Nefecon (budezonid s ciljnim sproščanjem) se je prijavil za uvrstitev v ZDA!

Švedska biofarmacevtska družba Calliditas Therapeutics je pred kratkim sporočila, da je ameriško upravo za prehrano in zdravila (FDA) predložila novo vlogo za zdravilo Nefecon (budezonid), ki je nov peroralni pripravek, namenjen zmanjšanju uravnavanja IgA1 za zdravljenje primarne IgA nefropatije (IgAN). Družba želi zaprositi za pospešeno odobritev po poti 505 (b) (2). Če bo Nefecon odobren, bo prva terapija, posebej zasnovana in odobrena za zdravljenje IgAN.

Renée Aguiar Lucander, izvršni direktor podjetja Calliditas, je dejal:" To je ključni mejnik v razvoju podjetja' Veselimo se sodelovanja s to agencijo. To je bilo prvič, da je bilo zdravilo, posebej namenjeno IgAN, predloženo FDA v odobritev. Menim, da ponujamo zelo zanesljiv podatkovni paket, ki temelji na uspešnih rezultatih naših ključnih preskusov faze 3 in faze 2b, ki so izpolnjevali tako primarne kot ključne sekundarne ciljne točke. Calliditas se že dolgo zavzema za razvoj natančnih metod zdravljenja IgAN, prilagojenih z boleznimi. Ta metoda se osredotoča na izvor bolezni in upa, da bo pomagala na tisoče bolnikov, zato je danes res poseben dan."

Nefecon je patentiran peroralni pripravek, ki vsebuje močno in dobro znano zdravilno učinkovino budezonid za ciljno sproščanje. V skladu z glavnim modelom patogeneze je pripravek namenjen dostavi zdravil v obliž Peyer&# 39 v spodnjem delu tankega črevesa, od koder bolezen izvira. Nefecon izvira iz tehnologije TARGIT, ki omogoča, da snovi prehajajo skozi želodec in črevesje, ne da bi se absorbirale, in se lahko sproži v impulzih šele, ko dosežejo spodnji del tankega črevesa.

Kot je prikazano v velikem preskušanju faze 2b, ki ga je zaključil Calliditas, je kombinacija odmerka in optimiziranega profila sproščanja učinkovita pri bolnikih z IgAN. Poleg učinkovitih lokalnih učinkov je še ena prednost uporabe te zdravilne učinkovine tudi majhna biološka uporabnost, to pomeni, da se približno 90% aktivne snovi inaktivira v jetrih, preden doseže sistemski obtok. To pomeni, da se zdravila z visoko koncentracijo lahko uporabljajo lokalno, kjer je to potrebno, vendar so sistemska izpostavljenost in neželeni učinki zelo omejeni.

Rezultati kliničnega preskušanja NefIgArd, del A

Calliditas je edino podjetje, ki je v randomiziranih, dvojno slepih, s placebom nadzorovanih kliničnih preskušanjih IgAN v fazi 2b in fazi 3 pridobilo pozitivne podatke.

Oddaja zdravila Nefecon NDA temelji na pozitivnih podatkih iz dela A ključne faze 3 študije NefIgArd. To je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana mednarodna multicentrična študija, namenjena oceni učinkovitosti in varnosti zdravila Nefecon in placeba pri 200 odraslih bolnikih z IgAN. Kot smo že omenili, je študija v primerjavi s placebom dosegla primarno končno točko zmanjšanja proteinurije in pokazala, da je eGFR stabilen pri 9 mesecih. Test NefIgArd je tudi pokazal, da se zdravilo Nefecon na splošno dobro prenaša in je njegova varnost v skladu z rezultati faze 2b. Predloženi podatki vključujejo tudi klinične podatke iz preskušanja faze 2 NEFIGAN, ki je prav tako dosegel primarno in sekundarno končno točko študije NefIgArd.

Calliditas je zaprosil za pospešeno odobritev. Pospešena odobritev je nov kanal za odobritev zdravil ZDA FDA, ki dovoljuje, da se zdravila, ki lahko rešijo nezadovoljene zdravstvene potrebe glavnih bolezni, odobrijo na podlagi nadomestne končne točke. Nadomestna končna točka preskušanja ključne faze 3 NefIgArd je zmanjšanje proteinurije v primerjavi s placebom, ki temelji na statističnem okviru metaanalize kliničnih raziskav, ki so jo objavili Thompson A et al. leta 2019 za posege pri bolnikih z IgAN v kliničnih študijah. ostani v pripravljenosti. Potrditvena študija, namenjena zagotavljanju dolgoročnih podatkov o koristih ledvic, je bila v celoti vključena in naj bi bila objavljena v začetku leta 2023.