Alkindi Sprinkle je na voljo v ZDA za zdravljenje pediatričnih bolnikov z okvaro nadledvične žleze!

Eton Pharmaceuticals je profesionalno farmacevtsko podjetje, ki se ukvarja z razvojem in trženjem inovativnih terapij za redke otroške bolezni. Pred kratkim je družba objavila, da je bilo njeno peroralno zrno Alkindi Sprinkle (hidrokortizon) v celoti na trgu in distribuirano v ZDA. Zdravilo bo na voljo izključno prek profesionalne lekarne AnovoRx, specializirane za zagotavljanje storitev bolnikom z redkimi in kroničnimi boleznimi.

Septembra letos je ameriška FDA odobrila zdravilo Alkindi Sprinkle kot alternativno terapijo za zdravljenje otrok, mlajših od 17 let, z adrenokortikalno insuficienco (AI).

Omeniti velja, da je Alkindi Sprinkle prva in edina granula hidrokortizona, ki jo je odobrila FDA za zdravljenje otrok z AI. Alkindi Sprinkle je peroralni peroralni hidrokortizonski granulat z roko uporabnosti 3 leta pri sobni temperaturi in ne zahteva hlajenja.

Mitchell Geffner, dr. Med., Profesor pediatrije na Medicinski fakulteti Keck na Univerzi v Južni Kaliforniji in sovodja klinike za prirojeno nadledvično hiperplazijo (CAH), je dejal:" Že več kot 60 let ljudje, ki imajo so se bili prisiljeni zanašati na odmerek hidrokortizona za odrasle za zdravljenje nadledvične insuficience. Za pediatrične bolnike bo zdravilo Alkindi Sprinkle zelo priljubljena možnost zdravljenja. Možnosti nizkih odmerkov, ki znašajo le 0,5 mg, bodo pacientom zagotovile natančnejše in bolj prilagojene odmerke."

Odobritev peroralnih zrnc Alkindi Sprinkle podpira 6 kliničnih študij, vključno s prvo in edino interventno študijo III. Faze, ki ocenjuje peroralni hidrokortizon za zdravljenje AI pri otrocih, mlajših od 8 let.

Pred odobritvijo zdravila Alkindi Sprinkle je FDA odobrila peroralni hidrokortizon za tablete v obliki samo 5 mg in večjih odmerkov. Številni pediatrični bolniki za natančno titracijo potrebujejo majhne odmerke in prilagodljivost. Zato morajo negovalci razrezati ali razdeliti visokokakovostne tablete hidrokortizona, da dosežejo majhen odmerek, ki ga zahtevajo majhni otroci, kar lahko privede do netočnih odmerkov.

Alkindi Sprinkle je izdelan s komercialno preizkušeno tehnologijo in ima 4 jakosti: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, kar bo zdravnikom omogočilo, da izvedejo individualno uporabo glede na potrebe vsakega bolnika, v skladu z navodili za odmerjanje in uporabo.

Nadledvična insuficienca (AI) pri otrocih je redka bolezen, za katero je značilna nezmožnost sinteze in sproščanja hidrokortizona (kortizola) in včasih celo aldosterona. To lahko privede do prekomernih moških hormonov (nenormalni spolni razvoj žensk, zgodnja puberteta, prekinitev rasti in nizka rast). Najpogostejša oblika AI pri otrocih je prirojena nadledvična hiperplazija (CAH), ki jo povzročajo genetske okvare. Bolniki z osnovno ali centralno AI (drugi in tretji razred) nimajo zadostne ravni kortizola. Zmanjšanje kortizola v telesu lahko povzroči usodne posledice, kot je nadledvična kriza. Da bi preživeli, morajo bolniki z AI vsak dan dodajati kortizol. Eton ocenjuje, da otroška umetna inteligenca prizadene 5.000–11.000 otrok v ZDA.