Ameriška agencija FDA je odobrila Jelmyto (mitomicin) s popolno stopnjo remisije 58%

UroGen Pharmaceuticals je pred kratkim sporočil, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) hitro odobrila pripravek gel za piyelonecal jemmy Jelmyto (mitomicin), ki je prvovrstno zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje nizkoceličnih odraslih karcinoma zgornjega urotelija (LG-UTUC ). Jelmyto je bil odobren s prednostnim postopkom pregleda in prej mu je bila odobrena kvalifikacija za prebojne droge (BTD). Omeniti velja, da je Jelmyto prva in edina nehirurška možnost zdravljenja, odobrena za zdravljenje LG-UTUC.

Jelmyto je sestavljen iz mitomicina (kemoterapevtskega zdravila) in sterilnega gela, ki je bil razvit s pomočjo lastniške tehnologije RTGel ™ s počasnim sproščanjem UroGen&# {0}}; Zdravilo je zasnovano tako, da dolgotrajno izpostavlja tkivo sečil mitomicinu, kar omogoča zdravljenje tumorjev z nehirurškimi sredstvi.

Ta odobritev temelji na pozitivnih rezultatih testa OLYMPUS faze III. Preskus je pokazal, da je zdravilo Jelmyto doseglo klinično pomembno izkoreninjenje bolezni pri odraslih bolnikih z LG-UTUC: celotna stopnja odziva je bila kar 58%, povprečno trajanje odziva (DOR) pa še ni doseženo. Ti podatki kažejo, da bo Jelmyto za redkega in težko zdravljivega bolnika z rakom LG-UTUC zagotovil učinkovito možnost zdravljenja ledvic, ki bo ohranila ledvice.

Rezultati te študije vključujejo: (1) Pri zdravljenju populacije in podskupine ljudi, ki so bili pri diagnozi ocenjeni kot neoperativni, je bila celotna stopnja odziva (CR, primarna končna točka) {{{{10 }}}}%. ({{4}}) V 1 {{4}} - mesečni časovni točki za oceno trajanja remisije, 1 9 bolnikov je bilo še vedno v statusu CR , 7 pri bolnikih je prišlo do ponovitve bolezni in 9 bolniki so nadaljevali spremljanje ocenjevanja 1 {{4}} mesečnih podatkov o remisiji. (3) Trajna stopnja 1 {{4}} - mesečnega odpustka, ocenjenega s Kaplan-Meierjevo analizo, je bila 84% (na podlagi vmesnih podatkov). (4) Najpogostejši neželeni učinki (GG gt; {{4}} 0%) so obstrukcija sečnice, bolečine v spodnjem delu hrbta, okužba sečil, hematurija, ledvična insuficienca, utrujenost, slabost, trebuh bolečine, disurija in bruhanje. Večina neželenih učinkov je blagih do zmernih. Zatiramo ga lahko z obstoječimi metodami zdravljenja in smrtnih primerov ni bilo.

LG-UTUC je redek rak, ki se pojavi v zgornjih sečilih, ureterjih in ledvicah. V Združenih državah Amerike na leto pride približno 6000-7000 novih ali ponovnih bolnikov z LG-UTUC. Anatomija sečnega sistema je zapletena, zdravljenje pa težko. Trenutni standardi oskrbe vključujejo več operativnih posegov in večina bolnikov zahteva radikalno nefroureterektomijo, vključno z odstranitvijo manšete medenice, ledvic, sečnice in mehurja. Zapleteno zdravljenje je, da se LG-UTUC najpogosteje opazi pri bolnikih, starejših od {4}}. Ti bolniki imajo morda že okvarjeno delovanje ledvic in lahko zaradi večjih operativnih posegov pestijo dodatne zaplete.

Seth Lerner, dr. Med., Glavni raziskovalec preizkusa OLYMPUS in profesor urologije na Baylor College of Medicine v Teksasu, je dejal:&"Radikalna nefroureterektomija je povezana z zmanjšano funkcijo ledvic in drugimi zapleti. Jelmyto bo odgovoren za tiste, ki bodo morda potrebovali radikalne ledvice. Bolniki, ki se zdravijo z ureterektomijo, bodo zagotovili novo nehirurško zdravljenje. Ta novo, minimalno invazivno zdravljenje, ki obdrži ledvice, lahko spremeni zdravljenje nizkocenovnega raka zgornjega urotelija in tako pomaga pacientom, da se izognejo operativnim posegom in dolgoročnim zapletom, povezanim z izgubo ledvic."

Andrea Maddox-Smith, izvršna direktorica mreže zagovornikov raka mehurja, je dejala:&"Zdravljenje nizkoceličnega karcinoma zgornjega urotelija (LG-UTUC) že desetletja ne napreduje. Bolniki z operativno odstranjenimi ledvicami prinesejo spremembo modela zdravljenja. Pozdravljamo odobritev FDA za Jelmyto. LG-UTUC resno prizadene starejše bolnike. Mnogi od njih so se borili z boleznijo in so si vedno želeli nehirurško možnost."