Novo imunološko zdravilo Spesolimab je pridobilo oznako zdravila za prebojno zdravljenje CDE

Pred kratkim je Boehringer Ingelheim objavil, da je njegovo novo imunološko zdravilo Spesolimab v razvoju, ki ga je Center za vrednotenje zdravil (CDE) pri Nacionalni upravi za medicinske izdelke prepoznal kot prelomno terapevtsko zdravilo za zdravljenje generalizirane pustularne luskavice (GPP).

Kvalifikacija zdravil za prebojno terapijo je vzpostavljena za pospešitev razvoja novih zdravil za resne bolezni, za katere je bilo v predkliničnih preskušanjih dokazano, da so glede učinkovitosti ali varnosti bistveno boljše od obstoječih zdravil. CDE je prelomna kvalifikacija zdravil za zdravilo Spesolimab. Identifikacija temelji na njeni odlični uspešnosti v kliničnih preskušanjih prve in druge faze.

GPP ni tako preprost kot navadna luskavica

GPP je redka in življenjsko nevarna sistemska vnetna bolezen. Klinične manifestacije so številne aseptične pustule, ki so akutne na podlagi eritema, ki so gosto in široko porazdeljene, pustule pa se združijo in tvorijo luskasto gnojno jezero, ki ga spremlja vročina, mialgija, levkocitoza in drugi simptomi zastrupitve. GPP se lahko ponavlja večkrat in akutno ali pa je vztrajen. Lahko ga spremljajo poškodbe jeter in ledvic ali pa je lahko smrtno nevarna zaradi sekundarnih okužb in odpovedi organov.

Po preteklih poročilih moje države je razširjenost luskavice na Kitajskem 0,123%, pustularni tip pa predstavlja 0,69% bolnikov s psoriazo2. Epidemiološka študija, ki temelji na zbirki mestnih zdravstvenih zavarovanj, kaže, da je bila surova stopnja razširjenosti GPP leta 2016 1,40 na 100.000 oseb-let3. Trenutne možnosti zdravljenja za GPP so zelo omejene in bolniki nujno potrebujejo hitre, močne in dolgotrajne možnosti zdravljenja.

Pri nas je ozaveščenost javnosti o GPP resno nezadostna, kar ne le odlaša z zgodnjo diagnozo in zdravljenjem mnogih bolnikov, temveč povzroča tudi odsotnost takih bolezni iz kataloga redkih bolezni. Bolniki in njihove družine so obremenjeni s senco bolezni in imajo ogromno miselnost. In gospodarski pritisk.

Prvi nastop Spesolimaba'

Spesolimab je monoklonsko protitelo IL-36R, ki lahko blokira delovanje receptorja za interlevkin-36 (IL-36R) in je prvo zdravilo te vrste v razvoju. Receptor za interlevkin-36 je signalna pot v imunskem sistemu, ki lahko igra vlogo pri številnih vnetnih boleznih, vključno z GPP.

Rezultati kliničnega preskušanja prve faze Spesolimaba so bili objavljeni v New England Journal of Medicine (NEJM) marca 2019. Podatki kažejo, da lahko Spesolimab bistveno izboljša simptome generalizirane pustularne luskavice: 7 bolnikov z zmernim do hudim akutnim napadom GPP po uporabi zdravila Spesolimab so se njihovi simptomi hitro izboljšali.

Na podlagi pozitivnih rezultatov kliničnega preskušanja prve faze Spesolimaba&za indikacije GPP se je maja 2020 začelo globalno ključno klinično preskušanje druge faze. Klinično preskušanje druge faze na Kitajskem je vodila bolnišnica Huashan, povezana s Fudan Univerza za oceno učinkovitosti in varnosti zdravila Spesolimab pri zdravljenju bolnikov z GPP z zmernimi do hudimi akutnimi napadi. Rezultati tega kliničnega preskušanja bodo objavljeni v bližnji prihodnosti. Kitajsko klinično preskušanje faze IIb, ki je potekalo hkrati, je vodila Druga pridružena bolnišnica Univerze Zhejiang za oceno učinkovitosti in varnosti zdravila Spesolimab pri preprečevanju nastanka bolnikov z anamnezo GPP.

Boehringer Ingelheim trenutno razvija zdravilo za zdravljenje različnih indikacij imunskih bolezni. Poleg GPP med kožne bolezni spadajo tudi palmoplantarna pustuloza (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) in atopijski dermatitis (AtD), med katerimi je GPP pokazatelj najhitrejšega napredka v raziskavah in razvoju.

Dr.Zhang Wei, vodja medicine in klinike R& D Boehringer Ingelheim Velike Kitajske, je dejal: "Ta prebojni certifikat o zdravljenju je pomemben mejnik v razvojnem procesu Spesolimaba. Potrditev zdravljenja generalizirane pustularne psoriaze (GPP). Omeniti velja, da zahvaljujoč izvajanju&"China Critical &"; strategijo, Kitajska je sodelovala v globalnem kliničnem preskušanju druge faze in postala ključno mesto preskušanja. Zaradi tega je razvojna hitrost Spesolimaba&na Kitajskem in v svetu sinhronizirana. Načrtujemo, da bomo oktobra letos oddali vloge za uvrstitev na Kitajsko in po svetu in se veselimo, da bo čim prej odobren za uvrstitev na Kitajsko, kar bo koristilo pacientom GPP!"