Ameriška FDA je odobrila Arcalyst: za zdravljenje bolnikov, starih ≥ 12 let, in zmanjša tveganje za ponovitev!

Kiniksa Pharma je ameriška biofarmacevtska družba, katere sredstva so namenjena uravnavanju imunskih poti za zdravljenje različnih bolezni. Pred kratkim je družba objavila, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila zdravilo Arcalyst (rilonacept) za otroke in odrasle, starejše od 12 let, za zdravljenje ponavljajočega se perikarditisa in zmanjšanje tveganja ponovitve. Za zmanjšanje tveganja ponovitve pri odraslih in otrocih, starejših od 12 let. Komercialni zagon se pričakuje aprila 2021. Kiniksa pričakuje, da bo Arcalyst uradno uvrščen na seznam aprila 2021.

Posebej je treba omeniti, da je Arcalyst prvo in edino zdravilo, ki ga je odobrila ameriška agencija FDA za zdravljenje ponavljajočega se perikarditisa. Arcalyst je tedensko subkutano vbrizgan rekombinantni fuzijski protein, ki lahko blokira signalizacijo interlevkina-1α (IL-1α) in interlevkina-1β (IL-1β).

Ponavljajoči se perikarditis je izčrpavajoča bolezen, ki moti življenje bolnikov. Podatki kažejo, da recidivni perikarditis izvira iz patofiziologije intrinzičnega avto-vnetja, ki ga posreduje IL-1α in IL-1β. Ta odobritev podpira koncept usmerjenih strategij imunomodulatornega zdravljenja in pomeni premik pri vodenju bolnikov s to uničujočo boleznijo.

Odobritev FDA' Arcalyst za zdravljenje ponavljajočega se perikarditisa temelji na pozitivnih podatkih študije faze 3 RHAPSODY. Ta študija je ključno preskušanje faze 3 zdravila Arcalyst pri zdravljenju ponavljajočega se perikarditisa. RHAPSODY je v naključnem obdobju odtegnitve dosegel vnaprej določeno primarno končno točko (čas do prve ponovitve perikarditisa) ter vse primarne in sekundarne končne točke učinkovitosti in so bili statistično pomembni.

Podatki kažejo, da je zdravljenje z zdravilom Arcalyst klinično pomembno izboljšalo rezultate, povezane s pomembnimi nezadovoljenimi zdravstvenimi potrebami pri ponovitvenem perikarditisu. Že po prvem odmerku se je bolečina in vnetje, o katerih je poročal bolnik, hitro in neprekinjeno zmanjševalo. Mediani čas od začetka zdravljenja do odziva na zdravljenje je bil 5 dni, stopnja odziva na zdravljenje pa 97%. Tveganje za ponavljajoče se pojave perikarditisa pri bolnikih, randomiziranih na zdravljenje z zdravilom Arcalyst, se je zmanjšalo za 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" poskusnih="" dni="" ni="" imelo="" bolečin="" ali="" največ="" blage="" bolečine,="" v="" primerjavi="" s="" 40%="" skupina="" s="" placebom="">< 0,0001)="" 0,0001).="" v="" študiji="" so="" bili="" najpogostejši="" neželeni="" učinki="" reakcije="" na="" mestu="" injiciranja="" in="" okužbe="" zgornjih="" dihal.="" podatki="" študije="" rhapsody="" so="" bili="" objavljeni="" v="" mednarodni="" medicinski="" reviji"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm)="" in="" hkrati="" napovedan="" na="" znanstvenem="" srečanju="" ameriškega="" združenja="" za="" srce="" leta="">

Arcalyst je odkrila Regeneron Pharma in februarja 2008 prejela predhodno odobritev FDA za zdravljenje hladnega s piridinom povezanega periodičnega sindroma (CAPS), vključno z družinskim hladnim avtoinflamatornim sindromom (FCAS) in Muckle-Wellsovim sindromom (MWS, redka dedna periodika). sindrom zvišane telesne temperature), pozneje odobreno decembra 2020 za bolnike s pomanjkanjem receptorjev za interlevkin-1 (IL-1 receptor) (DIAR) Vzdrževanje remisije.

Kiniksa je leta 2017 od Regenerona pridobila dovoljenje za Arcalyst za oceno bolezni, za katero domneva, da jo posredujeta IL-1α in IL-1β, vključno s ponavljajočim se perikarditisom. Kot je navedeno v licenčni pogodbi za Arcalyst, je po odobritvi FDA ponavljajoči se perikarditis Kiniksa odgovoren za prodajo in distribucijo Arcalyst'

Ponavljajoči se perikarditis je boleča avtoinflamatorna kardiovaskularna bolezen, ki se ponavadi kaže kot bolečina v prsih, ki jo pogosto spremljajo spremembe v električni prevodnosti in včasih izliv okoli srca, imenovan perikardialni izliv. Bolniki, pri katerih se po asimptomatskem obdobju 4-6 tednov ali dlje razvijejo dodatne epizode perikarditisa, so opredeljeni kot ponavljajoči se perikarditis. Simptomi ponavljajočega se perikarditisa vplivajo na kakovost življenja, omejujejo telesno aktivnost in povzročajo pogoste obiske in hospitalizacije v oddelkih za nujne primere. Podatki kažejo, da približno 40.000 bolnikov v ZDA vsako leto poišče in prejme zdravljenje ponavljajočega se perikarditisa. V tej skupini je približno 14.000 bolnikov doživelo drugi ali naslednji dogodek (ponovitev bolezni) zaradi trajne notranje bolezni ali nezadostnega odziva na tradicionalne terapije (kot so nesteroidna protivnetna zdravila, kolhicin in kortikosteroidi).