Nova oralna terapija je prejela certifikat FDA o prodorni terapiji za zdravljenje diabetesa tipa 1

Podjetje vTv Therapeutics je objavilo, da je njegova nova vrsta oralnega aktivatorja glukokinaze enkrat na dan TTP399 s strani FDA dobila oznako prebojnega zdravljenja kot adjuvantno insulinsko zdravljenje za zdravljenje diabetesa tipa 1. Sladkorna bolezen tipa 1 je avtoimunska bolezen. Ko imunski sistem telesa' napade in uniči beta celice, ki proizvajajo inzulin, v trebušni slinavki, trebušna slinavka bolnika&# 39 preneha izločati inzulin, kar povzroči zvišanje krvnega sladkorja. Čeprav vzrok bolezni ni povsem pojasnjen, znanstveniki menijo, da so z njenim pojavom povezani tako genetski kot okoljski dejavniki. Trenutno klinično zdravljenje je še vedno vbrizgavanje insulina. Čeprav sta se oprema za infundiranje insulina in tehnologija za spremljanje glukoze v krvi izboljšali, skoraj 80% bolnikov s sladkorno boleznijo tipa 1 še vedno ni doseglo indeksa HbA1c.

TTP399 je nova vrsta aktivatorja glukokinaze (GK), ki se jemlje peroralno enkrat na dan. GK je ključni regulator homeostaze glukoze. Uporablja se lahko kot fiziološki senzor glukoze za spreminjanje njegove konformacije, aktivnosti in / ali glede na spremembe koncentracije glukoze. Položaj znotraj celice. Zaradi dveh značilnosti GK je dobra izbira za nadzor krvnega sladkorja. Prvič, njegovo izražanje je v glavnem omejeno na tkiva, ki potrebujejo zaznavanje glukoze (predvsem β-celice jeter in trebušne slinavke). Drugič, GK lahko zazna spremembe v koncentraciji glukoze v serumu in spremembe v presnovi glukoze v jetrih, s čimer uravnava ravnovesje med proizvodnjo glukoze v jetrih (HGP) in porabo glukoze ter uravnava izločanje inzulina β-celic.

Podelitev te kvalifikacije s strani FDA&# 39 temelji na pozitivnih rezultatih nedavno objavljene multicentrične, randomizirane, dvojno slepe klinične študije faze II s kodnim imenom SimpliciT-1. V tej študiji so ocenili varnost in učinkovitost zdravila TTP399 kot pomožnega insulinskega zdravljenja za odrasle s sladkorno boleznijo tipa 1. V primerjavi s placebom se je raven glikoziliranega hemoglobina (HbA1c) pri bolnikih, zdravljenih s TTP399, znatno izboljšala. In pojavnost hudih in simptomatskih hipoglikemij se je zmanjšala za 40%.

Steve Holcombe, izvršni direktor vTv, je dejal:" Določitev prebojnega zdravljenja FDA je pomemben mejnik v razvoju TTP399 za zdravljenje diabetesa tipa 1. Ta življenjsko nevarna bolezen prizadene vsakdanje življenje več kot 1 milijona Američanov. Postopek zdravljenja Hipoglikemija pri diabetesu tipa 1 je še vedno glavni vzrok in potencialni vzrok smrti pri diabetesu tipa 1. Strah pred hipoglikemijo s strani bolnikov in predpisovalcev pogosto ovira strog nadzor krvnega sladkorja. Oznaka kvalifikacije FDA BTD kaže, da TTP399 obravnava to resno nezadovoljivo zdravstveno zdravljenje. Veselimo se sodelovanja s FDA za pospeševanje razvoja TTP399. Ključno klinično preskušanje bomo začeli konec tega leta."