Zaviralec kalikreina v plazmi Orladeyo (berotralstat) je bil odobren v EU!

BioCryst Pharmaceuticals je nedavno objavila, da je Evropska komisija (EC) odobrila kapsule Orladeyo (berotralstat), peroralno zdravilo enkrat na dan za otroke in odrasle bolnike, stare 12 let ali več, za preprečevanje dednega nastopa angioedema (HAE). Decembra 2020 in januarja 2021 je bil Orladeyo odobren za enake indikacije tudi v ZDA in na Japonskem.

Omeniti velja, da je Orladeyo prva ciljna oralna terapija, odobrena za preprečevanje napadov HAE. Odobritev zdravila na trgu je prinesla pomemben napredek pri zdravljenju bolnikov s HAE, ki so čakali na možnosti oralnega preventivnega zdravljenja, in bo pomagala zmanjšati breme zdravljenja bolnikov.

Zdravilna učinkovina zdravila Orladeyo je berotralstat, ki je nov, peroralni, enkrat na dan močan in močan in selektiven zaviralec kalikreina v človeški plazmi, ki deluje tako, da zmanjša aktivnost kalikreina v plazmi. Zdravilo je bilo razvito za bolnike s HAE za preprečevanje in zdravljenje pojava angioedema. Trenutno BioCryst razvija dve obliki berotralstata, kapsule so razvite za preprečevanje napadov HAE, peroralne tekoče formulacije pa se uporabljajo za zdravljenje akutnih napadov HAE.

Kemična zgradba berotralstata (vir slike: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, predsednik in izvršni direktor podjetja BioCryst, je dejal: »Trenutno večina evropskih bolnikov s HAE uporablja zdravljenje na zahtevo ali androgene za zdravljenje bolezni. Verjamemo, da bo peroralna odobritev zdravila Orladeyo enkrat na dan bolnikom pomagala zagotoviti novo vznemirljivo priložnost za zmanjšanje bremena zdravljenja z uporabo Orladeya za preventivno zdravljenje."

Henrik Balle-Boysen, izvršni podpredsednik in glavni operativni direktor HAE International, globalne mreže neprofitnih združenj bolnikov, namenjene izboljšanju življenja bolnikov s HAE, je dejal: »Orladeyo ponuja prva peroralna nesteroidna zdravila za bolnike s HAE in njihove zdravniki v Evropi. Preprečite napade HAE. To je izjemno pomemben in najbolj priljubljen napredek pri zagotavljanju več razpoložljivih možnosti zdravljenja."

V ključnem preskušanju APeX-2 faze 3 je Orladeyo znatno zmanjšal epizode HAE v 24. tednu zdravljenja in to zmanjšanje se je nadaljevalo do 48. tedna. Med bolniki s HAE, ki so zaključili 48 tednov zdravljenja (150 mg), je bila stopnja napada HAE v izhodiščnem pregledu v povprečju 2,9 napada na mesec in se je po 48 tednih zdravljenja zmanjšala na povprečno 1,0 napada na mesec. V dolgoročnem odprtem preskušanju APeX-S so imeli bolniki s HAE, ki so zaključili 48-tedensko zdravljenje (150 mg), v povprečju 0,8 napadov na mesec.

V dveh preskušanjih je bil Orladeyo varen in ga je dobro prenašal. V primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo, so najpogosteje poročali o neželenih učinkih pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Orladeyo, prebavne reakcije. Te reakcije se običajno pojavijo zgodaj po začetku zdravljenja z zdravilom Orladeyo, sčasoma so manj pogoste in običajno izginejo same.

Obstoječe HAE preventivne terapije imajo veliko breme zdravljenja. Podatki iz preskušanja APeX-2 so poleg zmanjšanja stopnje napadov HAE pokazali, da sta se pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Orladeyo (150 mg) peroralno enkrat na dan, bistveno izboljšali kakovost življenja in splošno zadovoljstvo bolnikov ter mesečno standardno oskrbo. zdravila na zahtevo so bila znatno izboljšana.

Marc Riedl, preiskovalec preskušanja APeX-2 in profesor medicine ter klinični direktor Centra za dedni angioedem na Kalifornijski univerzi v San Diegu, je dejal: "Bolniki in zdravniki se strinjajo, da bo zdravljenje z HAE povečalo pacientovo breme življenje. Kot enkrat na dan peroralno z možnostmi zdravljenja lahko Orladeyo znatno zmanjša napade in zmanjša breme, povezano z injekcijami in infuzijami."