mielomom, ki niso primerni za presaditev matičnih celic, peroralni zaviralec proteasoma Vzdrževalno zdravljenje z zdravilom Ninlaro lahko zmanjša tveganje za napredovanje bolezni in smrt se zmanjša za 34%. Vzdrževalno zdravljenje z zdravilom Ninlaro dobro prenašajo starejši bolniki in nima nič skupnega s povečanim tveganjem za sekundarni rak. Zato je lahko Ninlaro, ne glede na klinično stopnjo ali vrsto indukcijske terapije prve vrste remisije, ena od možnosti zdravljenja, ki naj bi odložila ponovitev."

Takashi Horii, vodja oddelka za onkologijo Takeda na Japonskem, je dejal: "Zelo sem vesel, da se zdravilo poleg obstoječih indikacij za Ninlaro kot vzdrževalno terapijo po avtologni presaditvi matičnih celic zdaj uporablja kot prvo zdravilo za bolniki, ki niso bili podvrženi presaditvi matičnih celic. Vzdrževalna terapija pomeni, da lahko to zdravilo zdaj ponudimo širšemu krogu bolnikov. Še naprej se bomo trudili, da bi to novo terapijo predstavili bolnikom v stiski."

Ninlaro je prvi svetovni' peroralni zaviralec proteasoma. Prvič ga je odobrila ameriška FDA novembra 2015. Združuje lenalidomid in deksametazon za zdravljenje bolnikov z multiplim mielomom, ki so prej prejeli vsaj eno terapijo. Doslej je bil Ninlaro odobren v Združenih državah Amerike, na Japonskem, v Evropski uniji in drugih državah, regulativni dokumenti za prijavo v številnih državah pa so v pregledu. Trenutno Ninlaro razvija več zdravilnih okolij za multipli mielom.

Na Japonskem je ministrstvo za zdravje, delo in socialno varstvo (MHLW) marca 2017 odobrilo zdravilo Ninlaro za kombiniranje lenalidomida in deksametazona za zdravljenje recidiva ali neodzivnega multiplega mieloma (R/R MM). Marca 2020 je MHLW odobrilo zdravilo Ninlaro za vzdrževalno zdravljenje bolnikov z multiplim mielomom po prejemu avtolognih hematopoetskih matičnih celic.

Multipli mielom je hematološka malignost, ki izvira iz plazemskih celic, ki so bele krvne celice, proizvedene v kostnem mozgu. Normalne plazemske celice so odgovorne za proizvodnjo protiteles proti okužbi, medtem ko se rakave plazemske celice, mielomske celice, v velikem številu razmnožujejo v kostnem mozgu in sproščajo protitelesa, imenovana paraprotein, ki lahko povzročijo simptome bolezni. Ti vključujejo bolečine v kosteh, pogoste ali ponavljajoče se okužbe in utrujenost ter simptome anemije. Te maligne plazemske celice lahko vplivajo na številne kosti v človeškem telesu in lahko povzročijo resne zdravstvene težave, ki vplivajo na kosti, imunski sistem, ledvice in število rdečih krvnih celic. Tipičen potek multiplega mieloma vključuje stopnjo simptomatskega mieloma in poznejšo fazo remisije. Ocenjuje se, da je po vsem svetu približno 230.000 bolnikov z multiplim mielomom, letno pa 114.000 na novo odkritih primerov.