FDA noče odobriti novega zdravila roxadustat

FibroGen je napovedal, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) izdala popoln odgovor na novo aplikacijo za zdravila (NDA)roxadustatza zdravljenje anemije pri kronični ledvični bolezni (CKD), ki navaja, da ne bo odobrila tržne uporaberoxadustat, In od podjetja zahteval, naj pred ponovno predložitvijo NDA izvede dodatne klinične študije o roksadustatu.

roxadustatje zaviralec faktorja prolil hidroksilaze (HIF-PH), induciran s hipoksijo. Lahko zdravi anemijo ledvic s spodbujanjem proizvodnje rdečih krvnih celic, uravnavanjem presnove železa in zmanjšanjem hepcidina. Leta 2019 so znanstveniki, ki so odkrili mehanizem dejavnikov, ki jih povzroča hipoksija, tistega leta prejeli Nobelovo nagrado za fiziologijo ali medicino, veliko pozornost pa je pritegnil tudi roksadustat, ki je nastal iz teh znanstvenih raziskovalnih rezultatov.

Trenutno,roxadustatje bil odobren za trženje na Kitajskem, Japonskem, v Čilu, v Južni Koreji in na drugih mestih za zdravljenje anemije s kronično ledvično boleznijo pri odraslih bolnikih, ki niso odvisni od dialize (NDD) in od dialize (DD), EU pa se bo za izdelek prijavila na trg Konec avgusta se odločite.

Pravzaprav je odločitev FDA' že napovedala. Začetni rok PDUFA za roxadustat FDA' je bil december 2020, nato pa je podaljšal pregled do marca 2021 in nato do avgusta 2021.

Med čakanjem na odločitev FDA' je FibroGen 6. aprila izdal izjavo, v kateri je priznal, da so bili standardi, uporabljeni za analizo podatkov o srčni varnosti roxadustata, spremenjeni, da bi bili podatki bolj koristni. Novi podatki kažejo, da roxadustat morda ni boljši od darpoetina alfa pri zmanjševanju tveganja za neželene srčno -žilne dogodke pri bolnikih. Zaradi tega je cena delnice FibroGen' ta dan padla za 43%.

Sredi julija 2021 je svetovalni odbor FDA objavil rezultate pregleda roxadustata pri zdravljenju anemije pri kronični ledvični bolezni. Odbor je z velikim številom negativnih glasov priporočil, da se ne odobri uporaba zdravila Roxadustat za trženje. Čeprav FDA ne upošteva vedno priporočil svetovalnega odbora', je očitno, da tokrat ni prišlo do izjem.

V zvezi z odločitvijo FDA, da zavrne odobritevroxadustat, Izvršni direktor FibroGena Enrique Conterno je izrazil "zelo razočaran": "To je žalosten dan za bolnike s anemijo zaradi kronične ledvične bolezni v Združenih državah. Roxadustat trenutno spreminja življenje bolnikov po vsem svetu. Nato bomo s partnerjem AstraZeneco razpravljali o naslednjem koraku v ZDA."