Roche ace biologic Rituxan doda novo indikacijo za zdravljenje pridobljene trombotične trombocitopenične purpure (aTTP)!

Chugai, japonsko farmacevtsko podjetje, ki ga nadzira Roche, in Zenyaku Kogyo sta skupaj sporočila, da je japonsko ministrstvo za zdravje, delo in dobro počutje (MHLW) odobrilo zdravilo Rituxan Mab) 100 mg in injekcije 500 mg so novo indikacija za zdravljenje pridobljene trombotične trombocitopenične purpure (aTTP). Rituxian skupaj prodajata dve podjetji na Japonskem, obe strani pa bosta še naprej tesno sodelovali.

Trombotična trombocitopenična purpura (TTP) je huda diseminirana trombotična mikroangiopatija, s hemolitično anemijo zaradi mikrovaskularnih bolezni, zmanjšano porabo agregacije trombocitov in poškodbami organov, ki jih povzroča mikrotromboza (kot so ledvice, centralni živčni sistem itd.). Bolezen nastane zaradi zmanjšanja aktivnosti makromolekularne liza, depolimerizirane beljakovinsko metaloproteinaze (ADAMTS 13), ki vsebuje motiv beljakovin, ki vežejo trombocite tipa I, kar spodbuja agregacijo trombocitov. V preteklosti je bila napoved TTP slaba, potek bolezni je bil kratek, stopnja smrtnosti pa je bila 80-90%, če je nismo pravočasno zdravili. S klinično uporabo izmenjave v plazmi se je prognoza močno izboljšala, stopnja smrtnosti pa se je zmanjšala na 10-20%.

TTP lahko razdelimo na prirojeno TTP (cTTP), ki ga povzročajo ADAMTS 13 genska nepravilnost in pridobljeni TTP (aTTP), ki ga povzročajo ADAMTS 13 avtoantitelesa. V smernicah za zdravljenje Japonske in drugih držav je Rituxan naveden kot ena od možnosti zdravljenja za bolnike, ki niso uspeli s plazemsko izmenjavo (aTTP zdravljenje v prvi liniji), ali paciente, ki se zgodaj pojavijo. Na Japonskem TTP vsako leto prizadene približno 500 ljudi, velika večina (95%) pa poroča kot aTTP.

Rituxan je terapevtsko monoklonsko protitelo, ki cilja na CD 20 antigen na površini normalnih in malignih celic B in nato mobilizira telo 0010010 # 39; naravne obrambe za napad in ubijanje z oznako B celice. Trenutno je poleg različnih vrst tumorjev zdravilo Rituxan odobreno tudi za zdravljenje številnih vrst avtoimunskih bolezni, vključno z: revmatoidnim artritisom (RA), granulomatoznim poliangiitisom (GPA) in mikroskopskim povaskularnim vnetjem (MPA), pemphigus vulgaris (PV ).

Konec septembra 2019 je zdravilo Rituxan odobrilo ameriško FDA in ga uporabljalo v kombinaciji z glukokortikoidom (GCC) za otroke, stare {1}} in starejše za zdravljenje GPA in MPA. Omeniti velja, da je Rituxan prvo in edino zdravilo, ki ga je FDA odobrila za zdravljenje GPA in MPA pri otrocih 2 in starejših. GPA in MPA sta dva redka in potencialno življenjsko nevarna vaskulitisa, ki prizadeneta majhne in srednje krvne žile. Indikacijo je odobril FDA s prednostnim postopkom pregleda in označil tudi prvo pediatrično indikacijo Rituxan.

GPA in MPA sta dva vaskulitisa (AAV), povezana z anti-nevtrofilnim citoplazmom (ANCA). AAV je vaskulitis, ki prizadene predvsem majhne krvne žile. Na splošno tako GPA kot MPA prizadeneta majhne krvne žile ledvic, pljuč, sinusov in različne druge organe, vendar imajo te bolezni lahko vsakega bolnika različne učinke. Tako GPA kot MPA veljata za redki bolezni, po ocenah je svetovna stopnja razširjenosti 23-160 primerov na milijon prebivalcev. Primeri otroške GPA in MPA so še redkejši in so povezani s hudimi, potencialno nevarnimi simptomi.