Zdravilo Reblozyl velja za razširjene indikatve v Združenih državah Amerike in Evropi: zdravljenje transfuzijsko neodvisnega β-talasemijo!

Bristol-Myers Squibb (BMS) je pred kratkim napovedal, da je administracija za hrano in zdravila ZDA (FDA) sprejela reblozyl 's (luspatercept-aamt) dopolnilno biološko dovoljenje za izdelek (sBLA) in odobrena pred Pregled: lek je prvo-u razredu) Sredstvo za doziranje rdečih krvnih celica (EMA), se uporablja za ne-transfuzijski odvisni (NTD) β-talasemija (β-thalassemia) odraslih bolnikov za zdravljenje anemije. FDA je določila ciljni datum za zakon o nadomestilu za uporabnike drog na recept (PDUFA) s 27. Poleg tega je Evropska agencija za zdravila (EMA) sprejela prošnjo za spremembo razreda II za zdravljenje anemije pri odraslih bolnikih z NTDβ talasemijo.

NTD beta thalassemia je izraz, ki se uporablja za opis bolnikov, ki ne zahtevajo rednih doživljenjskih transfuzij rdečih krvnih celic (RBC) za ohranjanje preživetja, čeprav lahko zahtevajo občasne ali rahlo pogoste transfuzije, običajno v predpisanem časovnem obdobju. Bolniki z NTD beta talasemijo bodo doživeli kronično anemijo in preobremenitev železa, kar lahko povzroči vrsto kliničnih zapletov, in nujne možnosti zdravljenja so potrebne. Podatki iz kliničnih preskušanj kažejo, da lahko zdravilo Reblozyl pri odraslih bolnikih z NTD β talasemijo ne glede na izhodiščno raven hemoglobina poveča raven hemoglobina bolnika in izboljša kakovost življenja bolnika.

Zdravilo Reblozyl sta prvotno razvila BMS in Acceleron Pharmaceuticals. Po merckovem pred kratkim dokončanem 11,5 milijarde dolarjev vrednem prevzemu accelerona, reblozyl zdaj skupaj razvijata in komercializirata BMS in Merck. Reblozyl je prvo sredstvo za zorenje rdečih krvnih celic (EMA), ki se uporablja za zdravljenje β-talasemijo in zelo nizko/srednje tveganje mielodisplastičnega sindroma (MSD) povezane anemije z regulativno odobritvijo. Med upravičenimi skupinami bolnikov reblozyl predstavlja pomembno kategorijo zdravljenja. Pri bolnikih, ki morajo takoj popraviti anemijo, zdravilo Reblozyl ni primerno kot nadomestek za transfuzijo rdečih krvnih celic.

Zdravilna učinkovina zdravila Reblozyl je luspatercept, ki je prvouvrščeno sredstvo za zorenje rdečih krvnih celic (EMA), ki lahko uravnava zorenje poznih rdečih krvničk. Luspatercept je topna fuzijska beljakovina, ki se tvori z fuzijo Fc domene človeškega IgG1 in izvencelijne domene receptorjev Activin IIB (ActRIIB). Kot ligand past, lahko regulira pozno RBC zorenje skozi ciljno vezavo. Transformacijski rastni faktor (TGF)-β superfamily specifičnih ligandov zmanjšuje aktivacijo signalne poti Smad2/3, izboljšuje generacijo neveljavne RBC, spodbuja zorenje poznih RBC rdečih krvnih celic in povečuje raven hemoglobina.

Reblozyl sBLA in razred II spremembe aplikacije temeljijo na rezultatih varnosti in učinkovitosti v ključni študiji faze 2 BEYOND. Študijo so izvedli pri odraslih bolnikih z NTD beta talasemijo in ocenili zdravilo Reblozyl v kombinaciji z najboljšo podporno oskrbo (BSC). Podatki, ki so bili izdani junija 2021, so pokazali, da je 77,1 % bolnikov v skupini, ki je prejemala zdravilo Reblozyl+BSC, doseglo povišano raven hemoglobina (≥1,0g/dL), medtem ko je bila skupina s placebom+BSC 0%. Poleg tega so v primerjavi s placebom bolniki v skupini, ki je prejemala zdravilo Reblozyl, poročali tudi o izboljšanih rezultatih.

Dr. Noah Berkowitz, višji podpredsednik hematološkega razvoja v Bristol-Myers Squibb, je dejal: "Bolniki z ne transfuzijsko odvisni beta thalassemia morda ne potrebujejo doživljenjsko transfuzijo krvi za preživetje, vendar potrebujejo učinkovite možnosti zdravljenja, ker se soočajo s vrsto kronične anemije in preobremenitve železa. Klinični zapleti, ki jih povzroča Zdravilo Reblozyl. Zdravilo Reblozyl je pomembno zdravljenje, ki so ga odobrile številne države (vključno z Združenimi državami in Evropsko unijo) za zdravljenje anemije, povezane z β-talasemijo in mielodisplastičnim sindromom z nizkim tveganjem. Z Merckom se zavezujemo, da bomo nadaljevali s klinično prakso reblozyl projecta in se veselimo tesnega sodelovanja s FDA med postopkom pregleda, da bi tej podzaposleni skupini bolnikov prinesli novo možnost zdravljenja."