Sanofi Cablivi je odobrila Kanada za zdravljenje pridobljene trombotične trombocitenske purpura (aTTP)!

Sanofi je pred kratkim napovedal, da Health Canada je odobril Nanobody drog Cablivi (caplacizumab) skozi prednostni postopek pregleda, v kombinaciji z izmenjavo plazme in imunosupresivno terapijo za pridobljeno trombotično trombocitopenična purpura (aTTP) zdravljenje odraslih bolnikov. aTTP je redka bolezen krvi, ki povzroča trombozo v krvnih žilah po celem telesu, kar lahko povzroči poškodbe vitalnih organov in lahko privede do smrtnih zapletov. Cablivi je prvo zdravilo, ki ga je odobrila Kanada posebej za zdravljenje aTTP.

Cablivi je na svetu prvi odobren Nanobody drog in prvo zdravilo posebej za zdravljenje aTTP. Cablivi lahko prepreči nastanek microthrombi (krvni strdki) v telesu, da bolniki okrevajo hitreje, zmanjšanje nekaterih zapletov, povezanih z aTTP, in zmanjšanje stopnje ponovitve bolezni.

Cablivi je razvila Belgija biotehnologija Ablynx, in Sanofi kupil Ablynx za $4.800.000.000 v januarju 2018. Zdravilo cablivi je bilo odobreno v Evropski uniji avgusta 2018 in v Združenih državah Amerike februarja 2019. V Združenih državah Amerike in Evropski uniji je bilo zdravilo Cablivi odobreno za zdravljenje aTTP, ki je bilo odobreno po hitrem kvalifikaciji in prednostni pregled kvalifikacij v Združenih državah Amerike. Cablivi je zdaj del Sanofi globalne strokovne zdravstvene nege poslovne enote Sanofi Genzan ' s redke bolezni krvi franšize.

Dr. Katerina Pavenski, hematolog v Toronto ' s St Michael ' s Hospital, je dejal: "aTTP je uničujoče bolezni, ki, če ne obravnavajo učinkovito, lahko privede do smrti. Čeprav trenutne možnosti zdravljenja so izboljšali bolnikovo prognozo, zapleti še vedno pojavijo svinec do smrti. V kliničnih študijah lahko zdravilo Cablivi pospeši okrevanje trombocitov in lajšanje bolezni ter pomembno vpliva na zaplete pri boleznih. Ta odobritev nam bo dala pomembno možnost zdravljenja, da bi izboljšali prognozo bolnikov z aTTP. "

aTTP je smrtno nevarna, avtoimunskih temelji koagulacijske motnje značilna nastanek velikih količin krvnih strdkov v majhnih krvnih žil po celem telesu, vodi do hude trombocitopenije (zelo nizko število trombocitov) in mikroangiopatija Hemolitično anemijo (izguba rdečih krvnih celic zaradi hemolitično uničenje), tkiva ishemija (omejena dotok krvi nekaterih organizmov) in obsežne poškodbe organov, zlasti možganov in srca. Kljub prejemanju sedanjih standardnih režimov nege, vključno z enkrat dnevno izmenjavo plazme (PEX) in imunosupresivno terapijo, bolniki še vedno soočajo z visokim tveganjem trombotične zaplete, ponovitev, in smrt, in aTTP epizode so še vedno povezane z do 20% umrljivosti related, večina smrtnih primerov se pojavi v 30 dneh po diagnozi.

Zdravilna farmacevtska sestavina zdravila Cablivi je caplacizumab, ki je močan in selektiven (vWF) faktor proti hemofiliji, ki lahko blokira interakcijo med ultra velikim vWF multimer (ULvWF) in trombociti, ciljanje trombocitov Agregacija in naknadna tvorba in kopičenje mikrostrdkov imata takojšen učinek. Pri bolnikih z aTTP lahko ta drobcen krvni strdek povzroči hudo trombocitopenijo, ishemijo tkiva in disfunkcijo organov. Cablivi je takojšen učinek (takojšnji učinek), medtem ko razstavljanje osnovnega bolezenskega procesa, lahko zaščitijo aTTP bolnikov iz kliničnih manifestacij bolezni.

Odobritev zdravila Cablivi temelji na podatkih iz klinične študije faze III HERCULES (NCT02553317). Študija je bila randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija, in 145 odraslih bolnikov z aTTP so bili vpisani. V študiji so bolnikom naključno dodelili zdravilo Cablivi ali placebo, medtem ko so prejemali standardne sheme nege (plazemska izmenjava in imunosupresivna terapija).

Rezultati študije so pokazali, da: (1) kar zadeva primarni opazovani dogodek, je zdravilo Cablivi v kombinaciji s standardnimi režimi zdravljenja bistveno skrajšalo čas za normalizacijo števila trombocitov v primerjavi s placebom + standardnimi režimi zdravljenja (p = 0,01); na kateri koli določeni časovni točki med študijskim obdobjem, je bila skupina Cablivi 1,55-krat večja verjetnost, da se doseže normalno število trombocitov kot placebo skupina. (2) v celotnem študijskem obdobju je zdravilo Cablivi v kombinaciji s standardnimi režimi zdravljenja bistveno zmanjšalo število smrtnih primerov, povezanih z aTTP, ponovitev aTTP ali vsaj en večji trombembolični dogodek za 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">