Cinda bio FGFR zaviralec pemigatinib registrirana na Kitajskem zaključili prvo upravo drog, je vstopil v pregled v Združenih državah Amerike in Evropi!

Innovent Biologics je biofarmacevtsko podjetje, posvečeno razvoju, proizvodnji in prodaji inovativnih zdravil za zdravljenje hudih bolezni, kot so tumorji, avtoimuniteta in presnovne bolezni. Nedavno je družba napovedala, da je njen FGFR1/2/3 zaviralec pemigatinib (R & D code: IBI375) faza 2 ključni registrirana klinična študija je zaključila prvi bolnik uprave na Kitajskem. Namen te študije je oceniti učinkovitost in varnost pemigatiniba pri kitajskih bolnikih z napredovalim holangiokarcinomom, ki so prejeli vsaj prvo linijo sistemsko terapijo, fibroblastov rastni faktor receptor 2 (FGFR2) gena fuzije, ali preureditev.

Profesor Zhou Jian, namestnik dekan Zhongshan Hospital, povezanih z univerzo Fudan, poudaril: "pojavnost intrajetrnega cholangiokarcinom predstavlja približno 15-20% primarnih jetrnih malignomov, in je v porastu. Večina bolnikov z intrajetrnim holangiokarcinomom pogosto spremlja njihov prvi obisk je lokalna Invazija ali oddaljenih metastaz in priložnost za radikalno operacijo je izgubljen. Kemoterapija z gemcitabinom v kombinaciji s platino je priporočljiva kot prvo linijo zdravljenja za napredno holangiokarcinom, z objektivnim odzivom stopnja (ORR) za 15-26%, in odpornosti na zdravila pogosto pojavlja. Trenutno je pomanjkanje drugih učinkovitih terapevtskih zdravil in programov v kliniki. Klinične raziskave o FGFR ciljanih pemigatiniba pri bolnikih z zgodnjo FGFR2 gena fuzije ali preuredili cholangiokarcinom kaže, da ciljno zdravilo ima pomemben vpliv na bolnike z napredovalim holangiokarcinom, in varnost je dobra. ORR je 36%, trajno remisijo čas (DOR) je 7,5 mesecev, in celokupno preživetje (OS) je 21,1 mesecev. Zdravilo bo prineslo novo upanje bolnikom s holangiokarcinomom, in smo tudi veseli pemigatinib to je dosegla dobre rezultate v klinične raziskave za zdravljenje bolnikov z napredovalim holangiokarcinom na Kitajskem. "

Dr Zhou Hui, podpredsednik medicinske znanosti in strateškega Onkološkega oddelka za Cinda biopharmaceutical Group, je dejal: "žolčevoda rak je maligni tumor, ki izvira iz celic cholangiokarcinom. Trenutno je klinična obravnava omejena, in celokupni čas preživetja bolnikov z napredovalim holangiokarcinomom je razmeroma kratek. Velike neizpolnjene medicinske potrebe. Zelo smo zadovoljni, da je prvi bolnik zaključil prvo dajanje pemigatiniba. Rezultati te študije bodo uporabljeni za novo aplikacijo za droge (NDA) pemigatiniba na Kitajskem, kar je pomemben mejnik za vstop pemigatiniba na kitajski trg. Na podlagi pomembnih podatkov o učinkovitosti in varnosti, ki so jih dokazali predhodni klinični raziskovalni inštituti, menimo, da bo uvedba kliničnih preskušanj pemigatiniba na Kitajskem koristila več bolnikom s holangiokarcinomom in prinesla več možnosti zdravljenja za zdravnike. "

Napredno cholangiokarcinom in FGFR2 gena fuzije/preureditev: Cholangiokarcinom je maligni tumor, ki izvira iz žolčevoda epitelnih celic, in se lahko razdeli na intrahepatični holangiokarcinom in zunajjetrni holangiokarcinom glede na mesto pojava. V zadnjih letih se je incidenca holangiokarcinoma povečala vsako leto. Surgery je edini način zdravljenja z kurativni potencial, vendar le nekaj zgodnjih bolnikih imajo operacijo možnosti v času diagnoze. Stopnja ponovitve bolnikov z radikalno resekcijo je še vedno visoka, in trenutno sistemsko zdravljenje neoperabilnih ali naprednih holangiokarcinom je manj učinkovit. Standardno zdravljenje (Cisplatin v kombinaciji z gemcitabinom) ima celokupno preživetje manj kot 1 leto.

