Ameriška FDA je odobrila zaviralec Empaveli za zdravljenje paroksizmalne nočne hemoglobinurije (PNH)!

Podjetje Apellis Pharmaceuticals je nedavno objavilo, da je ameriška uprava za prehrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo Empaveli (pegcetakoplan) za zdravljenje paroksizmalne nočne hemoglobinurije (PNH) pri odraslih. Zdravilo Empaveli je bilo odobreno s postopkom prednostnega pregleda, ki lahko izboljša standarde oskrbe s PNH in na novo opredeli zdravljenje s PNH.

Omeniti velja, da je Empaveli prvo in edino C3 usmerjeno zdravljenje, ki je prejelo regulativno odobritev. To zdravilo je primerno za: (1) odrasle bolnike s PNH, ki prej niso bili zdravljeni; (2) Predhodno prejeti zaviralci C5 Odrasli bolniki s PNH zdravila Soliris (ekulizumab) in Ultomiris (ravulizumab).

V zadnjem desetletju ali približno so bili edina možnost zdravljenja PNH zaviralci C5, vendar mnogi bolniki še vedno trpijo obstojno hipohemoglobinopatijo, ki pogosto vodi do izčrpavajoče utrujenosti in pogostih transfuzij krvi. V kliničnih preskušanjih lahko Empaveli zagotovi obsežen nadzor nad PNH, izboljša življenje bolnikov s PNH s povečanjem ravni hemoglobina in zmanjšanjem potrebe po transfuziji krvi.

Cedric Francois, dr. in od bolnikov s C5, ki se zdravijo z zaviralno konverzijsko terapijo. Ta odobritev predstavlja velik znanstveni napredek, ker je Empaveli v zadnjih 15 letih uvedel prvo novo zdravilo za dopolnilo. Veselimo se raziskave celotnega potenciala C3 kot cilja in še naprej spodbujamo načrt registracije za to terapijo pri različnih boleznih, ki jih povzroča komplement, kjer obstajajo velike nezadovoljene zdravstvene potrebe."

Odobritev Empaveli&# 39 temelji na rezultatih neposredne študije 3. faze PEGASUS (NCT03500549) (glej: PEGASUS 3. faza, predstavitev konference na konferenci). Študija je dosegla primarno končno točko, ki je pokazala, da je Empaveli boljši od zdravila Soliris (eculizumab), PNH standardnega zdravstvenega sredstva: boljši je od zdravila Soliris glede sprememb ravni hemoglobina od izhodiščnih ravni v 16. tednu in prilagojene ravni hemoglobina se v povprečju 3,84 g / dl<>

Poleg tega je Empaveli dosegel neinferiornost pri izogibanju končnim točkam transfuzije krvi v primerjavi z zdravilom Soliris. 85% bolnikov v skupini, ki je prejemala zdravilo Empaveli, v 16 tednih ni prejemalo krvi, v primerjavi s 15% v skupini, ki je prejemala zdravilo Soliris. Hkrati imajo v primerjavi z bolniki v skupini, ki je prejemala zdravilo Soliris, bolniki v skupini, ki je prejemala zdravilo Empaveli, višjo stopnjo normalizacije ključnih markerjev hemolize, ocena utrujenosti FACIT pa ima klinično pomembno izboljšanje. V tej študiji je zdravilo Empaveli enako varno kot zdravilo Soliris.

Omeniti velja, da je Empaveli prva terapija, ki kaže boljše ravni hemoglobina kot zdravilo Soliris, in do 85% bolnikov, zdravljenih z zdravilom Empaveli, nima transfuzije krvi. Večina bolnikov s PNH, ki se trenutno zdravijo z zdravilom Soliris, trpi zaradi trajne anemije. Rezultati študije PEGASUS kažejo, da lahko Empaveli postane nov standard oskrbe bolnikov s PNH.

Zdravilna učinkovina zdravila Empaveli je pegcetakoplan, ki je ciljni zaviralec C3, namenjen uravnavanju prekomerne aktivacije komplementa, ki je vzrok za pojav in razvoj številnih resnih bolezni. Pegcetakoplan je sintetični ciklični peptid, ki se veže na polietilen glikol polimer in se specifično veže na C3 in C3b. Trenutno se pegcetakoplan razvija za zdravljenje različnih bolezni, vključno s PNH, geografsko atrofijo (GA) in glomerulopatijo C3. V Združenih državah Amerike je FDA podelila hitro kvalifikacijo za zdravljenje pegcetakoplana za zdravljenje PNH in GA.

Soliris je zdravilo, ki ga prodaja Alexion. To je pionirski inhibitor komplementa, ki deluje tako, da zavira protein C5 v končnem delu kaskade komplementa. Kaskada komplementa je del imunskega sistema in njegova nenadzorovana aktivacija igra pomembno vlogo pri številnih resnih redkih boleznih in super redkih boleznih. Zdravilo Soliris je bilo prvič odobreno za promet leta 2007 in je bilo odobreno za številne super redke bolezni, vključno z: paroksizmalno nočno hemoglobinurijo (PNH), atipičnim hemolitično uremičnim sindromom (aHUS), sistemsko gravis astenijo (gMG) proti pozitivnim protitelesom proti AchR, anti-akvaporin-4 (AQP4) protitelesna pozitivna motnja spektra nevromielitisa optike (NMOSD).

Ultomiris je nadgrajena različica Solirisa. Je druga generacija zaviralca komplementa C5 z dolgotrajnim delovanjem. Prvič je bil odobren za promet konec leta 2018. Odobreni indikaciji sta: PNH in aHUS. Ultomiris je prvi in ​​edini dolgo delujoči zaviralec komplementa C5, ki se daje vsakih 8 tednov. V klinični študiji faze III za zdravljenje PNH se zdravilo Ultomiris infundira vsaka 2 meseca (8 tednov) z zdravilom Soliris vsake 2 tedenske infuzije je doseglo neinferiornost pri vseh 11 končnih točkah.

Soliris je eno izmed najbolj prodajanih zdravil za redke bolezni na svetu, saj je prodaja leta 2020 dosegla 4,065 milijarde USD. Prodaja družbe Ultomiris&v letu 2020 je dosegla 1,077 milijarde ameriških dolarjev. Skupna prodaja obeh zaviralcev C5 je znašala 5,142 milijarde USD.

Decembra 2020 je AstraZeneca napovedala nakup Alexiona za 39 milijard dolarjev gotovine in zalog. Pridobitev bo okrepila znanstveni položaj AstraZenece na področju imunologije, saj bo Alexionovo inovativno tehnološko platformo za komplemente in zmogljiv cevovod povečal. Redke bolezni so hitro rastoče in hitro inovativno področje bolezni, zdravstvene potrebe pa so resno premalo zadovoljene. Aprila letos je prevzem uspešno opravil pregled ameriške Zvezne trgovinske komisije (FTC). Pred kratkim je prevzem odobrila večina delničarjev AstraZenece in naj bi bil zaključen v tretjem četrtletju leta 2021.