Španija je uspešno razvila novo vrsto nanomedicine za zdravljenje Fabryjeve bolezni

V zadnjem času so raziskovalci z barcelonskega Inštituta za materialne vede (ICMAB-CSIC) pri Španskem vrhovnem raziskovalnem svetu (CSIC) uspešno razvili novo zdravilo za zdravljenje Fabryja.

Fabryjeva bolezen je redka bolezen, dedna bolezen za shranjevanje lizosomov, ki jo povzročajo mutacije v genu GLA, ki kodira α-galaktozidazo A (α-Gal A). Bolezen lahko povzroči kardiovaskularne in cerebrovaskularne zaplete ter odpoved ledvic ter hude epizode bolečine. Po statističnih podatkih 2,6 ljudi na 10.000 prebivalcev v državah EU trpi za Fabryjevo boleznijo.

Nano zdravilo, ki ga je razvil Xixin, se imenuje" nanoGLA" ;. Študije so pokazale, da ima novo zdravilo boljšo klinično učinkovitost kot nadomestno zdravljenje z encimi, trenutno dovoljeno za zdravljenje Fabryjeve bolezni. Hkrati pa ima tudi prednosti nižjih stroškov in izboljšanja kakovosti življenja bolnikov.

Zdravilo je rezultat raziskave" Smart4Fabry" projekt, ki se je začel leta 2017 v Evropi. Raziskave in razvoj projekta so financirali z 5,8 milijona evrov iz sredstev Evropske unije' s" Horizon 2020" program. Trenutno je zdravilo odobrilo Odbor za zdravila sirote (COMP) Evropske agencije za zdravila (EMA).