FDA odobri prvo novo zdravilo proti sarkomom Kaposi v skoraj 20 letih

Maja 15 po lokalnem času je Bristol Myers Squibb (BMS) sporočil, da je ameriška agencija FDA pospešila odobritev zdravila Pomalyst (pomalidomid, pomalidomid) za zdravljenje okužb z virusom HIV in protiretrovirusno terapijo (HAART) bolnikov s sarkomom Kaposi&# {3}}; kot tudi s pacienti s HIV negativnim Kaposi&# {3}}; s sarkomom. Ta pospešena odobritev temelji na celotni stopnji odziva, opaženi v fazi 1 / 2 odprtega kliničnega preskušanja z eno roko (12-C-0047). Pomalyst je prejel prebojno terapijo in certifikate za sirote. To peroralno zdravljenje je prva nova možnost zdravljenja za bolnike s sarkomom Kaposi' v več kot 20 letih.

Kaposijev sarkom je redek rak, ki ga povzroča Kaposi&# 39 s sarkomom povezana okužba s herpes virusom, ki je poznana tudi kot humani virus herpes 8. Bolniki bodo imeli več poškodb na površini kože in ustne sluznice, včasih pa se lezije pojavijo tudi na površini pljučne in prebavne sluznice. Kaposi' sarkom je pogostejši med ljudmi, okuženimi s HIV. Če HIV-pozitivni bolniki postanejo odporni na sistemsko kemoterapijo ali ne morejo prenašati sistemske kemoterapije, ni druge odobrene možnosti zdravljenja, zato ti bolniki nujno potrebujejo inovativno zdravljenje te bolezni.

Pomalyst je analog talidomida, ki ga je odobrila agencija FDA in se uporablja v kombinaciji z deksametazonom za zdravljenje bolnikov z multiplim mielomom.

Odobritev zdravila Pomalyst temelji na rezultatih faze 1 / 2 odprte raziskave z eno roko, ki je ovrednotila varnost, farmakokinetiko in učinkovitost zdravila Pomalyst pri HIV-pozitivnih in HIV-negativnih simptomatski Kaposijev sarkom Trpi zaradi napredovale bolezni. Skupno {{{6}} bolnikov (18 HIV pozitivnih in 1 0 HIV negativnih) so zdravilo Pomalyst prejemali v odmerku 5 mg na dan. Pri vseh bolnikih je bila objektivna stopnja odziva (ORR) 71% (95% CI: 51, 87), od tega 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 8}}}}) bolniki so dosegli popolno remisijo in 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) bolniki so dosegli delno remisijo. Srednje trajanje remisije pri vseh bolnikih je bilo 1 2. 1 mesecev (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}}. 8). Poleg tega je 50% bolnikov, ki so dosegli remisijo, trajal dlje kot 1 2 mesece.

Dr. Diane McDowell, podpredsednica za globalno medicinsko zadevo, hematologijo BMS, je dejala:" Bolniki s sarkomom Kaposi&39 so imeli v zadnjih dveh desetletjih malo možnosti zdravljenja. Veseli smo, da smo izvedli dodatne raziskave o Pomalistu na tem redkem območju bolezni, kar nam je omogočilo, da lahko bolnikom omogočimo prepotrebne oralne možnosti zdravljenja."

Dr. Robert Yarchoan, vodja oddelka za malignitete na virus HIV in AIDS-a na Nacionalnem inštitutu za raziskave raka (NCI), je dejal:&"Ne glede na status okužbe z virusom HIV, je Pomalyst pokazal pozitivne rezultate pri bolnikih s Kaposi&# {{ 0}}; s sarkomom. Poleg tega ponuja oralno terapijo z mehanizmom delovanja, ki se razlikuje od citotoksičnih zdravil za kemoterapijo, ki se običajno uporabljajo za zdravljenje sarkoma Kaposi&# {0}};"