EU CHMP priporoča in odobri Xcopri (cenobamat): adjuvantno zdravljenje žariščne epilepsije pri odraslih!

Arvelle Therapeutics je novo nastajajoče biofarmacevtsko podjetje, ki se ukvarja z razvojem inovativnih terapij za bolnike z boleznimi centralnega živčnega sistema (CNS). Pred kratkim je družba sporočila, da je Odbor Evropske agencije za zdravila (EMA) za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) izdal pozitivno oceno, v kateri predlaga odobritev zdravila Xcopri (cenobamat), protiepileptičnega zdravila (AED) za odrasle bolnike z epilepsijo, ki so že prej prejeli vsaj dve antiepileptični zdravili (ASM), vendar njihovo stanje ni bilo v celoti nadzorovano, sta adjuvantno zdravljenje žariščnih napadov (z ali brez sekundarno generaliziranih napadov) epilepsije. Zdaj bodo mnenja CHMP predložena v pregled Evropski komisiji (ES), ki naj bi končno odločitev o pregledu sprejela v dveh mesecih.

Ocenjuje se, da je v Evropi 6 milijonov bolnikov z epilepsijo in približno 40% odraslih bolnikov z epilepsijo nima zadostnega nadzora nad epilepsijo po prejemu dveh antiepileptičnih zdravil (ASM). V dveh ustreznih in dobro nadzorovanih kliničnih študijah je zdravilo Xcopri znatno zmanjšalo pogostnost žariščnih napadov v primerjavi s placebom in do 20% bolnikov v obdobju vzdrževanja ni doseglo nič napadov.

V ZDA je bilo zdravilo Xcopri novembra 2019 odobreno za zdravljenje epilepsije z delnim začetkom pri odraslih. Xcopri je odkril in razvil SK Biopharmaceuticals in njegova podružnica v ZDA SK Life Sciences. V začetku leta 2019 je SK Biopharmaceuticals z Arvelle Therapeutics GmbH podpisal ekskluzivno licenčno pogodbo za razvoj in trženje zdravila v Evropi.

Januarja 2021 je Angelini Pharma objavila pogodbo o prevzemu z Arvelle Therapeutics. Zato bo imela družba Arvelle ekskluzivno licenco za trženje Xcoprija v Evropski uniji in drugih državah Evropskega gospodarskega prostora. Angelini načrtuje trženje Xcoprija v drugem četrtletju 2021 po odobritvi EU.

Pozitivno mnenje CHMP temelji na 3 kliničnih preskušanjih, ki so vključevala več kot 1900 bolnikov. Glavno preskušanje (študija 017) je bilo objavljeno v" The Lancet Neurology" ;. To je multicentrično, dvojno slepo, randomizirano, s placebom nadzorovano preskušanje. Preskus je potrdil, da ni treba jemati 1-3 antiepileptikov (ASM). Xcopri je učinkovita možnost zdravljenja odraslih bolnikov z nadzorovanimi žarišnimi napadi. V 12-tedenskem vzdrževalnem obdobju so vsi odmerki zdravila Xcopri pokazali znatno višjo stopnjo odziva (odstotek bolnikov, pri katerih se je pogostnost napadov zmanjšala za ≥ 50%) v primerjavi s placebom. Stopnje odziva v skupinah 100 mg / dan, 200 mg / dan in 400 mg / dan so bile 40% (p=0,036), 56% (p< 0,001),="" 64%="">< 0,001),="" medtem="" ko="" skupina="" s="" placebom="" je="" bila="" 25%.="" poleg="" tega="" je="" v="" obdobju="" vzdrževanja="" 4%="" (brez="" pomembne="" razlike,="" p="0,369)," 11%="" (p="0,002)" in="" 21%="">< 0,001)="" bolnikov,="" ki="" so="" prejemali="" 100="" mg,="" 200="" mg="" in="" 400="" mg="" xcopri="" the="" pogostnost="" napadov="" (100%="" brez="" napadov)="" se="" je="" zmanjšala="" za="" 100%="" v="" primerjavi="" z="" 1%="" v="" skupini="" s="">

Molekularna struktura cenobamata (vir slike: mechemexpress.cn)

V Evropi približno 6 milijonov ljudi trpi za epilepsijo, približno 40% odraslih z žariščno epilepsijo pa še naprej popadke tudi po zdravljenju z dvema AED, kar poudarja potrebo po novih možnostih zdravljenja. Napadi so običajno kratkotrajne nenormalne električne aktivnosti v možganih, ki lahko vodijo do nenadzorovanih gibov, nenormalnega mišljenja ali vedenja in nenormalnih občutkov. Gibi so lahko nasilni in bolnik lahko izgubi zavest. Žariščni napadi se začnejo na omejenem območju možganov.

Zdravilna učinkovina zdravila Xcopri je cenobamat, zaviralec natrijevih kanalov. Trenutno natančen mehanizem terapevtskega učinka zdravila Xcopri&# 39 ni jasen, vendar SK Biopharmaceuticals verjame, da zdravilo zmanjšuje ponavljajoče se sprožanje nevronov z zaviranjem napetostnega natrijevega toka. Zdravilo je tudi ionski kanal gama-aminobuterne kisline (GABAA) Pozitivni alosterični modulator.

V ZDA je Xcopri že na trgu. Zdravilo ima 6 jakosti odmerka in se jemlje enkrat na dan: 12,5 mg, 25 mg, 50 mg, 100 mg, 200 mg. Kar zadeva zdravila, je treba zdravilo Xcopri začeti z odmerkom 12,5 mg enkrat na dan in ga titrirati vsaka 2 tedna. Po obdobju prilagajanja zdravila je priporočeni vzdrževalni odmerek 200 mg / dan, vendar bo nekaterim bolnikom morda treba prilagoditi 400 mg / dan, kar je največji priporočeni odmerek. Zdravilo Xcopri se lahko uporablja v kombinaciji z drugimi antiepileptiki ali samostojno.