FDA je odobrila Xarelto (rivaroksaban) za 2 pediatrični indikaciji: zdravljenje preprečevanje krvnih strdkov!

Janssen Pharmaceuticals iz Johnsona Johnsona (JNJ) je nedavno objavil, da je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila peroralni antikoagulant Xarelto (rivaroksaban) za dve pediatrični indikaciji: (1) za pediatrijo od rojstva do mlajše od 18 let. Bolniki po vsaj 5 dneh začetnega parenteralnega antikoagulacijskega zdravljenja uporabljajo zdravilo Xarelto za zdravljenje venske trombembolije (VTE) in zmanjšajo tveganje za ponovitev VTE. (2) Za pediatrične bolnike s prirojeno srčno boleznijo, ki so starejši od ali enaki 2 leti in so bili podvrženi operaciji Fontan, uporabljajte Xarelto za tromboprofilakso (tromboprofilakso).

Ta odobritev pomeni velik napredek pri antitrombotičnem zdravljenju pri pediatričnih bolnikih, mlajših od 18 let. Xarelto je peroralni zaviralec faktorja Xa. Odobritev vključuje novo starost-primerno formulacijo peroralne suspenzije na podlagi teže-. Za ti dve pediatrični indikaciji je odmerek zdravila Xarelto odvisen od telesne mase, bolniki pa lahko jemljejo peroralne suspenzije ali tablete.

Omeniti velja, da je Xarelto edini neposredni peroralni antikoagulant (DOAC), ki ga je odobrila ameriška FDA za primarno preprečevanje tromboze pri pediatričnih bolnikih po operaciji Fontan. Ameriški trg je tudi tisti, ki pediatričnim bolnikom ponuja prilagodljive možnosti odmerka{0}}prilagodljive teže. DOAC je edina peroralna suspenzija.

Čeprav je VTE pogostejša pri odraslih, so krvni strdki še vedno resen problem pri otrocih. Približno 58 od vsakih 10000 hospitaliziranih pediatričnih bolnikov v Združenih državah je prizadetih in incidenca narašča. Otroci, ki trpijo za drugimi boleznimi (kot so nalezljive bolezni, aktivni rak) ali so podvrženi operaciji (kot je operacija Fontan), imajo večjo verjetnost za nastanek krvnih strdkov. Operacija Fontan se izvaja pri otrocih z enim funkcionalnim prekatom, da se odstrani kri iz spodnjega dela telesa, ki se obrne v pljuča.

Trenutne medicinske smernice so omejene in priporočajo standardno antikoagulantno zdravljenje, kot sta varfarin ali heparin, za pediatrične bolnike, ki imajo trombozo ali jim grozi ponovitev tromboze. Običajno morajo zdravniki prilagoditi odmerke za odrasle na podlagi omejenih podatkov o teh zdravljenjih za mlade bolnike. Poleg tega lahko pri nekaterih od teh možnosti zdravljenja to pomeni boleče injekcije, prehranske omejitve in redno laboratorijsko spremljanje-, kar je za mlade bolnike in njihove skrbnike še posebej zahtevno.

Leta 2021 je Johnson Johnsonov partner Bayer (Bayer) pridobil odobritev za pediatrično indikacijo Xarelto v Kanadi, Evropski uniji, Združenem kraljestvu, na Japonskem, v Švici in Latinski Ameriki: za uporabo pri pediatričnih bolnikih od rojstva do mlajših od 18 let, po prejemu pri najmanj 5 dni po začetnem parenteralnem antikoagulacijskem zdravljenju se zdravilo Xarelto uporablja za zdravljenje VTE in preprečevanje ponovitve VTE.

Ta odobritev temelji na dokazih o ustreznih in dobro{0}}nadzorovanih študijah zdravila Xarelto pri odraslih bolnikih ter na podatkih iz dveh kliničnih preskušanj 3. faze zdravila Xarelto pri pediatričnih bolnikih: (1) EINSTEIN-Jr. , ki je bil v pediatriji predhodno diagnosticiran z VTE (2) UNIVERSE, ki se uporablja pri pediatričnih bolnikih, pri katerih obstaja tveganje za VTE po nedavni operaciji Fontan. Omeniti velja, da je EINSTEIN-Jr največje doslej zaključeno klinično preskušanje za oceno zdravljenja pediatričnih bolnikov z VTE, UNIVERSE pa prvo klinično preskušanje za testiranje NOAC za preprečevanje trombembolije po Fontanu pri otrocih s prirojenim srcem. bolezen.

VTE prizadene ljudi vseh starosti. Trenutno zdravljenje VTE pri otrocih običajno temelji na intravenskih antikoagulantih in zahteva laboratorijsko spremljanje in prilagajanje odmerka. Trenutno programi antikoagulacijskega zdravljenja otrok temeljijo predvsem na ekstrapolaciji opazovalnih podatkov in podatkov odraslih.

rivaroksabanje najpogosteje uporabljen nov peroralni antikoagulant (NOAC) brez-antagonistov vitamina K na svetu in se trži pod trgovskim imenom Xarelto. Doslej je bilo zdravilo Xarelto odobreno za 11 terapevtskih indikacij, kar je največja indikacija med vsemi DOAC in najbolj raziskani zaviralec peroralnega faktorja Xa v svojem razredu.