Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) začenja svetovno študijo faze III v pediatriji!

Boehringer Ingelheim je nedavno objavil, da je v globalno klinično študijo faze III InPedILD (NCT04093024), ki je ocenila zdravilo Ofev (nintedanib) za zdravljenje pediatričnih bolnikov z intersticijsko pljučno boleznijo (IDL), vključen prvi bolnik.

InPedILD je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana, multicentrična mednarodna študija faze III, ki bo bolnike zaposlila na približno 70 mestih kliničnih preskušanj v 24 državah po vsem svetu. V študijo bodo vključeni otroci in mladostniki (stari od 6 do 17 let) s klinično pomembno fibrozo z ILD. Ocenili se bodo izpostavljenost odmerku in varnost zdravila Ofev. Zdravilo Ofev se bo dajalo peroralno 24 tednov na podlagi rutinske oskrbe, nato pa bo sprejeto različno trajanje. Ofev izvaja odprto zdravljenje. Primarni končni točki sta bili koncentracija Ofev&# 39 v plazmi v 2. in 26. tednu ter število bolnikov, ki so imeli TEAE (neželene učinke zaradi zdravljenja) v 24. tednu.

Omeniti velja, da je InPedILD prvo klinično preskušanje ILD na svetu pri otrocih in mladostnikih. Preskus temelji na preskusu faze III INBUILD Ofev&# 39 in nadzoru odraslih bolnikov s progresivnim fenotipom fibrotičnega ILD (PF-ILD). Na podlagi odobritve želi rešiti pomembne nezadovoljene potrebe najranljivejših pediatrične populacije bolnikov z ILD.

Otroški ILD (chILD) vključuje več kot 200 redkih bolezni dihal, ki prizadenejo dojenčke, otroke in mladostnike, zaradi česar je težko dihati. V nekaterih primerih se fibroza lahko razvije v brazgotine in poškodbe pljuč. To lahko močno vpliva na vsakdanje življenje prizadetih ljudi in njihovih družin, vključno z visoko stopnjo obolevnosti in umrljivosti. Trenutno ni odobrenega zdravljenja za otroke.

Robin Derting, dr. Med., Raziskovalec koordinator študije InPedILD in direktor Inštituta za raziskave dihal pri otroški bolnišnici v Koloradu, je dejal: »Nekateri otroci z ILD lahko razvijejo hudo fibrozo in bodo še naprej napredovali. Čeprav je pljučna fibroza pri otrocih osnovni vzroki morda različni, vendar z veseljem ugotavljamo, ali lahko mehanizem za zdravljenje fibroze Ofev&# 39 izboljša pljučno fibrozo pri otrocih&# 39 kot pri odraslih.

Ofev je večciljni zaviralec tirozin kinaze, ki lahko zavira ključne poti pljučne fibroze pri intersticijski pljučni bolezni (ILD). Do zdaj je bilo zdravilo Ofev odobreno za 3 indikacije: (1) za zdravljenje idiopatske pljučne fibroze (IPF); (2) za zdravljenje sistemske intersticijske pljučne bolezni, povezane s sklerozo (SSc-ILD); (3)) Uporablja se za zdravljenje drugih kroničnih fibrotičnih intersticijskih pljučnih bolezni (PF-ILD) s progresivnim fenotipom poleg IPF.

Ofev je edino zdravilo, ki lahko upočasni upad pljučne funkcije pri bolnikih s SSc-ILD, in je edino zdravilo, odobreno za zdravljenje PF-ILD. Na Kitajskem so Ofevu odobrili zdravljenje IPF in SSc-ILD, vlogo za zdravljenje PF-ILD pa je državna uprava za hrano in zdravila sprejela konec lanskega leta.

Dr. Thomas Leonard, izvršni direktor za klinični razvoj in medicinske zadeve strokovne zdravstvene nege IPF / ILD podjetja Boehringer Ingelheim, je dejal:" Spodbujajo nas ugotovitve v zvezi z upadanjem pljučne funkcije Ofev&# 39 pri bolnikih s progresivno kronično vlaknasti ILD (PF-ILD). Novi rezultati pomagajo podpirati naraščajoče znanstvene dokaze o uporabi zdravila Ofev."

ILD (Vir slike: pulmonaryfibrosisnews.com)

Julija letos je Evropska unija Ofeva odobrila za zdravljenje PF-ILD. Odobritev temelji na rezultatih študije faze III INBUILD, ki je prva klinična študija, ki je dosegla primarno končno točko v populaciji bolnikov z ILD. Študija je randomizirana, dvojno slepa, s placebom nadzorovana študija vzporednih skupin, izvedena v 153 kliničnih centrih v 15 državah in ocenjevala učinkovitost zdravila Ofev (150 mg dvakrat na dan) za 52 tednov bolnikov s PF-ILD. , Varnost in strpnost. V študiji je bilo ocenjenih skupno 663 bolnikov, od tega je 412 (62,1%) na računalniški tomografiji z visoko ločljivostjo (HRCT) pokazalo spremembe, podobne intersticijski pljučnici (UIP). Bolnike so randomizirali glede na vzorec fibroze, ki ga je odkril HRCT, pljučno funkcijo pa so ocenili z letno stopnjo zmanjšanja prisilne vitalne kapacitete (FVC).

Rezultati so pokazali, da se je po 52 tednih zdravljenja FVC bolnikov v skupini s placebom zmanjšal za 188 ml, FVC pacientov v skupini Ofev pa za 81 ml. To pomeni, da je Ofev upočasnil upad pljučne funkcije za 57% (107 ml / leto) v primerjavi s placebom. V tej študiji je bilo zdravljenje Ofev&za zmanjšanje upada pljučne funkcije dosledno pri vseh bolnikih, ne glede na vzorec fibroze pri HRCT, in v skladu z rezultati zdravljenja IPF in SSc-ILD pri Ofev&bolnikov. Natančneje, pri bolnikih z UIP-podobno fibrozo na HRCT so rezultati pokazali, da je zdravljenje z zdravilom Ofev v primerjavi s placebom zmanjšalo padec pljučne funkcije za 61% (128,2 ml / leto).

V tej študiji je bilo zdravilo Ofev povezano s številčnim zmanjšanjem tveganja za poslabšanje ali smrt v primerjavi s placebom. Koristi zdravljenja spremlja tudi zmanjšanje rezultatov, o katerih poročajo bolniki (na primer dispneja in kašelj). Varnost, opažena v tej študiji, je skladna s kliničnimi preskušanji IPF in SSc-ILD. Najpogostejši neželeni učinek je bila driska. Incidenca v skupini, ki je prejemala zdravilo Ofev, je bila 66,9%, v skupini, ki je prejemala placebo, pa 23,9%.