NICE priporoča Orladeyo za preventivno zdravljenje dednega angioedema

Nacionalni inštitut za zdravje in klinično optimizacijo (NICE) je pred kratkim izdal osnutek smernic, ki priporočajo peroralno zdravilo BioCryst' Orladeyo (berotralstat) za primerne bolnike, stare 12 let in več, z dednim angioedemom (HAE), da preprečijo ponovitev. Natančneje, NICE priporoča, da se Orladeyo uporablja za preventivno zdravljenje pri bolnikih s HAE, ki imajo vsaj dvakrat na mesec. Če se po 3 mesecih uporabe število napadov na mesec ne zmanjša za vsaj 50%, je treba zdravljenje z Orladeyo prekiniti.

V skladu s tem priporočilom bodo bolniki s HAE v Angliji, Walesu in Severni Irski prvič prejeli peroralno terapijo enkrat na dan, da bi preprečili ponavljajoče se napade HAE.

Ocenjuje se, da približno eden od 50.000 do 100.000 ljudi trpi za HAE. Bolezen je zelo redka genetska bolezen, pri kateri bolniki doživljajo nepredvidljivo in ponavljajoče se otekanje ust, črevesja ali dihalnih poti. To pa lahko povzroči težave z dihanjem in hude bolečine ter lahko povzroči tudi otekanje v več delih telesa. Če se ne zdravi, je lahko usodno. Nepredvidljivost začetka bolezni bo resno vplivala na kakovost življenja bolnikov in njihovih družin.

Orladeyo je prva in edina peroralna terapija, odobrena za preprečevanje napadov HAE pri otrocih in odraslih, starejših od 12 let, pri čemer jemljejo eno tableto na dan. Aktivna sestavina zdravila je berotralstat, ki je nov, močan in selektiven zaviralec človeškega plazemskega kalikreina, ki deluje tako, da zmanjša aktivnost kalikreina v plazmi.

Orladeyo bo usposobljenim bolnikom in zdravnikom s HAE v Združenem kraljestvu ponudil novo možnost zdravljenja pri zdravljenju te vseživljenjske bolezni, tako da bo zagotovil prvo peroralno zdravljenje enkrat na dan za dosego nadzora simptomov in zmanjšanje bremena HAE.

Odločitev NICE' je bila sprejeta potem, ko je Orladeyo aprila 2021 odobrila Evropska komisija (EK) in maja 2021 odobrila Britanska agencija za zdravila in zdravstvene izdelke (MHRA). Škotska medicinska zveza (SMC) je Pričakuje se, da se bo v prvi polovici leta 2022 odločil za uporabo zdravila Orladeyo pri bolnikih s HAE na Škotskem pod vodstvom britanske nacionalne zdravstvene službe (NHS).

Odločitev NICE' temelji na rezultatih ključne faze 3 APeX-2 preskušanja. Preskušanje je doseglo primarni cilj: Orladeyo je v 24. tednu zdravljenja znatno zmanjšal epizode HAE v primerjavi s placebom. Ta učinek zmanjšanja se je nadaljeval v 96 tednih študije.

Glede na dolgoročne podatke, objavljene na kongresu Evropskega združenja za alergijo in klinično imunologijo (EAACI) leta 2021: V 25.-96. tednu se je v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo, povprečna mesečna stopnja napadov v skupini, ki je prejemala zdravilo Orladeyo, zmanjšala za povprečno 80 % v primerjavi z izhodiščem. V primerjavi s 1. delom (0-24 tednov) in delom 2 (25-48 tednov) preskušanja je zdravilo Orladeyo na splošno dobro prenašalo med zdravljenjem v delu 3 (49-96 tednov), pri čemer so poročali o boleznih, povezanih z drogami. Manj je incidentov .