67% bolnikov je bistveno izboljšalo simptome efgartigimod miastenija gravis doseže primarni opazovani dogodek faze 3

Danes je argenx napovedal, da je razvil efgartigimod, "prvi v razredu" terapija ciljanje FcRn, ključna faza 3 kliničnega preskušanja prilagajanja pri zdravljenju bolnikov z anti-acetilholin receptor (AChR) protitelesa pozitivna sistemska miastenija gravis (gMG) glavni opazovani dogodek študije je bil dosežen. Argenx načrtuje, da predloži Biologics dovoljenje za uporabo (BLA) za zdravljenje FDA do konca letošnjega leta.

MG je redka kronična avtoimunska bolezen. Imunoglobulin G (IgG) protitelesa motijo komunikacijo med živci in mišicami, povzroča šibkost in potencialno smrtno nevarne mišične šibkosti. Več kot 85% MG bolnikov napreduje v gMG v 18 mesecih po nastopu, kar povzroči skrajno utrujenost in težave z izrazom obraza, govorom, požiranjem in gibanjem. Bolniki, diagnosticirani s pozitivnim (AChR-AB +), predstavljajo približno 80%-90% skupnega števila bolnikov z gMG.

Efgartigimod je "prvi-v-razred" terapija ciljanje FcRn, namenjen za zmanjšanje patogenih protiteles IgG in blok proces recikliranja IgG. Vloga receptorja FcRn je preprečiti razgradnjo IgG. Zato, s preprečevanjem vezave IgG in FcRn, protitelesa IgG, ki mediacijo Avtoimunske bolezni se lahko izčrpavajo hitreje, s čimer se zmanjšajo simptomi bolezni.

Ključna faza 3 kliničnega preskušanja prilagajanje je randomizirana, dvojno slepa, s placebom vsebovale kontrolno študijo. Zgornji podatki kažejo, da je 67,7% bolnikov z zdravilom AChR-AB + gMG, ki so prejemali zdravljenje z efgartigimod, izpolnjeval standard zdravljenja končne točke študije, in sicer glede na miastenija gravis dnevna življenjska aktivnost lestvica (MG-ADL), bolnikovo oceno izboljšala za vsaj 2 točki za 4 zaporedne tedne, v primerjavi z 29,7% v skupini, ki je Poleg tega je 63,1% bolnikov v skupini zdravljenja z efgartigimod pokazalo pomembno remisijo, potem ko so ocenjevali s količinsko oceno miastenije gravis (QMG), v primerjavi z 14,1% bolnikov v skupini, ki je prejemala placebo in so dosegli enak odziv. 40,0% bolnikov, ki so prejemali efgartigimod, je doseglo minimalno učinkovitost simptomov, opredeljeno kot ocena MG-ADL 0 (Asimptomatska) ali 1, v primerjavi z 11,1% v skupini, ki je prejemala placebo. Podrobni podatki o preskušanju bodo objavljeni na prihodnji medicinski konferenci.

"Podatki iz preskušanja prilagajanja kaže, da efgartigimod vozi hitro in globoko odpust bolnikov, vključno z določenim deležem bolnikov, ki dosežejo minimalno ali asimptomatsko po zdravljenju," je dejal Wim Parys, MD, glavni medicinski častnik argenx. Predložitev efgartigimod ' s BLA na FDA do konca leta nam bo omogočilo, da sprejme še en korak k zagotavljanju zdravljenja bolnikom, ki lahko koristijo efgartigimod v 2021. Zahvaljujemo se vsem bolnikom in ponudnikom zdravstvenih storitev, ki so sodelovali v preskušanju prilagajanja. "