Fibroblastov rastni faktor receptor (FGFR) igra pomembno vlogo pri širjenju tumorske celice, preživetje, migracije in angiogeneze (novo nastajanje krvnih žil). FGFR gena fuzije/preureditev, translokacije in ojačanje so zelo verjetno, da povzroči različne vrste raka. V cholangiokarcinom, trenutne raziskave so potrdili, da FGFR2 gena fuzije/preureditev lahko spodbudi pojav in razvoj tumorjev, in ciljanje FGFR2 ima pomemben terapevtski učinek na holangiokarcinom s takimi FGFR2 mutacije.

pemigatinib (zaviralec FGFR, vir slike: medchemexpress.cn)

Pemigatinib je odkril Incyte, ki je močan in selektiven peroralni zaviralec za FGFR podtip 1/2/3. Potrjeno je bilo v predkliničnih študijah, da je zdravilo selektivna farmakologija za tumorske celice z mutacijo FGFR aktivna.

V decembru 2018, Cinda biotehnologija in Incyte dosegel strateško sodelovanje na treh kliničnih preskušanjih kandidat drog odkril in razvil Incyte, vključno pemigatinib (FGFR1/2/3 inhibitor), itacitinib (JAK1 zaviralec), parsaclisib (PI3Kδ inhibicija agent). V skladu s pogoji sporazuma, Cinda Biotech je pridobil pravico do razvoja in komercializacijo teh treh kandidatov drog na področju hematoloških bolezni in tumorja zdravljenja v celinski Kitajski, Hong Kong, Macau in Tajvan.

Novembra 2019 je ameriška uprava za prehrano in droge (FDA) formalno sprejela novo aplikacijo za droge (NDA) pemigatiniba, ki jo je predložil Incyte za zdravljenje ponavljajočega se gena fuzije FGFR2 ali preureditev lokalno napredovalega holangiokarcinoma in mu podelila prioritetne kvalifikacije za pregled. V skladu z zakonom o uporabnikovem predpisu za zdravila na recept (PDUFA) se pričakuje, da bo datum odobritve za pemigatinib v Združenih državah maj 30, 2020. Pred tem je pemigatinib prejel FDA ' s "preboj zdravljenje imenovanje" za zdravljenje predhodno zdravljenih naprednih/metastatskega ali neoperabilnim FGFR2 gena prenos cholangiokarcinom. Poleg tega je FDA odobrila tudi imenovanje zdravil sirot pemigatiniba za zdravljenje holangiokarcinoma. Ta vrsta imenovanja je na splošno odobrena za raziskovalne spojine, ki so načrtovane za varno in učinkovito zdravljenje, diagnozo ali preprečevanje redkih bolezni, ki prizadenejo manj kot 200.000 ljudi.

Januarja 2020 je Evropska agencija za zdravila (EMA) uradno sprejela vlogo za pridobitev dovoljenja za promet z zdravilom pemigatinib, ki jo je predložil zdravilo Incyte za zdravljenje recieved ali refraktarne bolezni, ki je prenašala fibroblaste po predhodno prejetem vsaj enem sistemskem zdravljenju odraslih bolnikih z lokalno napredovalim ali metastatskim holangiokarcinomom, taljeno ali preurejeno z Agencija EMA je potrdila, da so materiali v MAA dovolj popolni in da je začel formalni postopek pregleda.