STM: genetska sprememba izvornih celic lahko izboljša diabetes

Glede na nedavne študije, raziskovalci uporabljajo celice, ekstrahirane iz kože bolnika z redko insulina odvisni diabetes mellitus (Wolfram sindrom), da sproži pluripotentne matične celice in jih pretvoriti v celice, ki izločajo insulin. Orodje za urejanje CRISPR-Cas9 popravlja genetske okvare, ki povzročajo sindrom. Nato so vsadili te celice pri miših in pozdravili sladkorno bolezen miši.

Ta raziskava iz raziskovalcev na Univerzi v Washingtonu School of Medicine v St Louis predlaga, da CRISPR-Cas9 tehnologije lahko služijo kot močno orožje za zdravljenje sladkorne bolezni, zlasti diabetes, ki jih povzroča eno gensko mutacijo. Študija je bila objavljena na spletu v reviji Science Translacijske medicine aprila 22.

(Foto vir: Www.pixabay.com)

Bolniki z Wolfram sindrom razvije diabetes v otroštvu ali adolescenci, in hitro zahtevajo insulin nadomestno zdravljenje, zahteva več injekcij insulina na dan. Pri večini bolnikov se pojavijo težave z vidom in ravnotežjem ter druge težave. Pri mnogih bolnikih, sindrom lahko privede do zgodnje smrti.

"To je prvič, da CRISPR je bil uporabljen za popravilo sladkorne bolezni, ki jih povzročajo genetske okvare," je dejal co-raziskovalec Dr Jeffrey R. Millman, asistent profesor medicine in biomedicinske inženiring na Univerzi v Washingtonu.

Wolfram sindrom je posledica mutacije v enem gena, tako da raziskovalci upamo, da razumejo, da z združevanjem izvornih celic tehnologije z CRISPR, diabetes, ki jih povzročajo mutacije je mogoče popraviti.

Pred nekaj leti, Millman in kolegi odkrili, kako preoblikovati človeških izvornih celic v trebušne slinavke beta celic. Raziskovalci so razvili novo tehnologijo, ki lahko učinkoviteje preoblikovati človeških izvornih celic v beta celice, ki imajo dokaj dober učinek pri uravnavanju krvnega sladkorja.

V tej študiji, so dodatni koraki za pridobivanje teh celic od bolnikov in uporabo CRISPR-Cas9 genskih orodij za urejanje na teh celicah za odpravo genetske mutacije, ki je povzročil sindrom Wolfram (WFS1). Raziskovalci nato primerjali te gensko spremenjene celice z insulinom izločajo beta celic iz iste serije izvornih celic, ki niso bili urejeni z CRISPR.

Avtor vsadil CRISPR-edited celice v miši s sladkorno boleznijo s subkutano implantacijo. Rezultati so pokazali, da sladkorna bolezen hitro izgine in da je raven sladkorja v krvi živali v šestih mesecih spremljanja ostala normalna. V dosegu. V nasprotju s tem, miši, ki so prejele nespremenjeno beta celic še vedno diabetes.

V prihodnosti, z uporabo CRISPR za odpravo nekaterih mutacij v beta celicah lahko pomagajo tistim s sladkorno boleznijo, ki jih povzroča več genetskih in okoljskih dejavnikov. "Mi smo navdušeni, da smo sposobni združiti teh dveh tehnologij in uporabo CRISPR za odpravo genetske okvare," je dejal Millman. "V bistvu smo ugotovili, da popravljene beta celice niso drugačne od tistih, ki izhajajo iz izvornih celic zdravih ljudi brez sladkorne bolezni."

Raziskovalci so dejali, da je treba v prihodnosti proces izdelave β celic iz izvornih celic lažje. Na primer, znanstveniki so razvili manj invazivne metode, da bi inducirane pluripotentne matične celice iz krvi-delajo na razvoju izvornih celic iz vzorcev urina. (iz Bioon.com)